编者按： 今日（ 2026年2月28日 ）是 第19个国际罕见病日 。 在罕见病新药研发领域， 寡核苷酸疗法凭借独特的作用机制，正成为重要的突破方向。 当前，全球范围内已有十多款寡核苷酸疗法获监管机构批准治疗罕见病，此外还有上百项寡核苷酸管线在针对罕见病适应症进行临床研究，未来有望造福更多患者。
2026-06-08
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