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基因治疗路上的创新者——魏继业

基因治疗

本期人物介绍:长创联理事魏继业

在基因治疗的星辰大海中,魏继业的名字犹如一盏明灯,照亮了从实验室到临床应用的探索之路。这位兼具科学家精神与企业家魄力的创新者,以海智精神,用三十年的深耕与突破,在眼科基因治疗领域开辟了新的疆域,更以“下一代”基因治疗技术为全球患者带来曙光。

从科研到产业:初心不改的探索者

魏继业的学术生涯始于中科院上海生理所的眼科与视网膜基础研究,后赴耶鲁大学从事视网膜神经退行性疾病的博士后研究。此后二十余年,他辗转工业界与医疗机构,主导眼科药物研发及临床转化,打通了从早期发现到GMP生产的全流程。2015年,他敏锐捕捉到基因治疗的风口,选择暂赴新加坡积累临床经验。2020年,国内基因治疗领域迎来爆发期,魏继业毅然归国,于苏州工业园区创立惟佑基因,瞄准“下一代”基因治疗技术的开发。

技术突破:为基因疗法装上“安全开关”

惟佑基因的核心竞争力源于其三大技术平台:诱导型基因治疗平台组织特异性基因治疗平台,以及类器官基因编辑平台。其中,魏继业团队开发的全球首个“开关调控基因治疗技术”尤为瞩目——通过小分子药物、超声或光控开关,精确调控基因表达剂量与时长,显著提升了治疗的安全性。此外,团队设计的组织特异性启动子,可将基因疗法精准递送至特定细胞甚至细胞器,避免脱靶风险。这些技术不仅解决了基因疗法高剂量毒性、非特异性表达的行业痛点,更被比邻星创投评价为“颠覆性创新”

从实验室到临床:眼科治疗的领跑者

魏继业深谙临床需求的重要性,将眼科作为主攻方向。他带领团队开发了7条管线,涵盖视网膜色素变性(RP)等遗传性眼病,其中针对RP001项目已启动研究者发起的临床研究(IIT),并计划于2025年推进至临床试验阶段。这一成果的背后,是惟佑基因对AAV递送技术的优化如今,惟佑基因已获得超10项专利,完成数千万元Pre-A轮融资,并计划通过License-in/out模式拓展全球合作。

从耶鲁大学的实验室到苏州的产业前线,魏继业带着全球顶尖科研机构的积淀,以科学家特有的严谨解码基因奥秘,又以企业家的魄力架起跨越大洋的产学研桥梁。这位躬身践行"海智精神"的开拓者用二十年海外深耕的视野与归国创业的赤忱,铺就了中国基因治疗的创新之路。

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