告别终身输血！禾沐基因hemo-cel临床研究成果正式发表，地贫基因治疗迈入新阶段

对于地中海贫血（简称“地贫”）患者和家庭来说，“输血”和“排铁”这两个词，或许贯穿了他们的整个生活。

许多重型地贫患者在出生后3-6个月就开始出现重度贫血，面色苍白、发育迟缓。为了维持生命，他们需要定期去医院输血，同时长期接受排铁治疗，以避免铁过载对重要器官造成损伤。这不仅带来持续的身体负担，也给患者家庭带来沉重的经济和心理压力，“终身治疗”似乎成为难以摆脱的现实。

而基因治疗，正在改变这一局面。

近日，禾沐基因自主研发的地贫基因治疗产品 hemo-cel（HGI-001注射液）的临床研究成果正式发表于国际权威期刊《Molecular Therapy》。该研究系统报告了5例输血依赖型β-地中海贫血患者接受基因治疗后的长期随访结果，显示患者在治疗后能够恢复稳定自主造血，最长已连续超过5年无需输血（截至26年2月） ，为地贫的功能性治愈提供了重要的临床证据。

这一成果标志着我国自主研发的造血干细胞基因治疗产品，在临床疗效、安全性和长期稳定性方面取得了关键进展，也为地贫患者带来了治愈希望。

改编自 Liu 等，Molecular Therapy，2026

   | 从“终身输血”，到实现稳定自主造血

Hemo-cel是一款基于自体造血干细胞的基因治疗产品，通过慢病毒载体将功能性β-globin基因导入患者自身造血干细胞，从根本上恢复其产生正常血红蛋白的能力。

临床研究数据显示，接受hemo-cel治疗后：

这意味着，经过基因修复的造血干细胞能够长期存活并持续发挥功能，从根本上改变疾病进程。

对于长期依赖输血的患者而言，这不仅是治疗方式的改变，更是生活质量的根本改善。

   | 长期安全性获得分子水平验证

基因治疗的核心挑战之一，是确保长期安全性。

从hemo-cel的临床研究和长期随访结果来看：

这些结果表明，hemo-cel在体内长期稳定发挥作用的同时，未观察到与治疗相关的严重安全风险，为患者的长期安全提供了重要保障。

   | 中国基因治疗迈向国际舞台

在临床研究取得进展的同时，hemo-cel的国际化布局也在持续推进。

目前：

Hemo-cel成为中国少数进入国际临床阶段的造血干细胞基因治疗产品之一，标志着我国自主研发的基因治疗技术正逐步走向国际舞台，并获得全球监管机构和行业的认可。

   | 技术平台能力支撑临床转化

造血干细胞基因治疗是一项高度复杂的系统工程，涉及细胞制备、基因修饰、质量控制以及长期安全监测等多个关键技术环节，对研发和质量体系提出了极高要求。

围绕这些核心环节，禾沐基因已构建完整的造血干细胞基因治疗技术平台，涵盖：

上述技术体系为基因治疗产品的安全性、稳定性和可重复性提供了重要保障。

同时，禾沐基因已获得国家高新技术企业、深圳市“专精特新”企业等资质认定，拥有17项专利成果，相关产品和技术曾获得“细胞治疗临床应用杰出成果奖”， 其在研产品也入选了大湾区药品重点品种服务清单。这些技术积累和平台能力，体现了公司在基因治疗领域的技术实力和创新能力，为基因治疗产品的临床推进和长期安全性提供了有力支撑。

   | 愿每一位地贫患者，都能迎来“无贫”的明天❤️

曾经，“终身输血”是许多地贫患者无法摆脱的命运。我们知道，每一位地贫患者和家属，都经历了太多的煎熬和等待。

而今天，禾沐基因正在用技术创新，把“治愈”从希望变成现实——从国内临床试验的稳步推进，到海外市场的顺利拓展；从疗效的持续稳定，到安全性的严格保障，每一步都走得扎实、坚定。

未来，禾沐基因还会继续深耕地贫基因治疗领域，加速hemo-cel的临床试验和产品落地，同时推动基因治疗技术的普惠化，让更多地贫患者能摆脱输血的痛苦，像普通人一样健康生活、拥抱美好未来。

愿每一份坚持，都能迎来回响；愿每一位地贫患者，都能被世界温柔以待，早日迎来“无贫”的明天❤️