据预测，到2029年全球腺相关病毒（AAV）基因治疗药物的市场销售额将增长至223亿美元。这表明AAV基因疗法拥有广阔的市场前景。截至目前，全球已有9款基于AAV的基因治疗药物获批上市，这些药物覆盖了多种罕见病适应症，包括脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD）、遗传性视网膜病变、脊髓性肌萎缩症（SMA）、芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症、A型和B型血友病以及杜氏肌营养不良症（DMD）。除了上述提到的Sarepta公司的Elevidys外，其中，诺华针对SMA的Zolgensma在2021年实现了约13.51亿美元的销售额，并在随后几年继续保持超10亿美元的年销售额，成为首款达到“10亿美元俱乐部”的AAV基因治疗药物。Sarepta公司针对DMD的Elevidys在2024年净收入总计为8.21亿美元，加上上市当年（2023年）超2亿美元的销售额，其销售总额也已超过10亿美元。此类，其他多款已上市AAV也有不错的市场前景，随着更多临床数据的支持和市场的接受度提高，预计未来几年内这些AAV基因治疗药物的销售整体上将保持上升趋势。
据不完全统计，目前，国内已有50款AAV基因药物IND申报获批，其中，8款已进入III期临床，1款获批上市。按照其IND获批时间顺序汇总如下：
1、信念医药BBM-D101
2025年4月，信念医药的BBM-D101注射液的IND获CDE默示许可，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。
2、芳拓生物的FT-017
2025年4月，芳拓生物宣布，其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-017注射液IND获CDE默示许可，用于治疗MYBPC3基因变异相关的肥厚型心肌病（HCM）。
基于HCM主要发病机制，针对MYBPC3基因变异引起的cMyBP-C缺失或功能异常，FT-017采用基因治疗手段：通过静脉输注将密码子优化的人MYBPC3基因转导入心肌细胞，使其特异性的能够长期而稳定地表达正常的人cMyBP-C，恢复心肌肌小节正常结构和功能。
BBM-A101使用了信念医药自主研发的AAV基因递送载体及优化的人源基因表达盒，通过膝关节腔内注射药物，在关节腔持续表达抗炎蛋白，进而有望缓解关节腔内炎症，减轻膝骨关节炎患者的疼痛并改善膝关节功能，从而延缓疾病进程，最终改善膝骨关节炎患者的治疗结局。BBM-A101注射液治疗膝骨关节炎的研究者发起的临床研究正在稳步推进，从目前的IIT数据来看，其在安全性和有效性方面均有良好表现。
4、锦篮基因GC310
2025年2月，北京锦篮基因科技有限公司（锦篮基因）自主研发的基因治疗药物GC310腺相关病毒注射液，获国家药品监督管理局注册临床试验默示许可，适应症为肝豆状核变性。
GC310腺相关病毒注射液是锦篮基因自主研发的一款用于治疗肝豆状核变性的AAV基因治疗药物，非临床研究显示出良好的药物安全性和显著的疗效。单次治疗后的靶组织可表达具有生物学功能的miniATP7B铜离子转运蛋白，恢复铜离子代谢能力并提升铜蓝蛋白水平，有望长期改善肝豆状核变性社群的现状。
2025年1月，恒瑞医药旗下子公司上海瑞宏迪医药有限公司（瑞宏迪医药）宣布，其自主研发的首款双靶点黄斑变性基因治疗药物RGL-2201获CDE临床试验默示许可，用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。
RGL-2201采用重组腺相关病毒（rAAV）作为载体，作为治疗nAMD的双靶点基因治疗药物，预期较传统的单靶点抗体或单靶点基因药物更具疗效优势。目前临床主要采用抗VEGF蛋白药物（需每年向眼球内频繁注射多次）控制nAMD病情进展，但频繁治疗不仅增加患者不适感和医疗负担，还易因依从性差导致疗效波动，部分患者甚至面临视力受损风险。相比之下，RGL-2201创新性通过微创脉络膜上腔注射技术，将携带药效基因的载体直接递送至眼部病变部位，可在目标组织持续表达抑制血管异常增生的蛋白，从而改善视力。
2024年12月，杭州嘉因生物自主研发的EXG110注射液IND申请获得国家药品监督管理局批准，用于开展治疗法布雷病（Fabry Disease）临床试验。
7、因诺惟康的IVB103
2024年10月15日，因诺惟康的IVB103注射液获得国家药品监督管理局审评中心（CDE）的临床许可。此外，该产品已于7月获得FDA的IND许可。
IVB103注射液是在因诺惟康自主研发的新型载体基础上开发的一款可玻璃体内给药的治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的药物。临床前数据显示IVB103优于国际在研的同类先进产品，具有“best in class”的潜力。
