表观遗传调控对人早期胚胎发育至关重要，但该过程中表观基因组动态及其作用机理仍有待深入研究 【1】 。 DNA甲基化 (5mC) 是哺乳动物中重要的表观遗传修饰，在体细胞有丝分裂过程中可以被精确地传递至子细胞，并作为染色质结合蛋白和相关修饰因子的重要调控标记，影响组蛋白修饰、基因表达和染色质结构 【2】 。 后两者会被胸腺嘧啶DNA糖基化酶 (TDG) 通过碱基切除修复 (BER) 途径识别和切除，从而诱导胚胎干细胞 (ESCs) 和体细胞中的DNA去甲基化 【3】 。

在人体维持能量平衡和体温调节的过程中，脂肪组织扮演着至关重要的角色。 长期以来，科学家们认为棕色和米色脂肪细胞主要通过解偶联蛋白1 (UCP1) 介导的产热机制来调节能量平衡。 研究人员发现这些细胞通过ATP依赖的无效循环来产热，而不是依赖传统的UCP1介导的解偶联产热机制。

哺乳动物妊娠期间，胎盘是保障母儿健康的重要器官；它起源于囊胚期滋养外胚层，发育至妊娠中期结构和功能基本成熟。 妊娠期间，胎盘和胎儿需要同步快速生长发育，故而适宜的胎盘-胎儿营养分配对确保母儿健康至关重要。 而已有研究表明多种细胞中代谢产物对细胞分化发挥重要的调节作用。

Vertex制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于suzetrigine的新药申请（NDA），这是一种用于治疗中度至重度急性疼痛的口服选择性NaV1.8疼痛信号抑制剂。suzetrigine有望成为二十多年来治疗急性疼痛的第一个新药类别。FDA已授予suzetrigine优先审评资格，并设定了2025年1月30日的处方药用户费法案（PDUFA）目标行动日期。suzetrigine已获得FDA快速通道和突破性疗法指定，用于治疗中度至重度急性疼痛。Vertex公司表示，这一批准标志着将这种新型非阿片类镇痛剂带给每年数百万美国中度至重度急性疼痛患者的关键里程碑。Vertex公司致力于开发一种新的疼痛信号抑制剂，旨在提供有效的疼痛缓解，同时避免现有疗法的局限性，包括阿片类药物的成瘾潜力。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于通过科学创新为患有严重疾病的人创造变革性药物。

ADvantage Therapeutics宣布了其新型阿尔茨海默病治疗药物AD04™的研究突破性成果。该研究在阿尔茨海默病协会国际会议上展示，表明AD04™具有多方面的临床和蛋白质组学效应，包括立即症状缓解和长期疾病修饰。AD04™在先前的2期临床试验中表现出良好的安全性，未引发与其它阿尔茨海默病治疗相关的常见不良事件。研究显示，AD04™治疗显著恢复了老年小鼠中参与脂质代谢的蛋白质表达，与年轻小鼠的水平相匹配。这一恢复被认为有助于观察到的治疗效果。AD04™治疗还发现上调了脂质代谢中的关键蛋白质，如ACSL1，表明其治疗益处与海马脂质代谢的调节密切相关。AD04™有望改善阿尔茨海默病患者的认知功能，并可能成为阿尔茨海默病药物的新类别。ADvantage Therapeutics致力于通过严格的测试和监管审查推进这一有希望的候选药物，为受阿尔茨海默病影响的人提供一种新颖、有效且安全的治疗选择。

先导编辑（Prime Editing）系统，是美国哈佛大学 刘如谦 教授团队的代表性成果之一。 近日，该团队的高鑫博士和同事，在此基础之上打造出一款升级版基因编辑系统。 这款升级版基因编辑系统， 能将整个基因精准地插入细胞 DNA 中的指定位置。

