根据去年披露的三期临床数据，相比于根据需要静脉注射凝血因子，Marstacimab可将出血率降低92%。 相比于凝血因子预防给药组，Marstacimab可将年化出血率（ABR）降低35%。 此外，治疗血友病的AAV基因疗法等，有望为血友病带来更方便的治疗手段，一次给药长期有效。

Capricor Therapeutics今日宣布其HOPE-2开放标签 扩展 （OLE） 试验的三年积极结果。 HOPE-2试验对象为不能行动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。 OLE试验的分析显示， 接受其主打细胞疗法deramiocel（CAP-1002）治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。

Stealth BioTherapeutics今天宣布，美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）以10比6的票数支持该公司在研疗法elamipretide用于治疗巴思综合征 （Barth syndrome） 患者。 该疗法的新药申请（NDA）已获得优先审评资格，FDA预计在2025年1月29日以前公布审评结果。 如果获得批准，elamipretide将成为巴思综合征的首款获批疗法。

今天，美国FDA批准辉瑞（Pfizer）药品Hympavzi（marstacimab）用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。 根据新闻稿，该疗法是首款只需每周一次皮下注射的血友病B疗法。 Hympavzi的批准主要基于一项开放标签、多中心研究，该研究纳入了116名患有严重血友病A或严重血友病B的成人和儿童男性患者，这些患者体内均不含凝血因子抑制剂。

国庆长假期间，港股市场热闹非凡。 尤其是10月7日午间收盘时，脑洞科技、中国再生医学等7只个股股价半日实现翻倍。 生物医药板块更是普遍上涨，其中停牌近一个月的 嘉和生物-B 迎来复牌，当日股价一度暴涨超90%。

从模仿者、原料供应商，到正在成为全球创新药市场的竞争者，“新药的数量中国已进入第二方阵。” 在2024年“海聚英才”全球创新创业峰会上，中国科学院上海药物研究所药物化学研究中心课题组长柳红介绍了全球创新药物的研发现状。 “上海拥有丰富的临床资源和样本库，为新药研发提供了良好的研究基础。”

系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性系统性自身免疫性疾病，常导致全身多器官损害，B细胞异常及自身抗体产生在其发病中起到至关重要的作用。 SLE可引起免疫性血小板减少，在中国SLE患者中约占16%。 源瑞达 ® （纳基奥仑赛注射液）是合源生物自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品，源自中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）长期技术创新积累，具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺。

综上， 该研究是全世界第一个正式发表的基于肺脏再生机理的细胞治疗临床试验 ， 观察到P63+ LPC细胞促活后治疗“表现出远超过传统慢阻肺标准治疗方法的潜力” 。 （《science》上关于慢阻肺诊疗技术的研究刊文）。 论文报道了全球首个P63阳性肺前体细胞（P63+ LPC）移植的一期临床安全性及疗效研究结果，以及相关的细胞转录组特征分析，证实P63+ LPC移植具有提升肺换气功能的潜力，为包括慢性阻塞性肺病在内的各类重大呼吸系统疾病提供了组织再生修复的治疗新思路。

而就在十多天前的 9月25日， DavidBa ke r 教授团队 （ 黄步威 博士为第一作者） 与2022年诺贝尔化学奖得主 Carolyn Bertozzi 教授团队合作，在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为： Designed endocytosis-inducing proteins degrade targets and amplify signals 的研究论文 。 该研究团队从头设计了 一类新型蛋白质—— EndoTag （ endocytosis-triggering binding protein ） ，在此基础上构建了基于人工设计蛋白的溶酶体靶向降解嵌合体—— p LYTAC ， 能够在活细胞中靶向降解大量疾病相关分子靶点，该技术具有巨大的治疗潜力，包括应用于癌症精 准治疗以及自身免疫疾病和神经退行性疾病的治疗。 论文通讯作者 David Baker 联合2022年诺贝尔化学奖得主 Carolyn Bertozzi 教授等创立了一家名为 Xaira Therapeutics 的AI制药公司， 致力于通过新兴AI技术的端到端应用，帮助我们重新设计药物的发现和开发之旅。