8、诺洁贝生物的NGGT007
2024年10月15日，据CDE官网公示，诺洁贝生物的NGGT007注射液获临床许可，拟用于新生血管性年龄相关性黄斑变性。
9、瑞宏迪医药的RGL-193
2024年10月11日，CDE官网公示，恒瑞医药子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪”）自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液获批临床。
图片来源：CDE官网
据悉，这是国内首个用于帕金森病患者的AAV双基因药物，旨在提高左旋多巴的转化效率，保护并修复受损的多巴胺能神经元，以期达到延缓疾病进展，减少口服抗帕金森药物用量的目的。此前，瑞宏迪发布消息称，由瑞宏迪支持，中国科技大学附属第一医院神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同参与开展的IIT临床研究（ChiCTR2400082369）已完成了国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药。该手术使用脑立体定向技术和对流增强给药技术，成功将RGL-193注射液递送至患者脑组织特定靶区，患者术后恢复良好，已平安出院。
10、瑞风生物的RM-101
瑞风生物自主研发的Usher综合征基因编辑药物RM-101新药临床试验申请，于2024年10月11日获得CDE的默示许可。此外，RM-101已在美国时间2024年9月17日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准。
RM-101是瑞风生物开发的针对Usher综合征USH2A基因相关视网膜色素变性的创新药物产品。RM-101是基于AAV的基因编辑类药物，能特异靶向USH2A RNA，调控可变剪接生物学过程，诱导功能正常蛋白的表达恢复。RM-101通过视网膜下注射给药，有望实现一次性给药并长期有效。
11、贝思奥的BN-1001
2024年8月28日，南京贝思奥生物科技有限公司自主研发的基因治疗I类创新药BN-1001眼用注射液的新药临床试验（IND）申请正式获得CDE默认许可，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（wAMD)。
12、星眸生物的XMVA09
13、瑞吉康的RJK002
2024年5月9日，上海瑞吉康生物医药有限公司1类新药RJK002注射液获CDE临床试验默示许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（简称“ALS”，也称“渐冻症”）。这是中国首款获批临床的渐冻症AAV基因治疗药物，也是全球首款靶向蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物。
瑞吉康RJK系列药物可“溶解”已经聚集的病原蛋白，阻滞异常聚集蛋白的进一步形成，恢复生物体内蛋白质“相分离”平衡，从而恢复神经元细胞功能，实现对神经退行性疾病的治疗。RJK002在临床前渐冻症模型动物实验中获得了显著的神经元保护和生存期延长的治疗效果，并于去年10月获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）。2024年9月24日，RJK002Ⅰ期临床试验启动会在北京大学第三医院顺利举行，标志着RJK002项目正式进入临床试验研究全速推进阶段。
14、泰昶生物的VGN-R09b
2024年2月22日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗I类创新药“JWK001注射液”的新药临床试验(IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。
JWK001注射液是首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药。据悉，金唯科自主研发的两质粒悬浮HEK293细胞包装技术，大幅提升了AAV包装效率、降低了生产成本。JWK001注射液通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白。该基因治疗手段可以避免传统nAMD治疗中存在的风险，如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等，可实现一次治疗，终身有效的目的。
17、中因科技的ZVS203e
