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【ChiCTR2400082369】RGL-193在中晚期帕金森病患者中的安全性、耐受性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400082369

试验状态

尚未开始

药物名称

RGL-193

药物类型

规范名称

RGL-193

首次公示信息日的期

2024-03-27

临床申请受理号

靶点

适应症

帕金森病

试验通俗题目

RGL-193在中晚期帕金森病患者中的安全性、耐受性研究

试验专业题目

一项评估RGL-193壳核注射给药在中晚期帕金森患者中的安全性、耐受性的开放标签、单臂、早期临床试验

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

本研究为一项开放临床研究，主要研究目的是评估AAV基因药物RGL-193注射液在中晚期帕金森病，伴随左旋多巴药效减退，明显运动并发症的患者中的安全性和耐受性；次要研究目的是评估药物的有效性、生物分布和免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

上海瑞宏迪治疗有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-02-01

试验终止时间

2025-06-30

是否属于一致性

入选标准

1.自愿参加，对试验内容、过程及可能发生的不良事件充分了解，能够按照试验方案要求完成研究，并签署知情同意书。患者签署知情同意书当日年龄必须在45-70周岁之间（包含两端值）。； 2.临床确诊帕金森病（根据中国PD诊断标准，2016版），且病程≥5年，目前伴随严重的运动症状波动。； 3.对左旋多巴治疗有明确反应，目前正在接受（复方）左旋多巴治疗。； 4.除（复方）左旋多巴制剂外，因病情需要增加使用≥2种其他的抗帕金森药物治疗至少6个月，且疗效不佳。； 5.在基线前1月内临床症状稳定，抗帕金森药物种类及剂量稳定。； 6.必须存在运动症状波动，定义为每天在清醒时间内至少有累计3小时的关期时间（连续3天PD日记确认）。； 7.修订Hoehn &Yahr分期在2.5-4期之间。； 8.关期状态下MDS-UPDRS第3部分评分≥30。； 9.18F-DOPA-PET检查结果符合PD表型（由固定的有经验的研究者阅片判断）。； 10.汉密尔顿抑郁量表（HAMD）（24项版）在筛选期总分≤20分。； 11.患者的基线期血液学指标和生命体征必须在正常范围内，除非研究者判断超出范围的值对于受试者是否适合接受试验药物治疗没有临床意义。； 12.筛查和基线时体重为45~100 kg（包含两端值），体重指数（BMI）为18~32 kg/m2（包含两端值）。； 13.受试者（包括伴侣）在研究期间（女性受试者为给药前2周）及给药后6个月内无生育计划且自愿采取有效避孕措施。男性受试者在研究期间及给药后6个月内在性交过程中使用避孕套；有生育能力的女性在筛选期或基线期人绒毛膜促性腺激素（hCG）试验为阴性，且为非哺乳期女性；或女性受试者无潜在生育能力，无潜在生育能力的定义为：永久绝育（如双侧卵巢切除、子宫切除、双侧输卵管切除），或绝经女性（定义为停经 12个月以上并排除其他病理性停经因素），>45岁且≤65岁的绝经女性在筛选期需同时检测促卵泡激素（FSH）和血妊娠；>65岁的绝经女性可不进行FSH和妊娠试验。； 14.受试者有稳定的照料者，照料者将帮助患者参与研究全过程，并与受试者共同签署知情同意书。照料者必须陪伴受试者参加研究访视，并协助研究者完成相关量表评分。研究过程中，照料者变更至多一次。；；

排除标准

1.药物、代谢紊乱或其他原因引起的继发性或非典型帕金森综合征。； 2.筛选期MMSE评分≤17分（未受教育人群），或≤20分（文化程度小学人群），或≤24分（文化程度中学及以上人群）。； 3.筛选期血液AAV9中和抗体滴度＞1:50，单次异常可复测1次重复确认。； 4.既往有PD相关的脑手术史（脑深部刺激、丘脑毁损术等）。； 5.酗酒、合并急性酒精中毒者，或有药物滥用或药物依赖倾向者；

