ChiCTR2600118143
尚未开始
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2026-02-02
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STXBP1相关性脑病
腺相关病毒载体RF003注射液治疗STXBP1脑病患者安全性、耐受性及疗效的临床探索试验
腺相关病毒载体RF003注射液治疗STXBP1脑病患者安全性、耐受性及疗效的临床探索试验
评价侧脑室注射腺相关病毒载体RF003注射液治疗STXBP1脑病患者的安全性和耐受性。 评价侧脑室注射腺相关病毒载体RF003注射液治疗STXBP1脑病患者的有效性。 评价侧脑室注射腺相关病毒载体RF003注射液后，机体的免疫应答。 评价侧脑室注射腺相关病毒载体RF003注射液后，体液中的病毒脱落情况。
单臂
Ⅰ期
无
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深圳瑞恩康成生物技术有限公司
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12;18
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2026-02-09
2031-12-31
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1.知情同意过程应符合规定，受试者的法定监护人自愿签署知情同意书； 2.年龄：3~18 周岁（包括 3 周岁）； 3.脑电图和记录的临床病史与 STXBP1 脑病一致； 4.基因检测结果与 STXBP1 脑病的诊断一致。；
请登录查看1.满足 1 项排除标准即排除 2.经研究者判断对受试者安全构成风险的器质性疾病或病史，包括具有临床意义的心血管、肺部、肝脏、肾脏或生殖系统、免疫系统、骨骼肌肉系统、神经系统疾病（STXBP1 脑病除外）或病史等，或其他严重并发疾病；基因治疗前各项实验室检查如血常规、血生化、尿常规、凝血功能等异常有临床意义经研究者判定不可入组，研究人员认为不适合参加本试验者（如身体状况较差）； 3.不能耐受全麻手术； 4.在给予研究产品前两周内出现发热或呼吸道感染，在给予研究产品前 24 小时内出现呕吐、腹泻； 5.受试者或监护人不能遵守规定； 6.在给予研究产品前 6 个月内曾接受过基因治疗药物； 7.通过酶联免疫吸附实验（ELISA）检测血液或脑脊液的 AAV9 总抗体，血液和脑脊液的 AAV9 总抗体滴度均≥1:50； 8.在给予研究产品后 1 个月内计划使用抗病毒药物、免疫球蛋白和干扰素； 9.不能接受长期服用醋酸泼尼松龙者。；
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