该研究是 全球首个进入确证性临床试验阶段的体内基因编辑药物治疗 PH1 疾病 的临床研究，旨在评估 YOLT-203 单次给药在降低尿草酸水平及改善肾功能方面的安全性与有效性。 据公司管线图显示，YOLT-203 处于 Ⅲ 期临床阶段。 此前，YOLT-203 已获得美国 FDA 授予的罕见病药物资格 （ODD） 和罕见儿科疾病资格 （RPDD） 认定，并获得欧盟 EMA 授予的 ODD 资格认定。
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