当地时间10月11日， 开发调节性RNA（regRNA）靶向疗法的公司——CAMP4 Therapeutics 宣布正式在纳斯达克IPO上市。 其向公众发行6,820,000股普通股， 每股定价为11美元， 此次发行的总收益预计约为7,500万美元（约5.3亿元人民币）。 2025（第三届）生物创新药产业大会。

近日，国家药品监督管理局批准上海君实生物医药科技股份有限公司申报的昂戈瑞西单抗注射液（商品名：君适达）上市。 昂戈瑞西单抗是一种作用靶点为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的全人源单克隆IgG1抗体，通过特异性结合PCSK9，阻断PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，阻止PCSK9介导的LDLR降解，提高细胞表面LDLR数目，进而降低血清中LDL-C水平。 该品种的上市为临床降脂治疗提供了新的治疗选择。

因此，CAF本身以及下游效应器和/或信号通路是优化抗癌治疗敏感性的潜在重要靶点。 CAF的起源和表型异质性。 新的证据表明，CAF起源于异质细胞群体在各种内在和外在因素影响下的结构和功能改变。

非小细胞肺癌(NSCLC)是全球癌症死亡的主要原因，其中SMARCA4基因突变十分常见，会导致SWI/SNF复合物功能失活，目前尚无有效治疗方案。 近年来，一些研究表明，SMARCA2是SMARCA4的合成致死靶点，开发SMARCA2降解剂有望成为治疗SMARCA4突变型肺癌的新策略。 然而，开发SMARCA2的选择性抑制剂存在挑战，因为SMARCA2与SMARCA4的同源性很高，大多数小分子抑制剂会同时作用于两种蛋白。

一例晚期宫颈癌患者，行参一胶囊联合放化疗治疗，患者病情完全缓解，治疗效果好。 （1）患者女性，60岁。 患者2023.5至今服用参一胶囊，患者病情完全缓解。

近日，鲁南制药集团山东新时代药业有限公司收到国家药品监督管理局签发的 恒力得®普 乐沙福注射液 （规格1.2ml：24mg）药品注册证书（批准文号:国药准字H20244973）， 标志着该产品获批上市并视同通过仿制药质量和疗效一致性评价 。 恒力得®普乐沙福注射液（1.2ml：24mg）是山东新时代药业有限公司自主研发的药物，与粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联用，适用于非霍奇金淋巴瘤（NHL）和多发性骨髓瘤（MM）患者动员造血干细胞（HSC）进入外周血，以便于完成HSC采集与自体移植。 ➱ 鲁南制药舒更葡糖钠注射液获中国批准上市。

近日，华人抗体协会会刊、牛津大学出版社出版的Antibody Therapeutics，被科睿唯安（Clarivate）Web of Science的核心数据库（Emerging Sources Citation Index，ESCI）正式收录。 ESCI 于2015年11月正式推出，是Web of Science的一个独立引文索引数据库，旨在收录具有区域重要性和新兴科技领域的高质量、同行评议的学术期刊和会议论文集。 Antibody Therapeutics 于2018年正式创刊，次年，即2019年就被Scopus数据库收录，获得首个CiteScore。

Conavi Medical Corp.（原“Titan Medical Inc.”）宣布完成与Conavi Medical Inc.的业务合并，这是一次全股票交易，构成了对公司的反向收购。合并后的公司将专注于商业化和发展Conavi的Novasight Hybrid™系统，该系统旨在引导常见的微创冠状动脉手术。Conavi于10月8日完成了770万美元的私募融资，用于支持业务合并。交易完成后，公司更名为Conavi Medical Corp.，并进行了股票合并。Conavi的股东根据合并协议获得了Titan的普通股。合并后，Conavi Medical Corp.计划从多伦多证券交易所（TSX）退市，并在多伦多证券交易所创业板（TSXV）上市。合并后，公司资本结构包括普通股、认股权证和期权。新任管理层由托马斯·洛比担任首席执行官，斯蒂法诺·皮科内担任首席财务官。