6.既往接受过任何用于PD的基因治疗或干细胞治疗（包括已上市药物和临床试验药物）； 7.有下肢深静脉血栓病史或一级亲属（父母、兄弟姐妹或子女）经常出现下肢深静脉血栓，或研究者判断有高血栓风险。； 8.筛查前3个月内因外科手术或外伤导致大量失血（超过500毫升）。； 9.用药前3个月使用除了阿司匹林（每日≤325mg）之外的抗血小板和抗凝类药物。； 10.凝血功能障碍，定义为PT＞1.2 倍正常值上限，单次异常可复测1次重复确认。； 11.颅脑MRI检查有明显异常，包括但不限于：微出血点10个以上；血管源性水肿；严重脑白质脱髓鞘（Fazekas评分≥ 3）；脑挫伤；脑软化；基底节区脑梗死病灶；动脉瘤；血管畸形或占位性病变等。； 12.存在其他可能造成不可接受的手术或麻醉风险的重大医学或神经系统疾病，或存在任何手术禁忌。； 13.无法配合完成手术或影像学检查（DOPA PET或MRI扫描）。； 14.在筛查期或基线期，仰卧位血压收缩压＞160mmHg，舒张压＞100mmHg，单次异常可复测1次重复确认。； 15.在筛查期或基线期，30分钟内重复测试两次，持续的静息心率＜50次/分钟或＞100次/分钟。； 16.12导联心电图提示显著异常且有临床意义，包括但不限于：室上性心动过速、心房颤动、心房扑动、二度或三度房室传导阻滞等，且研究者认为不适合加入本研究的。； 17.筛选或随机前心电图检查结果提示ECG QTcF > 450 ms。筛选期间若QTcF异常，可加测两次ECG取三次QTcF平均值。； 18.乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性（或诊断为活动性肝炎）、梅毒抗体阳性、人免疫缺陷病毒（HIV）血清学检查阳性者。； 19.筛查前1个月内发生的任何严重的系统性传染病，由研究者判断。； 20.筛查期前1个月内或计划在试验过程中接种（减毒）活疫苗者。； 21.筛选前5年内有恶性肿瘤病史，不包括已治愈的皮肤基底细胞癌，甲状腺乳头状癌和甲状腺滤泡状癌。； 22.临床严重或不稳定的心血管、胃肠、内分泌、血液、肝脏、免疫、代谢、泌尿、呼吸、神经、皮肤、精神、肾脏和/或其他重大疾病或恶性肿瘤，可能影响受试者参与研究的能力或可能混淆研究结果，由研究者判断。； 23.患有精神障碍或语言障碍，导致无法充分理解或合作的受试者，或研究者认为不应参加试验的受试者。； 24.核磁共振扫描的禁忌症，包括但不限于心脏起搏器/除颤器，铁磁金属植入物（除被批准安全用于磁共振扫描仪的颅骨和心脏设备）。； 25.研究者认为具有任何可能导致受试者不能完成本研究或给受试者带来明显风险的任何情况或具有降低入组可能性的其他因素。； 26.筛查前3个月内接受过任何其他试验性治疗。参与脑脊液采集的受试者补充排除标准: 27.受试者已知对 CSF 收集期间使用的麻醉剂或其衍生物或用于准备腰椎穿刺区域的任何药物过敏。 28.研究者认为受试者存在严重的脊椎畸形(脊柱侧凸或后凸)，可能会干扰腰椎穿刺程序。 29.研究者认为，受试者有明显的临床背痛和/或损伤史。 30.受试者在穿刺部位有局部感染。 31.受试者在手术操作前出现血小板减少或其他可疑出血倾向。32.受试者有任何局部神经功能缺损，或眼科评估/眼底镜检查的任何异常发现(视盘肿胀/水肿)，提示可能颅内压升高。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国科学技术大学附属第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮编

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