一次治疗三种自身免疫疾病！CAR-T疗法最新结果公布

一项发布于Med期刊的最新研究显示，CAR-T细胞疗法在自身免疫疾病领域展现出新的治疗潜力。一名47岁的女性患者在接受Miltenyi Biomedicine所开发的CD19靶向CAR-T疗法zorpocabtagene-autoleucel（zorpo-cel）后，其三种不同的自身免疫疾病同时得到有效控制。该患者最早于2014年被诊断为自身免疫性溶血性贫血（AIHA），尽管接受了9种不同治疗方案，病情仍持续存在。随后，她又出现抗磷脂综合征（APLAS）和免疫性血小板减少症（ITP）。这些疾病在临床上属于不同疾病，但均由B细胞产生异常抗体攻击自身组织所致。Zorpo-cel通过提取患者T细胞并进行工程化改造，使其能够识别并清除B细胞，再回输至体内发挥作用。患者在接受治疗后，这三种疾病均得到控制。

进一步分析显示，zorpo-cel能够迅速且持续地清除B细胞。治疗后第7天患者即摆脱输血依赖，第25天血红蛋白恢复正常，溶血相关指标也随之消失。同时，冷凝集素滴度下降，原先升高的抗磷脂抗体水平恢复正常，并在11个月随访期间未见复发；ITP病情也保持稳定。值得注意的是，治疗过程中未出现细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征等CAR-T疗法常见严重不良反应。患者仅出现轻度转氨酶升高和血小板减少，研究认为这可能与此前因长期输注红细胞导致的严重铁过载有关。

全球已获批上市的CD19 靶向CAR-T产品，包括诺华（Novartis）的Tisagenlecleucel、Kite/Gilead的Axicabtagene ciloleucel、Kite/Gilead的Brexucabtagene autoleucel、BMS/Juno的Lisocabtagene maraleucel等等。中国已获批上市的CD19靶向 CAR-T产品，包括药明巨诺（Juno合作）的瑞基奥仑赛、复星凯特（Kite合作）的阿基仑赛、合源生物的纳基奥仑赛、恒润达生的雷尼基奥仑赛。