【ChiCTR2500109404】基于PopPK模型开展儿童难治性淋巴管畸形西罗莫司个体化用药研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500109404

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-09-17

临床申请受理号

靶点

适应症

淋巴管畸形

试验通俗题目

基于PopPK模型开展儿童难治性淋巴管畸形西罗莫司个体化用药研究

试验专业题目

基于PopPK模型开展儿童难治性淋巴管畸形西罗莫司个体化用药研究

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临床试验信息

试验目的

难治性淋巴管畸形（iLM）是一种发病率较高且治疗效果差的先天性疾病，严重危害患儿生命健康。西罗莫司可有效抑制淋巴管内皮细胞增殖，在该病治疗中起到重要作用。课题组前期探索性研究发现：该药“治疗窗”窄，其疗效及肝脏毒性与药代动力学密切相关，且在儿童个体间代谢差异远大于成人，传统方法调整剂量需要频繁采血及反复就诊。因此，临床迫切需要快速、精准的个体化用药方案。本课题将基于文献及前期真实世界数据，探索西罗莫司用于iLM的最佳“治疗窗”；通过筛选影响血药浓度的关键因素，基于群体药代动力学建立个体化用药模型；开展应用“模型”引导精准用药的临床评价，同时验证、完善并推广。课题结果有助于实现基于“模型”的药物剂量和血药浓度双向预测与实时监测，降低因频繁抽血和反复调整剂量带来的损伤和负担，为西罗莫司用于儿童iLM的疗效最大化、损害最低化、痛苦最小化提供新策略，并为个体化精准用药提供更高级别的证据。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

其它

随机化

2. 随机化方法：使用计算机随机数发生器（Excel 随机函数）或随机数字表生成 70 个随机数。将这 70 个随机数

盲法

无

试验项目经费来源

北京市卫生健康委员会，首都卫生发展科研专项项目

试验范围

目标入组人数

53;35;257

实际入组人数

第一例入组时间

2024-01-01

试验终止时间

2026-12-31

是否属于一致性

入选标准

第一部分：回顾性纳入2017年1月至2023年6月我院应用SRL治疗iLM的患者的诊疗资料。纳入标准： 1）年龄＜18岁，男女不限； 2) 采用SRL治疗；第二部分： 1）年龄＜18岁，男女不限； 2) 采用SRL治疗；第三部分： 1）受试者或其法定监护人自愿签署知情同意书，并能按照方案要求完成试验； 2) 年龄＜18岁，男女不限； 3) 采用SRL治疗； 4）诊断为难治性淋巴管畸形，具体包括：毛细淋巴静脉管混合畸形 (CLVM)；静脉淋巴管混合畸形（VLM）；大囊型淋巴管畸形（Ma-LMs）；微囊型淋巴管畸形（Mi-LMs）；混合型淋巴管畸形（Mx-LMs）。且肿瘤累及颅底（乳突、破裂孔、颈静脉球、翼腭窝），和/或咽部（鼻咽、口咽、下咽及咽旁间隙）和/或气管和/或食道和/或颈鞘和/或骨（锁骨、颅骨、椎体、胸骨）和/或纵膈；和/或出现以下合并症（凝血病、慢性疼痛、反复发作蜂窝织炎、心功能降低、局部溃疡）或经临床医生鉴定肿瘤预后差，传统治疗手段难以奏效者。；

排除标准

第一部分：排除标准： 1）治疗过程中未进行SRL的血药浓度监测； 2）治疗过程中未进行不良反应或治疗效果判定的其他辅助检查，如影像学检查、实验室检查等 3）研究者认为具有其他不适宜参加此试验因素的受试者。第二部分：排除标准同第一部分第三部分：排除标准： 1) 研究者认为具有其他不适宜参加此试验因素的受试者，例如肿物压迫气道引起2度及以上呼吸道梗阻，且暂时无法建立安全气道者；Milroy病，Meige淋巴水肿，Hennekam综合征，Njolstad综合征，Aagenaes综合征，Fabry病等淋巴水肿性疾病患者；不能接受增强MRI检查者；正在使用其他免疫抑制剂者或免疫缺陷患者；肝、肾功能衰竭者；消化系统疾病导SRL吸收代谢障碍者；存在未控制或严重感染者；全身健康状况不佳；参加者在过去15天内使用过与SRL配伍禁忌药物者；患者需要使用干扰CYP3A4和/或P-g同工酶活性的药物者，需要使用西沙必利或胃复安等药物者；对花生、黄豆或SRL过敏者；同时参加其他临床研究项目者；视力检查异常者；身体发育滞后或有其他异常者；因个人原因无法完成研究或无法配合按期随访者。 2) 治疗过程中未进行SRL的血药浓度监测；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100045

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