突现安全问题!Vertex研发VX-864取代小分子校正药物VX-814
编译丨柯柯
10月14日,Vertex制药公司宣布了其针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的小分子校正药物研发的临床计划变更。由于在中期研究中观察到安全信号,因此决定将停止研发备受关注的实验性药物VX-814。同时,继续推进该临床计划中另一款药物VX-864的开发。
VX-814临床2期是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究,旨在评估VX-814的安全性和药代动力学(PK),以及在AATD患者接受VX-814治疗28天内提高其α-1抗胰蛋白酶(AAT)功能水平的能力。该研究中发现,一些患者的肝酶(AST/ALT)升高。其中,处于不同剂量研究中四名患者,被观察到肝酶升高至高于正常上限8倍以上。目前,这些患者升高的肝酶部分已经消失,部分正在消退。此外,无一例患者伴有胆红素水平升高,所有患者均无症状表现。对研究中的PK数据分析表明,所获得的药物暴露量很低。
根据迄今为止在试验中观察到的VX-814的安全性和药代动力学(PK)曲线,Vertex得出结论认为,使用VX-814安全达到目标暴露水平并且使AAT水平有意义地增加是不可行的。因此,Vertex决定停止试验中的给药,同时将停止VX-814的开发。前往Vertex官网已经能够发现,该公司关于AATD的在研项目已经看不到VX-814的介绍,仅剩另一种实验性药物VX-864。
VX-864临床2期是一项随机、双盲、安慰剂对照研究,入组约40名AATD患者,同样将评估VX-864的安全性和PK,以及患者接受VX-864治疗28天内提高其AAT水平的能力。该研究已于2020年7月启动,目前正在进行中。患者继续登记并开始服用药物,预计2021年上半年将获得本研究的临床数据。Vertex指出,VX-864在结构设计上将与VX-814不同。根据AATD研究计划Vertex还在后期研究中继续推进多个小分子校正药物,目标是在2021年至少再推进一个分子的研发。
自2012年以来,Vertex已经将四种CF药物推向市场,为大约90%的该病患者提供了治疗选择,同时获得了巨大收益。Vertex预计2020年其总收入至少将达到57亿美元。但此次研究终止新闻还是给该公司带来了冲击,15日上午Vertex股价下跌约20%,成为其多年来最大的股价下跌之一。
Stifel分析师Paul Matteis表示,鉴于一直以来没有太多AATD药物数据(主要为临床数据)可供分析,放弃VX-814可能会大大折损投资该领域药物研发的信心,直到获得积极的临床概念证明。所以虽然目前最先进的候选物VX-864仅处于2期阶段,但投资者仍然感到不安,此前Vertex公布的积极数据都源于临床前的研究。”
同时,其他几家生物技术公司,包括Arrowhead制药、Dicerna制药和Alnylam制药公司都正在开发基因药物来治疗由AAT缺乏引起的肝脏疾病。在Vertex宣布此次消息后,Arrowhead和Dicerna的股价分别上涨了7%左右,Alnylam股价则相对保持不变。SVB Leerink分析师Mani Foroohar写道,Vertex对这三家公司来说是一个潜在的“生存威胁”,VX-814“失败”对其药物来说都是一个积极因素。
参考来源:
1.Vertex官网
2.Vertex faces first notable setback as it pushes beyond cystic fibrosis
3.Vertex Provides Update on its Clinical Programs Targeting Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
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