在中国，约有12.6万Leber遗传性视神经病变(leber hereditary optic neuropathy，LHON)患者，这是一种由线粒体DNA突变导致的遗传性视神经疾病，主要表现为视力急剧下降 [1, 2] ，且目前缺乏针对性治疗方案，临床上多采用生活方式管理和遗传咨询等支持性措施。 近日，Raxone™（艾地苯醌，150mg），一种已被批准用于LHON治疗的药物，在上海交通大学附属瑞金医院海南医院（以下简称“瑞金海南医院”）开始应用，该药物作用机制针对线粒体功能障碍，旨在通过改善线粒体电子传递链功能，对疾病核心病理过程进行干预 [3, 4] 。 LEROS研究发表于 Cell Reports Medicine。
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