诺华抗体偶联寡核苷酸药物达到1/2期临床主要终点。 诺华(Novartis)今日宣布,del-brax的FORTITUDE 1/2期研究生物标志物队列达到主要终点和关键次要终点。 KHDC1L(cDUX)和肌酸激酶生物标志物水平的下降表明,在面肩肱型肌营养不良症(FSHD)患者中,该疗法既实现了强有力的靶点结合,也减少了肌肉损伤。
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