Bracco Imaging S.p.A.与BURL Concepts, Inc.宣布建立战略合作伙伴关系，旨在革新中风护理。双方将共同研发便携式超声设备SONAS，用于非侵入性脑部血流灌注评估，以提升缺血性中风检测和患者护理水平。该设备克服了传统成像技术的局限性，如CT和MRI，具有便携、经济、非侵入性等特点，可广泛应用于治疗场景，提高患者护理效率和安全性。合作将结合Bracco的微泡溶液技术和BURL Concepts的SONAS设备，旨在改善中风评估的便捷性、效率和安全性，提升患者护理质量。SONAS设备已在德国多所知名学术中心进行临床试验，并计划于2025年初在美国启动FDA试验。

日本SanBio公司宣布，其产品AKUUGO悬浮液（用于颅内植入，通用名：vandefitemcel）获得有条件且时间限制的市场批准，用于治疗由脑外伤引起的慢性运动麻痹。AKUUGO是一种通过培养健康供体的骨髓间充质干细胞并暂时转染人类Notch-1细胞内结构域基因以增强其再生神经细胞的能力而制成的同种异体细胞产品。该产品在日本和美国进行的全球II期临床试验中显示出改善慢性运动麻痹的疗效，是首个获得此类批准的同种异体细胞治疗药物。该批准为慢性脑外伤患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的日常生活和社会生活。

ELIAS Animal Health将开展一项关于犬类骨肉瘤的临床研究，旨在评估一种名为ELIAS癌症免疫疗法（ECI）的细胞疗法与一种新型辅助药物联合使用，作为大型犬类骨肉瘤保肢治疗的新方法。该研究由Morris动物基金会资助，将在密苏里大学Jeffrey Bryan博士和Megan Mickelson博士的指导下进行。研究旨在评估这种联合方法在大型犬类中的安全性和有效性，并探索无需截肢的治疗可能性，为患有骨肉瘤的犬类提供更好的生活质量。ELIAS Animal Health是一家致力于为伴侣动物开发新型癌症治疗的临床阶段开发公司，其ECI疗法在之前的犬类骨肉瘤研究中已显示出有希望的成果，并已达到产品许可路径的关键里程碑。

Myeloid Therapeutics启动了MT-303的临床试验，这是一种针对GPC3的新型RNA CAR疗法，用于治疗晚期肝细胞癌（HCC）。MT-303是该公司第二个进入临床试验的体内mRNA CAR项目，它利用下一代mRNA创新技术，直接在患者体内编程免疫细胞。这是首次在HCC中评估体内CAR疗法。MT-303有望通过重复给药，触发针对癌症的协调免疫反应，并维持持续的免疫监视和防御。该研究旨在评估MT-303的安全性、药代动力学、药效学和初步疗效，并确定MT-303的推荐剂量。

Sirnaomics与Gore Range Capital合作成立合资公司Sagesse Bio，旨在推进其RNAi疗法在美容医学领域的发展。Sagesse Bio结合了Sirnaomics在RNAi技术和产品开发方面的优势以及Gore Range Capital在皮肤健康行业和金融资源方面的领先地位，以加速公司创新产品的临床开发。Sagesse Bio的创始团队由皮肤健康行业资深高管、国际知名皮肤科和美容医学临床专家以及RNAi医学领域的领先专家组成。公司战略目标是成为世界领先的美容医学公司，拥有创新技术和美容产品。Sagesse Bio将启动其领先产品SGY-101的临床评估，并从Sirnaomics获得相关知识产权的授权。Sirnaomics将获得高达3300万美元的里程碑付款和Sagesse Bio多数股权，价值约3600万美元。Gore Range Capital负责初始资金和建立管理团队，并提供实际操作和业务发展支持。

Sage Therapeutics发布2024年第二季度财务报告，强调ZURZUVAE在产后抑郁症（PPD）治疗中的早期商业推广表现，并期待其成为PPD的一线治疗和标准护理。同时，公司对KINETIC 2研究的负面结果表示失望，但继续推进其产品管线，包括NMDA受体正性别构调节剂Dalzanemdor和GABAA受体正性别构调节剂SAGE-324的开发。财务方面，第二季度现金、现金等价物和有价证券为6.47亿美元，收入主要来自ZURZUVAE的销售合作，研发和销售、一般及管理费用有所下降。

