5月4日，Opus Genetics公司宣布， 用于治疗Leber先天性黑蒙5型（LCA5）的在研AAV基因疗法OPGx-LCA5， 已成功纳入美国食品药品监督管理局(FDA)的罕见病证据原则(RDEP)项目。 LCA5是一种超罕见遗传性视网膜疾病，由LCA5基因双等位突变所致，全球患者极少。 OPGx-LCA5是一款针对LCA5的潜在基因疗法，旨在解决由LCA5基因双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙。
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