2024年2月7日，北京中因科技有限公司首个眼科基因编辑1类创新药----ZVS203e注射液获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验（IND）默示许可。ZVS203e注射液是一款以AAV为载体基于基因编辑技术开发的1类创新药，用于治疗RHO基因变异导致的视网膜色素变性。
ZVS203e注射液是利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对突变的RHO基因进行定点编辑，针对致病基因从根源对疾病进行治疗，达到一次给药终身治愈的效果。该药物于2022年7月获得FDA孤儿药资格认定，并于2023年9月在北京大学第三医院开展的研究者发起的临床研究（IIT）中完成全球首个RHO基因突变RP患者的注射给药，在首例患者中表现出良好的安全性和有效性。
18、至善唯新的ZS805
2024年1月31日，四川至善唯新生物科技有限公司自主研发的法布雷病基因治疗产品ZS805注射液已获临床试验默示许可。至善唯新公司成为国内首家法布雷病原创基因新药获批临床的药企。
S805是一种rAAV基因治疗1类新药，用于治疗法布雷病。ZS805的基因表达盒框架搭载了至善唯新公司自主研发的全球最小肝脏特异启动子和信号肽序列优化后的α-半乳糖苷酶A基因，保证了α-半乳糖苷酶A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高了药物的安全性与有效性。为确保更多患者能够得到有效治疗，至善唯新挑选了适合中国人群的AAV载体血清型。经过动物模型评价，ZS805表达的α-半乳糖苷酶A蛋白在心、肾等疾病相关器官的分布优于国外竞品。在华西医院开展的IIT研究中，已有2名患者入组接受ZS805基因治疗，目前，接受治疗的患者整体状态良好，各项指标获得改善，患者体内的半乳糖苷酶活性已达到正常水平，初步验证了ZS805药物在人体的安全和有效性。
19、凌意生物的LY-M001
2024年1月16日，凌意（杭州）生物科技有限公司（以下简称“凌意生物”）自主研发的I类治疗用生物制品LY-M001注射液的新药临床试验（Investigational New Drug，IND）申请顺利获得国家药品监督管理局（NMPA）的默示许可（受理号为：CXSL2300730）。
LY-M001注射液是中国首个自主研发，针对I型或III型戈谢病的AAV基因治疗药物。该产品使用重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。由浙江大学医学院附属第一医院黄河院长牵头发起的IIT临床研究项目也已正式启动并完成首例患者给药，初步的IIT数据显示：LY-M001在有效性和安全性方面均有良好表现，无任何不良事件发生。2024年4月，“一项评估LY-M001注射液治疗I型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的I/II期临床研究”在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）（以下简称“血研所”）顺利启动。
20、九天生物的SKG0201
2023年12月，九天生物（Skyline Therapeutics）在研的AAV基因治疗药物SKG0201注射液IND获国家药监局批准，开展治疗I型脊髓性肌萎缩症(SMA)的I期临床试验。
SKG0201注射液是一款用于单次静脉注射给药治疗I型SMA的新一代SMN1基因替代治疗药物，创新设计的载体由独特的中枢神经（CNS）特异性启动子调控、密码子全面优化的人源SMN1 cDNA构成。这一创新设计可实现更好的组织靶向性，使正常的SMN1基因导入体内后在中枢神经区域实现最大治疗效果、在低剂量下即可快速恢复正常的SMN蛋白在运动神经元中的表达，从而更安全有效地改善运动神经元等受累细胞的功能。针对SMA的明确致病机理和现有药物在安全性等方面存在的局限性，SKG0201这款全面创新设计的SMN1基因替代治疗药物，在其临床前研究中即展示了优越的疗效和安全性。SKG0201注射液在一项由上海交通大学医学院附属新华医院开展的治疗I型SMA的研究者发起的临床研究中，已完成了多个剂量组受试者入组，并在连续的随访评估中显示了良好的耐受性和治疗效果。
21、方拓生物的FT-002
FT-002注射液是一款重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗药物，利用rAAV携带目的基因，经眼内注射，使视网膜细胞可以表达有活性的RPGR蛋白，参与光感受器纤毛运输功能，挽救由于RPGR基因变异所导致的光感受器细胞缺失并改善患者的视功能或者延缓视力损伤进展。FT-002注射液IIT研究初步结果令人振奋，给药后患者黄斑区视网膜厚度、视野及视敏度等客观指标有明显改善，个别患者术后两个月观察到最佳矫正视力（BCVA）较基线期提高明显提高（ETDRS视力表）。
