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Neurogene
近日，Neurogene宣布其雷特综合征（Rett综合征）基因治疗项目NGN-401使得参与者出现并发症，当地时间11月18日，该公司透露该参与者仍然处于危急状态，并且停止了使用3E15 vg剂量（高剂量队列）的NGN-401试验，在美国FDA审查相关数据后，允许该公司继续低剂量（即1E15 vg ）队列的研究。 Rett综合征是一种X连锁进行性神经发育障碍。 Rett综合征的发病率估计为万分之一，这使其成为女性发育和智力障碍最常见的遗传原因之一。
2026-06-15
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