摘要： Beam Therapeutics 近期公开了碱基编辑疗法 BEAM-302 治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的 Ⅰ/Ⅱ 期临床数据。 研究纳入 29 例患者， 经 1-12 个月随访，所有剂量组患者功能性 AAT 蛋白均达到器官保护阈值 ，循环中错误折叠毒性 蛋白平均下降超 80% 。 整体安全性可控，仅 2 例出现无症状肝酶升高。
2026-06-05
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