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上海儿童医学中心成功完成首批杜氏肌营养不良症基因治疗前沿研究半年以来,国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心成功为一批患有杜氏肌营养不良症(DMD)的孩子完成了基因替代治疗,取得了良好的疗效,有望为该疾病的治疗开创新的路径。 首例患儿小朋(化名),参加幼儿园体检发现下肢腓肠肌肥大,并伴随转氨酶异常升高,于2022年被确诊DMD。 2024年7月,家长得知上海儿童医学中心正在开展一项相关临床研究后报名加入。
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企业资讯 | 先为达生物再次达成重磅交易交易并购继近期将口服GLP-1产品授权给Verdiva Bio后,先为达生物再次达成了一笔重磅交易。 CPX102为全球首个雾化吸入型III型干扰素(干扰素λ1)抗病毒药物,目前在中国处于针对儿童呼吸道合胞病毒(RSV)感染的IIb期临床试验阶段。 该药物通过雾化给药直接作用于肺部上皮细胞,激活宿主免疫生成抗病毒蛋白,抑制病毒复制,同时调节CTL、NK细胞等免疫应答,具有起效快、全身暴露量低(仅为注射剂型的1%)、儿童依从性高等优势。
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"基因编辑+定制发酵:'超级'菌种从实验室到量产"前沿研究合成生物学(Synthetic Biology)利用基因工程和工程学思想,设计、改造或创造生物系统,赋予其非自然功能,实现高效规模化生产。 随着人工智能和先进制造的发展,其在医疗健康、能源、材料等领域潜力巨大。 全球市场规模预计从2021年的95亿美元增长至2026年的307亿美元,年复合增长率达26.5%,前景广阔。蒲公英Biopharma2025-03-01基因编辑
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不同级别的医保定点药店分别能开展什么服务?医保动态原标题: 医保结算“分级管”守好百姓“看病钱”。 “这个创新举措好,通过医保结算分级管理,提升定点医药机构服务水平,守好群众‘看病钱’‘救命钱’。 ”2月23日,参保群众乌日汗对内蒙古开展定点医药机构医保结算分级管理赞不绝口。
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宜昌人福药业化药2类新药RFUS-301注射剂取得临床批件审批动态近日,宜昌人福药业收到国家药品监督管理局下发的《药物临床试验批准通知书》,同意RFUS-301注射剂开展用于术后镇痛的临床试验。 该产品按注册分类为化药2类。 该产品在手术部位皮下或周围软组织给药,采用原位成胶的原理,实现药效持续。
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石药集团注射用西罗莫司(白蛋白结合型)于中国获突破性治疗认定审批动态
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Nat Commun丨袁钧瑛团队报道TRADD和RIPK1依赖性细胞死亡通路在维持肠道稳态中的协同作用前沿研究炎症性肠病 (inflammatory bowel disease, IBD ) ,是一种以肠道炎症和黏膜损伤为特征的复杂慢性消化道疾病 【1, 2】 。 肠上皮细胞 (Intestinal epithelial cells, IECs ) 在维持肠道稳态中发挥了重要作用。 肠道屏障功能受损、肠粘膜屏障中定殖菌群的紊乱与IBD的发生与发展密切相关。
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PNAS丨孟露明等发现驱动染色质拓扑关联结构域(TAD)形成的关键因素前沿研究基因组三维结构为基因表达提供了物理平台,其动态调整确保了细胞在不同发育阶段和功能状态下能够精准执行生物学任务。 研究发现,在真核细胞的间期细胞核中,基因组三维结构的单元是拓扑关联结构域 (Topologically Associating Domains,TADs ) 。 TADs一般覆盖千到百万碱基的染色质区域,其内部具有较强的相互作用,而边界区域则常富集有cohesin和CTCF等蛋白。BioArt2025-03-01cohesin 孟露明 染色质拓扑
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Neuron | 沈义栋/鄢秀敏团队发现大脑屏障衰老的分子机制前沿研究大脑作为人体的“司令部”,受到特别保护。 衰老导致的脑脊液组分的变化与神经退行性疾病的发生密切相关。 通过紧密的细胞连接,CPEC有效隔绝了血液中的有害物质和炎症因子,保护大脑免受外界侵害。BioArt2025-03-01衰老 神经退行性疾病 大脑屏障衰老
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Mol Cell | Cas13b抑制因子AcrVIB1的独特机制—促进Cas13b-crRNA结合并加速crRNA降解前沿研究抗CRISPR蛋白 ( Acrs ) 是噬菌体为抵抗原核生物CRISPR-Cas免疫系统杀伤而演化出的CRISPR抑制因子 【1】 。 Acrs研究可以加深并拓展我们对CRISPR-Cas系统的了解和认识,还能指导开发更加精准和安全的基因编辑工具,因此Acrs鉴定和机制解析是当下研究的热点。 研究发现,Acrs主要作用于Cas - RNA形成的核糖核蛋白 (RNP) 复合物来发挥抑制作用。BioArt2025-03-01RNP Cas13b crRNA
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Cell | 何吓俤等揭示维生素C修饰以及其抗肿瘤免疫活性前沿研究维生素C (以下简称维C) 是一种常见的维生素,最初被用于治疗坏血症。 尽管存在一定的争议,近些年的研究表明高剂量的维C 具有抗击肿瘤的功效,其作用机制包括促进活性氧的产生以及作用于DNA去甲基化酶TET 【1-2】 。 然而,维生素C的抗肿瘤机制仍未被完全研究清楚。
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11亿!赛诺菲,投了一家AI制药医药投融资近日,AI+生物技术公司Enveda宣布获得赛诺菲融资,目前公司累计共获得 1.5亿美元的C轮融资 。 (约合人民币10.92亿元)。 公司表示,这项投资再次证实了该行业对 Enveda 开创性的药物发现平台及其提供差异化药物的能力的信心。
