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罕见病ACH“救命药”关键实验达主要终点，每年长高6厘米！

CPHI制药在线CPHI制药在线
2024/10/24
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112
软骨发育不全 注射用TransCon CNP

研究分析表明，该试验达成了主要终点，与安慰剂相比， TransCon CNP 显著提高了软骨发育不全儿童（年龄处于2 至11岁）患者的年化生长速度（AGV）。 那韦培肽（navepegritide）属于一款长效的C 型利钠肽前药，被用于软骨发育不全的治疗。 并且，此药已同时被美国食品和药品监督管理局以及欧盟委员会认定为 孤儿药。

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