2024年7月31日，上海洛启生物医药技术有限公司宣布成功完成近2亿元人民币B2轮融资。本轮融资由启明创投领投，黄埔生物医药基金、九域投资参与，老股东盛迪投资持续加码。本轮募集资金将主要用于推进公司基于“吸入式大分子药物研发平台”研发的两款吸入抗体药物（LQ036，LQ043H）的临床2期研究，同时丰富公司在自免领域管线的布局、提升团队实力、并进一步补充企业流动资金。

Emergent BioSolutions公司宣布以7500万美元的价格将RSDL（反应性皮肤去污乳液）套装出售给全球制药公司SERB Pharmaceuticals。交易包括支付7500万美元的购买价格，以及根据RSDL某个组件的采购达到里程碑时支付500万美元。SERB将收购并运营Emergent在密西西比州哈蒂斯堡的租赁制造设施，并吸纳支持RSDL的几位员工。此外，SERB还将获得RSDL产品库存和某些相关合同。Emergent温尼伯设施将继续根据两家公司之间的长期供应协议为SERB制造和供应大批量乳液。此次交易是Emergent宣布出售其巴尔的摩-坎登药物产品设施以及进行运营变更后的关键举措，旨在减少Emergent的总债务。Emergent预计通过运营绩效改进、营运资金减少和产品/资产剥离，将债务减少超过1.5亿美元。

中国杭州的癌症诊断公司Canhelp Genomics的研究团队发现，通过90基因表达检测（Canhelp-Origin测试）对肿瘤原发部位进行分类，指导的针对性治疗显著提高了未知原发肿瘤癌症患者的治疗效果。该研究FUDAN-CUP001的结果已发表在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上。这项随机研究首次表明，与经验性化疗相比，90基因表达检测指导的针对性治疗显著提高了无进展生存期（PFS），降低了疾病进展风险32%。该临床试验招募了182名患者，随机分配接受针对性治疗或经验性化疗。结果显示，接受针对性治疗的患者PFS（9.6个月）显著优于接受经验性化疗的患者（6.6个月）。研究的主要负责人表示，这项临床研究为使用基因表达分析指导未知原发肿瘤癌症患者的针对性治疗提供了高级别的临床证据，并有望为患者带来新的希望。Canhelp Genomics的CEO表示，该研究结果为该公司核心产品Canhelp-Origin测试提供了高级别的临床益处证据，使其成为病理学家和肿瘤学家诊断和治疗未知原发肿瘤癌症患者的独特且经过临床验证的工具。

Tri-anim Health Services宣布与One-AI Healthcare合作，成为OneScope Pro视频喉镜产品线在美国的优先分销商，此举标志着Tri-anim在喉镜产品组合方面的重大扩展，以满足医疗保健提供者对高级视频插管解决方案日益增长的需求。OneScope Pro视频喉镜以其卓越的图像质量和独特的360度屏幕旋转而闻名，适用于常规和困难的插管。该产品提供多种可丢弃的刀片，适用于成人到儿童尺寸，包括Macintosh和倾斜样式，所有这些都与单个手柄兼容。此外，OneScope Pro的使用有助于提高新手提供者的培训效果，提高首次插管成功率，缩短响应时间，并减少成功插管所需的尝试次数。

O'Ryan.Health公司推出两项开创性的家长主导的儿科研究——“健康儿童研究”和“幼年皮肌炎研究”，通过YourBio Health的TAP毛细血管血样采集设备，让家长在家中安全高效地为孩子采集血液，无需前往医疗机构。这些研究旨在解决偏远研究地点带来的挑战，通过TAP设备，孩子们可以在家中进行血样采集，并学习了解自己的免疫健康。YourBio Health公司致力于通过TAP技术革新和人性化血液采集过程，为临床试验、诊断和健康应用提供服务。O'Ryan.Health公司致力于改变儿科自身免疫疾病的研究，成为家庭血液检测市场的信赖品牌，并希望在未来能够治愈儿科自身免疫疾病。