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「BRAF突变mCRC治疗进展」(三)——机遇与展望:免疫治疗的应用前景前沿研究结直肠癌(CRC)是全球最为常见的恶性肿瘤之一,近年来随着饮食习惯的改变和人口老龄化,CRC发病率和死亡率逐年上升,成为全球重要的公共卫生问题。 15%-20%的BRAF V600E突变型mCRC表现为微卫星不稳定(MSI) 。 与BRAF野生型相比,BRAF突变型mCRC患者的死亡率增加了近70%,BRAF非V600E突变的患者中位生存期(mOS)是V600E突变的4.9倍。
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【产业思辨】百济神州“新王”登基,能带动中国医药产业形成国际竞争力吗?公司动态医药市值新王登基更多是大家跑步向前过程的领跑者交替,我们不仅关注百济神州做对了什么对行业的启发,更关注产业加快形成更强创新能力及国际竞争力下需要我们做什么,在“突破性创新”正逐渐成为行业共识的情况下,生物医药的DeepSeek时刻是否正在到来。 市值新王登基仅仅是开始。 1、王座更替并非意料之外。
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知名药企摊上事!大批注射剂价格“跳水”,33个品种集采结果出炉,片仔癀、石药、健民亮了招标采购本周,中纪委接连发文剑指医药腐败,首批中国消费名品名单出炉;药品市场迎变局,多个新药拟新增进院,33个品种集采结果出炉,大批常用药降价了;研发新进展,多个首仿药获批上市,人福新药大爆发,感冒中药1类新药获批;企业大新闻,恒瑞、扬子江、科伦等上榜中国500强,片仔癀、石药、健民等入选首批中国消费名品,江西药企生产劣药遭处罚…… 医药行业一周大事件,精彩不容错过。 高血压用药11个爆款陨落,独家产品大涨277%。
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8款1类新药首次在中国获批临床!来自信达生物、恒瑞医药等审批动态通过梳理,这些产品包括了 小分子、抗体、抗体偶联药物 等类型,拟开发治疗实体瘤、乙肝、原发性IgA肾病、高脂血症、哮喘、特应性皮炎等。 本文将根据公开资料介绍这些产品的基本信息。 信达生物1类新药IBI3002获批临床,拟开发治疗 哮喘、特应性皮炎 。
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礼来达成近13亿美元分子胶合作!交易并购Magnet Biomedicine今日宣布与礼来(Eli Lilly and Company)达成合作与许可协议, 两家公司将在肿瘤学领域共同发现、开发并商业化分子胶疗法。 此次合作将通过Magnet的TrueGlue发现平台,识别能够诱导蛋白质接近和协同作用的分子胶,以靶向在多种医疗需求尚未满足疾病中的“难以成药”靶点。 Magnet的TrueGlue发现平台采用尖端筛选技术、自主研发的化学库,并战略性选择目标蛋白和呈现蛋白,以系统性且理性的方法识别TrueGlues分子胶。
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超越蛋白降解!全新双特异性抗癌小分子进入临床临床研究日前,Halda Therapeutics公司宣布,在研调节诱导接近靶向嵌合体(RIPTAC)药物HLD-0915,已经完成首个人体临床试验的第一位患者给药,用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)。 RIPTAC是一种双功能性分子,通过将两种不同蛋白拉近并构成复合体,达到在肿瘤细胞中特异性抑制蛋白功能的作用。 Halda Therapeutics公司由耶鲁大学蛋白降解先驱Craig M. Crews教授联合创建。
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潜在首款!诺华“first-in-class”疗法有望获欧盟批准审批动态诺华(Novartis)公司今天宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已采纳积极意见,建议批准“first-in-class”口服补体替代通路因子B抑制剂Fabhalta(iptacopan)上市,用于治疗患有C3肾小球病(C3G)的成年患者。 新闻稿指出, 如果获得批准,Fabhalta将成为首款针对C3G的获批疗法。 目前,尚无获批的治疗方法用于C3G患者,这是一种进展性的罕见肾脏疾病,常在年轻时发病。
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首款!欧盟批准突破性疫苗审批动态Bavarian Nordic今日宣布,欧盟委员会已批准Vimkunya(基孔肯雅热重组疫苗),用于建立主动免疫,以预防12岁及以上人群感染基孔肯雅热病毒(CHIKV)所致的疾病。 根据新闻稿,该疫苗是首个在欧洲获批适用于12岁及以上人群的基孔肯雅热疫苗。 值得一提的是,Vimkunya在本月获美国FDA批准,且Bavarian Nordic最近还向英国药品和健康产品管理局(MHRA)提交了上市许可申请(MAA),预计该疫苗有望于2025年上半年在英国获得批准。
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颁布机构:国家药品审评中心(CDE) 2026-10-16
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颁布机构:国家药品监督管理局药品审评中心 2026-09-28
医药市场洞察中心
医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测
2,883亿元
2026年Q3总销售额
6.14%(2026Q3)
TOP5企业市场份额
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市场竞争格局分析(靶点、药品类型、ATC大类)
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2025
最新年份
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企业
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EGFR77.53 -
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