依舒司他核心数据概览
依舒司他资讯动态
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基于细胞穿透肽的siRNA递送策略：设计逻辑、前沿方向与领域定位前沿研究siRNA疗法在肿瘤、遗传病和心血管疾病中展现出巨大潜力，但其临床应用受限于细胞摄取效率低、内体逃逸能力弱和靶向性不足等瓶颈。 细胞穿透肽（CPP）因其膜穿透能力和可模块化设计特性，已成为siRNA递送系统的重要构建模块。 目前已获批的siRNA药物（patisiran、givosiran、lumasiran、inclisiran等）的核心递送策略是GalNAc偶联或脂质纳米颗粒（LNP），靶器官高度集中于肝脏。E药学苑2026-10-09411英克司兰钠 依舒司他 吉伏司兰
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小核酸药物商业化盘点：从罕见病到慢病，2026年全球上市药物已超20款审批动态截至2026年5月，小核酸（Oligonucleotide）药物已彻底告别“小众”标签，进入商业化爆发期。 全球累计获批药物已超20款（剔除已退市品种），其中 siRNA药物8款 ， ASO（反义寡核苷酸）药物约15款 。 目前市场主要由 Alnylam（siRNA龙头） 、 Ionis（ASO龙头） 以及 Sarepta 三家主导。生物药知识云享2026-05-12758圣诺生物医药技术（苏州）有限公司 Alnylam Pharmaceuticals Inc donidalorsen
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日本Kubota Vision与法国Laboratoires KÔL合作提供Stargardt病治疗药物交易并购日本Kubota Vision公司宣布与法国Laboratoires KÔL公司签订供应和许可协议，旨在通过法国的同情使用授权提供Stargardt病（STGD1）的治疗候选药物“Emixustat”。该协议旨在通过同情使用授权在法国为Stargardt病提供“Emixustat”治疗。Kubota Vision将独家制造并向KÔL供应Emixustat最终产品，而KÔL将独家有权在法国同情使用渠道下分销Emixustat。Kubota Vision总裁Ryo Kubota表示，公司对与Laboratoires KÔL达成此协议感到非常高兴，希望通过结合两家公司的技术专长，为患者和全球眼科社区带来积极影响。Stargardt病是一种罕见的遗传性视网膜疾病，通常在儿童或青少年时期发病，导致视力逐渐丧失。目前尚无批准的治疗方法。Emixustat是一种通过选择性抑制RPE65（视觉周期中的关键酶）来抑制Stargardt病进展的候选药物。Laboratoires KÔL是一家专注于罕见疾病的法国制药公司，在眼科领域拥有深厚的技术专长。Kubota Vision是Kubota Pharmaceutical HoldBusinesswire2026-05-04631视锥细胞营养不良 RPE65 依舒司他
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刚刚，12亿砸向小核酸！中生制药豪赌“一年一针”，siRNA彻底爆了？公司动态1月13日， 中国生物制药 以 12亿元 总价（可下调）全资收购专注小核酸创新药研发的 赫吉亚生物 （以下简称赫吉亚） 。 这一动作，不仅让赫吉亚这家低调的技术新锐走到聚光灯下，更向市场释放了一个强烈信号：在MNC（跨国药企）环伺的siRNA赛道，国产Pharma巨头正式进场“收割”了。 赫吉亚手里握着一张王牌——Kylo-11，这是一款针对Lp(a)（脂蛋白a）的siRNA药物。新药社2026-01-14552LPA 中国生物制药有限公司 杭州赫吉亚生物医药有限公司
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股价大涨！小核酸先驱企业 RNAi 药物 H1 大卖 82 亿，TTR 放量速度超预期财报业绩这主要得益于 AMVUTTRA 因患者需求增加而实现的强劲增长，同时使用 GIVLAARI （givosiran） 和 OXLUMO （lumasiran） 的患者数量增加也推动了增长。 亮眼的财务数据披露后，Alnylam 当日股价大涨 15% ，截至发稿总市值 526.88 亿美元，这是其市值历史首次突破 500 亿。 2025 年 3 月 28 日获 FDA 批准 上市，这是美国批准的第六款 Alnylam 发现的 RNAi 治疗药物，也是第一种也是唯一一种降低抗凝血酶 （AT） 的治疗药物，抗凝血酶是一种抑制凝血的蛋白质，目的是促进凝血酶的生成，以重新平衡止血和预防出血。医麦创新药2025-08-04294BTK Alnylam Pharmaceuticals Inc 出血
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时讯近期，Biogen与RNAi新锐City Therapeutics达成战略合作，共同开发新一代RNAi疗法。Biogen将支付4600万美元预付款及投资，并可能支付高达10亿美元里程碑款。City由RNAi先驱John Maraganore博士领导，已获1.35亿美元A轮融资，首个项目预计2025年进入临床。细胞基因治疗前沿2025-05-291437Biogen Inc 英克司兰钠 依舒司他 -
时讯Alnylam Pharmaceuticals公布2024年业绩，全年营收增长23%至22.48亿美元，但利润为负。其4款RNAi药物销售额增长33%至16.46亿美元。临床进展顺利，与罗氏合作获3.1亿美元预付款。公司暂停了部分研发项目，聚焦更有潜力的领域。细胞基因治疗前沿2025-02-172227心血管疾病 神经系统疾病 Alnylam Pharmaceuticals Inc -
药谷观察 | 获诺奖、资本双重青睐，小核酸药物“起风了”，实现逆势上扬前沿研究诺贝尔奖可谓科学界的一大风向标。 miRNA属于小核酸药物赛道。 目前，全球研究最热门的小核酸药物主要是ASO、siRNA和Aptamer。张江药谷2024-10-28183Novartis AG siRNA aptamer
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时讯RNAi治疗公司Alnylam 2024年Q2业绩强劲，总收入与净产品收入均大幅增长，得益于多款药物需求增加。五款上市药物中，Leqvio表现突出，其他四款亦有显著增长。两款罕见病药物GIVLAARI和OXLUMO收入稳步增长。研发方面，vutrisiran的3期研究成功，Zilebesiran降压效果显著，新研究启动针对脑病与糖尿病。合作伙伴赛诺菲提交血友病药物监管申请。细胞基因治疗前沿2024-08-052571Sanofi SA Alnylam Pharmaceuticals Inc Zilebesiran注射液 -
深度分析心血管系统疾病（CVD）是全球死亡率以及发病率较高的疾病，而导致心血管系统疾病一大重要因素为高血脂，高血脂就像血管里的垃圾，容易形成斑块，堵塞血管，造成动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）。药事纵横2024-03-146698siRNA 脑血管障碍 英克司兰钠
依舒司他同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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依舒司他研究报告
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生物医药行业创新药系列报告（五）：进击的小核酸，从罕见病到慢病，从肝内靶向到肝外靶向招商证券25页877 -
细胞基因技术（CGT）产业报告：摸索前进、动荡前行丁香园52页1843 -
创新药周报：艾伯维Humira营收突破200亿美元，阿斯利康登顶中国区MNC业绩榜首国盛证券41页2153
依舒司他-数据快讯
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累计销售额
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依舒司他-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
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