6月16日(当地时间),BioMarin制药宣布在2026ENDO大会上发布其 C型利钠肽(CNP)类似物Vosoritide( 商品名: Voxzogo) 软骨发育不全儿童 患者中IIT 2期研究3年扩展研究结果: 年化生长率(AGV)和身高SDS持续改善 。 3年扩展研究结果显示: 3年平均身高SDS改善0.72SD,1年的平均AGV从基线4.24cm/年升高至7.24cm/年(p<0.001),2和3年维持高于基线 。 Vosoritide(沃索利肽) 是由39个氨基酸肽组成的人源化CNP类似物,通过模拟内源性C型利钠肽,抑制异常活化的FGFR3,促进长骨生长,改善身高发育。
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