22、鼎新基因的RRG001
2023年11月6日，上海鼎新基因科技有限公司（简称“鼎新基因”）宣布：由其自主研发生产的RRG001眼内注射液的临床试验申请（IND）已获CDE批准。RRG001眼内注射液是鼎新基因首款适用于年龄相关性湿性黄斑病变（nAMD）的基因治疗药物。
RRG001眼内注射液是鼎新基因拥有自主知识产权的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，通过视网膜下腔给药将表皮生长因子受体（VEGFR）融合蛋白基因导入nAMD患者眼底，让眼底细胞成为蛋白工厂，不断表达患者需要的VEGFR融合蛋白，避免了传统抗体频繁给药的弊端，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗黄斑病变效果。该药物已于2023年2月在江苏省人民医院开展了研究者发起的临床试验（IIT研究），初步的临床研究数据显示：受试者临床获益显著，且无任何严重不良事件发生。
23、九天生物的SKG0106
SKG0106是一款在研创新眼科基因治疗药物，该疗法以重组AAV为载体表达独特的抗血管內皮生长因子（VEGF）蛋白，给药方式为玻璃体腔注射，具有一次给药长期有效的潜力。
24、诺洁贝生物的NGGT001
2023年9月，苏州诺洁贝生物技术有限公司的AAV疗法NGGT001获国家药监局批准临床，NGGT001是由诺洁贝生物研发的一款治疗结晶样视网膜变性（BCD）的创新性基因治疗药物。
NGGT001是一款基于rAAV2载体的在研基因疗法，通过表达密码子优化的CYP4V2来治疗BCD。在野生型小鼠和Cyp4v3敲除小鼠模型中，视网膜下单次注射NGGT001，在眼室内实现了CYP4V2蛋白的稳定载体转导和长期表达；在成年食蟹猴视网膜下注射单剂量NGGT001，视网膜和脉络膜组织中观察到稳健的载体分布和持续的CYP4V2 mRNA表达，且在13周的毒理学研究中，显示这一疗法通过视网膜下给药耐受性良好。
25、杨森（Janssen）的JNJ-81201887
2023年8月初，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）申报的AAV基因疗法JNJ-81201887（AAVCAGsCD59）获CDE临床试验默示许可，拟开发用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩成人患者。
JNJ-81201887（JNJ-1887，AAVCAGsCD59）是一种基于AAV载体的在研基因疗法，旨在增加可溶性CD59（sCD59）的表达，保护视网膜细胞，从而减缓和预防疾病进展。
26、信致医药的BBM-H803
2023年7月24日，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获临床试验默示许可，适应症为血友病A。
BBM-H803是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平。
27、天泽云泰的VGM-R02b
VGM-R02b是一种防止婴幼儿及儿童期戊二酸血症造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法，也是全球首个用于戊二酸血症I型（GA-I）的基因治疗产品，该疗法基于基因替代原理，以重组腺相关病毒（rAAV）为载体，该疗法于2022年5月25日获得FDA授予其用于治疗GA-I的罕见儿科疾病认定（RPDD）资格。
32、方拓生物的FT-003
FT-003注射液是一种新型重组AAV基因治疗药物。临床前研究数据显示，FT-003注射后可高效感染动物视网膜多层细胞，使其持续表达和分泌抗血管生成因子，降低血管内皮通透性，抑制新生血管的生成。患者一次注射，期望获得长期疗效。
此外，FT-003治疗糖尿病黄斑水肿（Diabetic Macular Edema，DME）IND申请也已获CDE临床试验许可。
2023年05月19日，天津医科大学眼科医院李筱荣教授团队顺利完成了FT-003治疗DME国内首例患者给药。
33、辉大基因的HG004
2023年4月18日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，公司自主研发的首个眼科AAV基因治疗药物HG004的IND已获CDE批准，适应症为：2型Leber's先天性黑蒙（LCA2），此外，今年1月，HG004已获得FDA的IND许可。
E.N.D
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2026-06-05
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