编译丨范东东
日前，在导致多名患者死亡后，再生元宣布暂停了旗下罕见骨病药物Garetosmab（REGN2477）的LUMINA-1试验。该公司表示，目前正在审查相关的试验数据，以遍更好地了解该药物的风险/收益状况。此外，再生元已与该试验相应的独立数据监视委员会和监管机构通报了现况和暂停试验的决定。
再生元做出暂停试验的决定，主要是因为开放标签扩展试验中发生的多起致命的不良反应事件。再生元制药在周五的一份声明中表示，在开放标签的扩展试验中，多名接受了Garetosmab药物治疗的患者不幸死亡，而试验中的安慰剂对照中没有发生患者死亡的事件。
目前为止，再生元并没有具体说明有多少名患者发生死亡，该公司正在进一步调查这些死亡案例，以了解患者死亡是否与Garetosmab直接相关。再生元在今年1月份公布了Garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）II期LUMINA-1试验的阳性结果。
试验主要招募了来自北美和欧洲的44位，年龄在18至60岁的FOP患者。在治疗28周后的主要分析中，根据PET骨扫描测定的结果显示，与安慰剂相比，Garetosmab治疗将患者总体病变活动（新的和现有的病变）减少了25%，患者新病变的形成也减少了近90%。
在安全性方面，试验中的两个治疗组患者均出现了副作用，但所有24名安慰剂患者和20名Garetosmab治疗组患者中的19名完成了历时28周的治疗试验。多数患者的副作用严重程度为轻至中度，但2名患者出现较严重的脓肿。相比之下，Garetosmab治疗组发生急性发作不良事件的发生率为10%，安慰剂组达到了惊人的42%。
FOP是一种极为罕见的遗传性疾病，可导致患者骨形成异常，造成骨骼畸形、进行性丧失活动能力和过早死亡。该疾病的另一个俗称是“石头人症”，也就是说随着疾病的发展，患者会像石头一样无法活动。目前，市场上尚无获批治疗FOP的药物。Garetosmab是一种单克隆抗体，该药物借助再生元的Veloclmmune技术，有望通过中和激活素A蛋白，来减少异位骨病变的形成。
尽管此次试验遭到暂停，但再生元总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士对Garetosmab仍抱有信心，并表示：“我们相信Garetosmab可能会带来重要的新希望，可能会改变FOP的治疗进程，并期待与FDA和其他监管机构紧密合作，促进Garetosmab上市。”
值得注意的是，再生元并不是唯一一家探索FOP治疗方法的公司。今年8月，益普生公布了palovarotene用于治疗FOP的多中心III期试验的积极结果。试验结果表明，接受palovarotene治疗的患者平均每年的新异位骨化量减少了62％。MOVE试验共有107名受试者参与，药物的不良反应的数据分别为轻度（32.2％）、中度（45.5％）以及重度（22.2％）。
参考来源：
1.Regeneron Hits Pause on LUMINA-1 Trial Due to Concerns with Garetosmab
2.Regeneron slams the brakes on rare bone disease trial after patient deaths
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