-从新老投资者筹集的新资金用于推进 GLM101 的临床测试，这是一种正在开发的治疗 PMM2-CDG 的新型底物替代疗法
近日，加利福尼亚州圣卡洛斯，专注于开发孤儿疾病新疗法的生物技术公司 Glycomine, Inc. 宣布已完成 6800 万美元的 B 轮融资。融资所得款项将用于通过患者的初步临床试验推进主要候选药物 GLM101。GLM101是一种正在开发中的新型底物替代疗法，用于治疗磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍（PMM2-CDG），这是一种代表严重未满足医疗需求的罕见疾病。
除了 2019 年 8 月宣布的 3300 万美元融资之外，B 轮融资还包括 3500 万美元的新资金。此次的融资由新投资者 Abingworth 和Sanofi Ventures领投，RiverVest Venture Partners 和 Remiges Ventures 跟投。此外，之前所有的 B 轮投资者——Novo Holdings A/S、Asahi Kasei Pharma Ventures、Mission BioCapital、Sanderling Ventures 和 Chiesi Ventures——都参与了此次融资。
Glycomine 的首席执行官 Peter McWilliams 博士说：“我们很高兴与这些高质量、经验丰富的生命科学投资者扩大我们的财团。我们已经在临床前研究中证明 GLM101 可以恢复在 PMM2-CDG 中被破坏的糖基化途径。这笔额外的资金将使我们能够在临床上确认 GLM101 作为所有 PMM2-CDG 患者（无论基因型如何）的疗法的潜力，我们期待通过这种新的资本注入来执行我们的临床计划。”
PMM2-CDG 是最普遍的糖基化先天性疾病，但尚无 FDA 批准的治疗方法。Glycomine 的 GLM101是一种正在开发的甘露糖-1-磷酸替代疗法，用于治疗 PMM2-CDG，一种由磷酸甘露糖变位酶 2 (PMM2) 缺乏引起的疾病。PMM2 将 6-磷酸甘露糖转化为 1-磷酸甘露糖，这是 N-糖基化途径中必不可少的糖分子，对于适当的糖蛋白结构和功能至关重要。GLM101 旨在将 1-磷酸甘露糖直接输送到细胞中，从而绕过 PMM2 酶缺陷并解决所有引起疾病的 PMM2 突变以恢复通路功能。GLM101已在美国和欧洲获得孤儿药资格认定，在美国获得罕见儿科疾病资格认定。
“ Glycomine 的新颖且科学的方法表明 GLM101 有潜力成为一种重要的疾病修饰疗法，” Abingworth 的管理合伙人 Bali Muralidhar 医学博士补充道。“Glycomine 开发了一种专有方法，可在细胞内递送 1-磷酸甘露糖以替代缺失的糖分子。GLM101的初步临床研究将是一个重要的概念验证，我们很高兴在这个关键阶段支持公司。”
“PMM2-CDG 是一个重要的未满足需求，没有治疗选择，”赛诺菲风险投资美国投资主管 Jim Trenkle 博士补充道。“我们热衷于支持 Glycomine 为 PMM2-CDG 患者及其家人和护理人员推进变革性疗法的工作。”
在融资方面，Muralidhar 博士、Trenkle 博士和 RiverVest 董事总经理 Niall O'Donnell 博士已被任命为 Glycomine 的董事会成员。
收藏
登录后参与评论