MT-ND4核心数据概览
MT-ND4资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
临床争议：LHON慢性期治疗及意义——基于LEROS等最新证据的循证梳理与临床建议临床研究1. 本文仅供医疗卫生专业人士参考，不构成个体化诊疗建议；处方药须由执业医师依据患者具体情况评估后开具处方使用。 3. 利益冲突与资助声明：本文作者声明不存在与本文内容相关的利益冲突。 Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种由视网膜神经节细胞（RGCs）及其轴索受到病理性损害后发生退行性变的线粒体遗传病，严重危害视力健康，治疗方式较为有限。国际眼科时讯2026-09-2976勒伯尔遗传性视神经萎缩神经病 MT-ND4
-
中国细胞与基因治疗 (CGT) 企业盘点公司动态在过去十多年中，细胞与基因治疗行业经历了里程碑式的突破，CAR-T、TIL、TCR-T、基因治疗、mRNA、基因编辑疗法等接连获批，这些创新不仅重新定义了疾病的治疗模式，更给全球数百万曾无药可救的患者及其家庭带来了前所未有的希望。 截至2026年5月， FDA已批准46种基因和细胞治疗产品，全球已有900多家公司专注于CGT疗法的研究，中国已成为全球CGT研发最活跃的地区之一，拥有超过2000条在研临床管线 。 2021-06-22。触界生物2026-05-151115中国药科大学 沈阳三生制药有限责任公司 遗传疾病
-
GenSight Biologics发布基因疗法GS010/LUMEVOQ与idebenone治疗LHON的MAIC研究研发注册政策法国生物制药公司GenSight Biologics宣布，其针对ND4-LHON（Leber遗传性视神经病变）的基因疗法产品GS010/LUMEVOQ与idebenone（目前唯一获批的LHON治疗药物）的匹配调整间接比较（MAIC）研究已发表在2026年4月的《英国眼科杂志》上。该研究比较了两种治疗方法在LHON患者中的疗效。GenSight Biologics专注于开发和商业化针对视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。其领先产品GS010正在进行LHON的III期临床试验，LHON是一种罕见的线粒体疾病，会导致青少年和年轻成人不可逆的失明。GS010/LUMEVOQ通过靶向线粒体中的缺陷，旨在恢复缺失或缺陷的线粒体功能。Businesswire2026-05-12723失明 勒伯尔遗传性视神经萎缩神经病 GenSight Biologics SA
-
168万元+5%销售提成！北京协和医院拟转让一种基因治疗药物交易并购近日，北京协和医院发布科技成果转化公示，医院通过专利权转让方式，拟将 “一种针对RDH12突变的基因治疗药物” 专利权转让给北京因诺惟康医药科技有限公司，转让费用为 168万元+销售额5%提成 。 该专利技术发明人为 睢瑞芳及其团队 。 本次专利的受让方为 北京因诺惟康医药科技有限公司 ，是一家专注于 医药健康领域 的创新型企业。动脉网-最新2026-03-27718勒伯尔遗传性视神经萎缩神经病 MT-ND4 北京因诺惟康医药科技有限公司
-
GenSight Biologics 宣布发表关于 LUMEVOQ® 基因治疗患者最终视觉结果预测因子的文章研发注册政策GenSight Biologics公司宣布，其基因疗法LUMEVOQ®在治疗ND4-LHON患者中显示出良好的效果，研究显示基线BCVA值和基线GCL及RNFL厚度是改善BCVA的关键预测因素。该研究是首次使用SD-OCT和其他临床结果来识别治疗1.5年后BCVA变化的预测因素。此外，研究还支持了对LHON患者进行双侧治疗的建议。OCT参数分析证实，在疾病动态阶段接受LUMEVOQ®治疗的患者比在亚急性阶段接受治疗的患者有更好的预后。Businesswire2025-07-17461勒伯尔遗传性视神经萎缩神经病 GenSight Biologics SA MT-ND4
-
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，50款IND获批，8款进入III期临床，1款上市临床研究据预测，到2029年 全球 腺相关病毒（AAV）基因治疗药物的市场销售额将增长至223亿美元。 这表明AAV基因疗法拥有广阔的市场前景。 除了上述提到的Sarepta公司的Elevidys外，其中，诺华针对SMA的Zolgensma在2021年实现了约13.51亿美元的销售额，并在随后几年继续保持超10亿美元的年销售额，成为首款达到“10亿美元俱乐部”的AAV基因治疗药物。细胞与基因治疗领域2025-04-301279Novartis AG 勒伯尔遗传性视神经萎缩神经病 MT-ND4
-
让盲童重见光明！革命性基因疗法为罕见基因缺陷性失明带来新希望前沿研究2月22日，《柳叶刀》杂志报道了一项具有革命性的创新基因疗法: rAAV8. hRKp.AIPL1，用于治疗 AIPL1相关的视网膜营养不良患者 ，该疗法由伦敦大学学院眼科研究所的科学家团队开发，他们成功恢复了四名因罕见基因缺陷而导致先天性重度失明的儿童视力，显著改善了他们的生活质量。 基因疗法的成功应用不仅为罕见及遗传性失明的儿童带来了新的希望，也为医疗领域提供了新的治疗工具，推动了医学研究和临床实践的发展。 创新基因疗法让罕见遗传性眼病患儿重见光明。金斯瑞生物2025-02-27304视锥细胞营养不良 武汉纽福斯生物科技有限公司 朗信启昇（苏州）生物制药有限公司
-
一次性基因治疗，75%的患者视力显著改善，持续五年前沿研究2月12日，GenSight Biologics发布了其LUMEVOQ®基因疗法治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)的REFLECT III期临床试验五年疗效和安全性的最终结果。 结果显示， 单次注射LUMEVOQ®后五年，患者视力改善持续存在，且安全性良好。 REFLECT 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，共招募了 98 名因 ND4 基因突变引起的 LHON 患者，他们的视力丧失时间不超过一年。医药速览2025-02-17197勒伯尔遗传性视神经萎缩神经病 GenSight Biologics SA MT-ND4
