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【CTR20261190】SIR9900VEXAS研究

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基本信息

登记号

CTR20261190

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

SIR-9900片

药物类型

化药

规范名称

SIR-9900片

首次公示信息日的期

2026-03-30

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

成人VEXAS（空泡，E1酶，X连锁，自身炎症，体细胞）综合征

试验通俗题目

SIR9900VEXAS研究

试验专业题目

一项旨在评估SIR9900在VEXAS综合征患者中的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照研究（SIVEX）

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

102206

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

本研究分为A、B两部分，A部分主要目的为评价两种剂量水平的SIR9900（20 mg和30 mg）相较于安慰剂在VEXAS综合征参与者中的安全性、耐受性和活性，以便为B部分研究选择最佳剂量。B部分主要目的是与安慰剂对照，评价SIR9900（从A部分选择的剂量）对VEXAS综合征参与者中的有效性和安全性。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 10 ；国际: 110 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.参与者应理解并愿意遵守研究程序，自愿参加研究，并能够提供书面知情同意。；2.参与者在签署知情同意书（ICF）时必须为年满18岁的男性或女性。；3.参与者必须有文件证明，在UBA1突变的蛋氨酸-41（M41）位点或邻近的剪接位点突变（c.118-1, c.118-2）位置存在致病性突变。；4.参与者必须有当前或入组前6个月内明确记录的、既往VEXAS综合征累及以下至少1个器官系统的证据：皮肤、血管系统、眼部、眶周、泌尿生殖系统。；5.参与者将针对VEXAS综合征接受持续的GC治疗（入组前至少10天，泼尼松或泼尼松龙的稳定剂量为15-45 mg/天）。；6.参与者的Karnofsky功能状态评分必须≥50%（50分）。；7.参与者必须有足够的器官功能。；

排除标准

1.在过去6个月内，因VEXAS综合征发作而入住重症监护室超过一次。；2.在入组前90天内接受过≥9单位的强化红细胞（RBC）输注。；3.已知伴有需要抗肿瘤治疗或allo-HSCT的MDS，或根据修订版国际预后评分系统（IPSS-R）已知为高风险或极高风险的MDS；不符合这些标准的MDS患者可以入组。；4.入组前6个月内暴露于HMA，或在任何时间暴露于超过4个周期的HMA。；5.入组前在方案定义的时间范围内暴露于非GC抗炎疗法或血液学支持疗法；6.入组前28天内暴露于抗血小板治疗，但低剂量阿司匹林（≤100 mg/天）除外。；7.入组前60天内发生动脉或静脉血栓或栓塞事件，包括深静脉血栓形成、肺栓塞和脑血管意外（包括短暂性脑缺血发作）。；8.入组时患有需要全身性抗微生物治疗的急性、活动性感染。预防性抗生素或用于非急性疾病的慢性抗生素治疗除外。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属仁济医院;上海交通大学医学院附属仁济医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200127;200127

联系人通讯地址