渤健（Biogen）今日宣布，在《自然》子刊 Nature Medicine 上发表2/3期DEVOTE研究结果。 该研究评估了反义寡核苷酸（ASO）疗法Spinraza（nusinersen）高剂量给药方案在脊髓性肌萎缩症（SMA）中的作用。 目前， 该疗法的高剂量给药方案已在欧盟和日本获批，同时正在接受美国FDA的审评，PDUFA日期为4月3日。
2026-05-24
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