-
GenSight Biologics 宣布发表 LUMEVOQ® 基因治疗单侧治疗患者的 5 年结局研发注册政策GenSight Biologics公司发布其基因疗法LUMEVOQ治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的五年随访数据，显示患者治疗后视力持续改善，安全性良好。该研究发表在JAMA Ophthalmology杂志上，主要研究者为剑桥大学眼科教授Patrick Yu-Wai-Man。研究显示，接受LUMEVOQ治疗的患者在治疗后五年内，最佳矫正视力（BCVA）持续改善，且未发生严重不良事件。该研究结果为LUMEVOQ在ND4 LHON患者中的疗效和安全性提供了有力证据。Biospace2025-01-15686勒伯尔遗传性视神经萎缩神经病 GenSight Biologics SA MT-ND4
-
聚焦眼科基因治疗：AAV的潜力与突破-临床试验进展篇临床研究眼科疾病一直是rAAV基因治疗的前沿领域。 截至2023年12月，已有78项临床试验正在进行或已完成，旨在研究rAAV在治疗眼科疾病中的应用（ 图1 ）。 在这些试验中，rAAV2是最常用的血清型，成为基因治疗的主导载体。派真生物PackGene2024-11-27640糖尿病 糖尿病性视网膜病 增殖期糖尿病视网膜病变
MT-ND4全球新药
药品名称
研发企业
active适应症
inactive适应症
药物类型
研发阶段
查询数据有限，请前往企业版查看
立即前往
MT-ND4关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变
进行中
Ⅲ期
ND4基因G11778A位点突变的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）
尚未开始
其它
MT-ND4研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
2026年9月全球在研新药月报摩熵咨询43页6 -
CGT产业现状与未来趋势蓝皮书摩熵咨询（原药融咨询）45页6659 -
医药生物周跟踪：CRISPR突破，基因治疗新阶段浙商证券17页1531 -
医药行业：世卫组织药物信息-第36卷，第4期WHO283页1141
-
细胞基因技术（CGT）产业报告：摸索前进、动荡前行丁香园52页1843
-
合成生物学周报：欧盟、印度推动生物经济发展，凯赛生物首次实现生物法癸二酸量产华安证券23页1596
-
医药生物行业周报：探索DRG外支付模式，医保出现“放松”信号上海证券31页1229
-
医药生物创新药周报：解码ADC热门靶点HER2&Trop2国盛证券27页2534
-
医药行业周报：疫苗+药物抗疫仍为主线之一，关注CGT-CDMO德邦证券24页323
-
创新药周报：医药行业研发风向标——JPM会议大盘点国盛证券26页1657
MT-ND4-品种竞争格局
-
0个
申报临床
-
3个
临床
-
0个
申请上市
-
0个
批准上市
MT-ND4
当前排名
第738名
3.24分
摩熵指数
0个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
-
CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
-
江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
-
华润医药集团有限公司98.17
-
正大天晴药业集团股份有限公司97.28
-
上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
-
石药控股集团有限公司95.68
MT-ND4全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
MT-ND4相关适应症
最新资讯
- 艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi皮下诱导AFFIRM研究再传积极数据，克罗恩病内镜改善再突破
- DATA+AI成核心分水岭，医药营销跳出单点AIGC工具走向全链路决策赋能
- 2026年9月仿制药月报出炉：205个品种过评，7款首家！来特莫韦、酒石酸布托啡诺同台竞速
- 罗氏11.6亿美元重金引进大睿生物ALK7 RNAi，同步押注非GLP-1减重与RAS G12V肿瘤双赛道
- 从 “查数据” 到 “做分析”：药品审评公开数据的实战用法
- Syndax股价盘后大跌17%！axatilimab治疗IPF的II期MAXPIRe未达主要终点，FVC年下降率失败
- 正大天晴1类新药NTQ5082拟纳入突破性治疗品种，口服CFB抑制剂抢滩原发性IgA肾病，多款新药报产
- 2026年9月227款新药获批临床！52款纳入特殊审评，5笔重磅BD交易达成
- 福沃药业完成新一轮融资！核心产品FWD1802冲刺Ⅲ期注册临床，口服SERD突围ER+/HER2-乳腺癌
- 2026中国药用玻璃行业发展概况：产业链、市场规模与升级趋势全解析
MT-ND4相关研发企业
最新视频
-
生物类似药集采，市场将如何重构？
27229
2026-10-09
-
108亿美元喜达诺复盘：1个分子 × 4个适应症 × 7个关键决策
16641
2026-09-23
-
AI+整包CRO：能让新药研发快多少？
22295
2026-09-21
-
CGT药物开发实例与策略论坛
15092
2026-09-17
-
2026年辅料监管新变化：数据解读与审评经验
13844
2026-09-14
推荐靶点
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
12867
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11