PBGENE-HBV 是一款由临床阶段基因编辑公司 Precision BioSciences (Nasdaq: DTIL) 开发用于慢性乙型肝炎治疗的基因编辑疗法,旨在通过消除乙型肝炎病毒(HBV)复制的关键源头 cccDNA 和灭活肝细胞中整合的 HBV DNA 来治疗慢性乙型肝炎。 多种物种包括非人类灵长类动物(NHP))的临床前疗效模型显示,PBGENE-HBV能够消除共价闭合环状(cccDNA)和灭活整合的乙型肝炎病毒(HBV)DNA,从而降低HBV DNA和HBsAg水平。 在NHP乙型肝炎模型中,PBGENE-HBV 在三剂量水平下显示出累计编辑效应,在多次剂量给药后实现了99%的病毒灭活。
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