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一款靶向治疗药物获批，两款进入临床三期 全球软骨发育不全药物研发数据统计

罕见病信息网罕见病信息网
2025/04/21
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222
软骨发育不全

软骨发育不全（ACH）是一种罕见的先天性骨骼发育异常疾病。 患者表现为非匀称性身材矮小合并短肢畸形。 ACH男性的成人平均身高为130 cm，女性为124 cm。

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