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8月25日,江北新区南京生物医药谷园区企业维立志博(股票代码:9887.HK)宣布,其自主研发的GPRC5D/CD3双特异性抗体顺利完成Ⅱ期临床研究(CTR20232974)首例患者入组,有望成为首个国产靶向GPRC5D的TCE疗法。






LBL-034是一款全球独创2:1结构设计的GPRC5D/CD3双特异性抗体,通过优化抗CD3亲和力和空间位阻作用,显著降低了对T细胞的非特异性激活的风险,同时保持高效的T细胞条件激活能力,从而兼具强大抗肿瘤活性和更佳安全性,具备同类最佳潜力。


在此前开展的针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的开放标签、多中心、剂量递增/扩展Ⅰ期临床研究中,50余例入组患者在80-1200μg/kg剂量下均显示出良好的安全性和有效性,尤其在高剂量中表现出类似于CAR-T的疗效,且未带来额外安全性风险。值得关注的是,伴髓外瘤患者同样表现出显著疗效和良好安全性,微小残留病灶(MRD)阴性率也明显高于目前标准治疗。该研究的疗效、安全性以及PK/PD、生物标记物、E-R分析结果将在2025年美国血液学会(ASH)年会上展示。


本次开展的研究是一项多中心、单臂、多队列Ⅱ期临床试验,由北京大学人民医院路瑾教授牵头,全国20余家医院共同参与,旨在评价LBL-034在多种复发/难治的浆细胞肿瘤患者中的疗效和安全性。





维立志博首席医学官蔡胜利博士表示:“LBL-034成功完成Ⅱ期临床首例给药,标志着公司在TCE领域迈出了关键一步,也意味着我们独特的分子设计理念从概念成功得到临床验证。未来,我们将继续以高标准和高效率推进临床研究,力争将LBL-034打造为国产首个靶向GPRC5D的TCE药物,为患者提供更有效、更安全的治疗选择。”


维立志博创始人、董事长、CEO康小强博士表示:“LBL-034在Ⅰ期临床中展现出的卓越安全性与有效性,以及Ⅱ期首例患者顺利用药,充分验证了公司Leadsbody™平台‘条件性激活’的核心优势。这不仅为基于该平台研发的其他管线注入了信心,也意味着公司有望在实体瘤、血液瘤及自免疾病领域的TCE布局中不断催生突破性疗法。我们将持续为产业高质量发展注入新动能,并为全球患者带来更多创新治疗选择与治愈希望。”



 LBL-034 


LBL-034是靶向GPRC5D及CD3的人源化双特异性T-cell engager,利用维立志博专有的LeadsBody™平台开发。LBL-034采用2:1结构设计,拥有两个靶向GPRC5D的高亲和力Fab及一个靶向CD3的scFv。LBL-034能够有效地重定向及激活T细胞以靶向GPRC5D+癌细胞,同时不易诱导T细胞衰竭及细胞死亡,并大大降低细胞因子释放综合征及免疫毒性的风险。


LBL-034在临床前及临床研究中均表现出积极疗效信号。根据弗若斯特沙利文的资料,截至2024年11月,LBL-034是全球临床进度仅次于强生、中国临床进度第一的靶向GPRC5D的CD3 T-cell engager,有望成为首个靶向GPRC5D的国产TCE疗法。2024年10月LBL-034获得FDA的孤儿药认定(ODD),用于治疗多发性骨髓瘤。


 维立志博 


维立志博成立于2012年,是一家处于临床阶段的生物科技公司,致力于创新疗法的发现、开发及商业化,以满足中国及全球在肿瘤、自身免疫性疾病及其他重大疾病方面未获满足的医疗需求。我们是下一代肿瘤免疫疗法的领跑者,拥有涵盖14款创新候选药物的差异化临床管线,其中6款已成功进入临床阶段,4款主要产品均处于全球临床进度领先的候选药物之列。


公司采用科学驱动的研发方法,已成功建立涵盖抗体发现及工程、体内及体外疗效评估以及成药性评估的综合研发能力。其开发了包括LeadsBody™平台(CD3 T-Cell Engager平台)、X-body™平台(4-1BB Engager平台)在内的专有技术平台。公司通过双特异性抗体组合的临床结果得到验证,成功建立起了在早期研发、转化医学、临床开发、CMC以及业务拓展方面无缝衔接的自主能力。维立志博以自主创新为基础,做好充分准备与头部行业参与者及风险资本建立战略合作伙伴关系,加速候选药物在全球范围内的临床开发及商业上市,充分扩大变革性疗法的影响及覆盖范围。


来源 | 维立志博
编辑 | 小谷
审核 | 陶禹歌 钱钰玲


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