【ChiCTR2600117184】WGb-0301注射液治疗复发难治性免疫相关疾病的探索性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600117184

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-01-20

临床申请受理号

靶点

适应症

自身免疫性疾病

试验通俗题目

WGb-0301注射液治疗复发难治性免疫相关疾病的探索性研究

试验专业题目

WGb-0301注射液治疗复发难治性免疫相关疾病的探索性研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1. 主要目的：评估靶向CD19的mRNA治疗性药物（WGb-0301注射液）治疗免疫相关疾病研究参与者的安全性、耐受性； 2. 次要目的：评估靶向CD19的mRNA治疗性药物（WGb-0301注射液）治疗免疫相关疾病研究参与者的初步疗效、药代动力学、药效学特征和免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

自拟

试验范围

目标入组人数

1;6;20

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-15

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

1. 年龄 18~70 周岁（包含界值），性别不限； 2. KPS 评分>60 分，预期寿命大于 6 个月； 3. 适龄期男女患者在进入试验前，研究过程中直到停药后 30 天都必须采用可靠的方法避孕；可靠的避孕方法将由主要研究者或指定人员判定； 4. 能理解本试验并已签署知情同意书者。 5. 筛选前（基线时）应满足如下条件：血常规（在检测前 7 天内未进行输血、输血小板、细胞生长因子等支持治疗）：中性粒细胞绝对计数>=1×10^9/L，血小板>=75×10^9/L（除外 ITP 研究参与者），血红蛋白>=9.0g/dL（除外 AIHA 研究参与者），淋巴细胞计数>=0.5×10^9/L；血生化：肌酐清除率（Ccr）>=60ml/min（根据 Cockcroft and Gault 公式，若为狼疮性肾炎研究参与者，CCr>=30 mL/min/1.73m^2）；血清 ALT 和 AST<=正常上限 2.5 倍，总胆红素<=正常上限 1.5 倍（自身免疫性肝炎除外）；凝血功能：纤维蛋白原>=1.5g/L；活化的部分凝血活酶时间（APTT）<=1.5 ULN；凝血酶原时间（PT）<=1.5 ULN；肺功能：如累及肺脏，用力肺活量（FVC）>=50%。 6. 疾病相关的入选标准（研究参与者需符合以下一项疾病标准）：适应症为严重、复发或难治性免疫相关疾病，包括系统性红斑狼疮（SLE）、自身免疫性肝炎、特发性炎性肌病、硬皮病等。 7. 对于自身免疫性肝炎（AIH）参与者，定义如下：(1) 确诊 1 型、2 型或 3 型自身免疫性肝炎至少 6 个月的患者，其诊断需符合简化版或原始修订版诊断标准。(2) 在无其他病因临床证据或担忧的情况下，ALT > 2 倍正常值上限，并经研究者使用标准诊疗评估认为与活动性 AIH 相关。(3) 对标准疗法（根据 AASLD 指南）应答不完全或无法耐受。 8. 对于系统性红斑狼疮（SLE）研究参与者，需满足以下条件：(1) 满足 2019 年欧洲抗风湿病联盟（EULAR）/美国风湿病学会（ACR）SLE分类标准；(2) 筛选期检测符合：血液抗核抗体（ADA）阳性，和/或抗双链 DNA 抗体(anti-dsDNA) 阳性，和/或低补体血症（C3 和/或 C4 降低）；(3) 筛选期 SLEDAI-2K 评分>=6 分。若评分包含低补体和/或抗双链 DNA 抗体，则 SLEDAI-2K 临床症状（排除低补体和/或抗双链 DNA 抗体）评分必须>=4分（包括皮疹、关节炎等常见表现）；(4) SLE 病史至少 6 个月，已接受至少 8 周的稳定标准治疗方案且剂量稳定 2周，但疾病仍处于活动状态或复发；标准治疗方案指稳定单独或联合使用以下药物：非甾体抗炎药、抗疟药、皮质类固醇；免疫抑制剂（包括但不限于环磷酰胺、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、霉酚酸酯、来氟米特、他克莫司、环孢素）；靶向药物（包括但不限于贝利尤单抗、泰它西普、依库珠单抗、利妥昔单抗）。(5) 口服皮质类固醇（泼尼松或等效剂量）剂量>=7.5mg/d 且<=30mg/d。若与免疫抑制剂联合使用，则无每日最低剂量要求。(6) 至少两种免疫抑制剂（包括羟氯喹）经规范治疗后疗效不佳。 9. 其它更多疾病类型由研究者结合患者治疗需求，充分评估风险获益后评估是否满足入选要求。；

排除标准

1. 对研究药物的任何成分过敏或超敏反应的研究参与者，包括对信使核糖核酸（mRNA）疫苗或其他核糖核酸（RNA）-LNP 产品过敏的研究参与者； 2. 合并存在需要抗生素治疗的任何活动性感染，且在给药前至少 1 周内感染未控制； 3. 伴有其它未控的恶性肿瘤； 4. 筛选前 6 个月内有以下心血管疾病史：纽约心脏病协会（NYHA）定义的三级或四级心力衰竭、心肌梗死、不稳定型心绞痛、未控制或有症状的心房性心律失常、任何心室性心律失常或其他具有临床意义的心脏疾病； 5. 纽约心脏协会（NYHA）III-IV 级心力衰竭； 6. 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）和/或乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性，且乙型肝炎病毒（HBV）DNA 阳性或滴度高于检测阈值者；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且 HCV RNA 阳性或滴度高于检测阈值者；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者；巨细胞病毒（CMV）DNA 阳性或高于检测限者；梅毒抗原或抗体阳性者； 7. 首次研究用药前 30 天内接种过减毒活疫苗或蛋白亚单位疫苗； 8. 目前怀孕、或正在哺乳、或计划怀孕的女性； 9. 研究者认为存在其他不适合参与本临床研究的情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

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