美国时间4月27日，Intellia Therapeutics宣布，其体内CRISPR基因编辑疗法lonvoguran ziclumeran（lonvo‑z）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球Ⅲ期HAELO研究，顺利达到主要终点与全部关键次要终点。 目前，Intellia已启动向美国FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA），若顺利获批，预计2027年上半年实现商业化上市，将成为全球首个获批上市的体内基因编辑药物。 Lonvo-z的核心优势在于可实现一次性治疗，且可在门诊环境中完成输注。
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