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【ChiCTR2600116294】基因变异相关的儿童神经发育障碍性疾病的 iPSC 及类器官研究方案

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基本信息
登记号

ChiCTR2600116294

试验状态

尚未开始

药物名称

/

药物类型

/

规范名称

/

首次公示信息日的期

2026-01-08

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

神经发育障碍性疾病

试验通俗题目

基因变异相关的儿童神经发育障碍性疾病的 iPSC 及类器官研究方案

试验专业题目

基因变异相关的儿童神经发育障碍性疾病的 iPSC 及类器官研究方案

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临床试验信息
试验目的

该研究核心是利用诱导多能干细胞（iPSC），将患者体细胞重编程为具有疾病特异性的干细胞，再诱导分化为脑类器官——模拟人类大脑早期发育的三维结构。 目的一是还原病理机制：脑类器官可复现神经细胞增殖、分化及突触形成等过程，助力解析疾病（如自闭症、雷特综合征）中神经发育异常的分子与细胞层面诱因。 目的二是推动精准治疗：基于疾病模型筛选潜在药物，验证疗效与安全性，同时为细胞替代疗法提供适配的神经细胞来源，为神经发育障碍性疾病的机制研究与临床转化搭建桥梁。

试验分类
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试验类型

横断面

试验分期

其它

随机化

None

盲法

/

试验项目经费来源

自筹

试验范围

/

目标入组人数

20

实际入组人数

/

第一例入组时间

2025-06-26

试验终止时间

2028-04-18

是否属于一致性

/

入选标准

（1）我科室患者有两例以上同一基因突变的 NDD 患者； （2）患者符合 NDD 诊断标准； （3）患者及家属配合采集生物标本； （4）年龄 0 至 14 岁（含），男女均可。；

排除标准

（1）不配合采血的患者或家属； （2）患者除 NDD 外还患有其他神经系统疾病； （3）存在研究者认为不适合入组的其他情况。；

研究者信息
研究负责人姓名
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试验机构

中国人民解放军总医院第一医学中心

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研究负责人邮编

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