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Denali Therapeutics以1.95亿美元出售罕见病优先审评券，用于推进其临床项目

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Denali Therapeutics以1.95亿美元出售罕见病优先审评券，用于推进其临床项目

Denali Therapeutics公司宣布，已签订最终协议，以1.95亿美元的现金收入出售其罕见病优先审评券（PRV）。这一举措是在美国食品和药物管理局（FDA）加速批准其酶替代疗法AVLAYAH™（替维德诺夫斯普阿尔法-eknm）用于治疗亨特综合征（粘多糖病II型；MPS II）后进行的。AVLAYAH™是首个被FDA批准的旨在通过转铁蛋白受体（TfR）介导的运输跨越血脑屏障的生物制剂。所得款项将用于推进包括针对溶酶体储存疾病和神经退行性疾病的额外酶运输载体项目在内的广泛临床管线。Denali的临床管线包括针对Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）、GRN相关额颞叶痴呆、庞贝病和阿尔茨海默病的多种项目。

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2026-06-18

Denali Therapeutics
Grace Therapeutics与FDA会议讨论GTx-104新药申请，第三阶段STRIVE-ON试验数据公布

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Grace Therapeutics与FDA会议讨论GTx-104新药申请，第三阶段STRIVE-ON试验数据公布

Grace Therapeutics公司宣布，其新型注射用尼莫地平（GTx-104）的新药申请（NDA）因美国食品药品监督管理局（FDA）的完整回复信（CRL）而暂停。公司正在积极应对CRL中提出的问题，并计划与FDA进行会议讨论以澄清后续步骤。GTx-104是一种用于治疗蛛网膜下腔出血（aSAH）患者的临床阶段药物，第三阶段STRIVE-ON试验结果显示，该药物在降低临床显著低血压方面表现出良好的效果。此外，公司还获得了关于尼莫地平静脉给药的新专利，并获得了孤儿药资格，提供市场独占权。Grace Therapeutics在2026财年实现了净亏损780万美元，较上一财年有所减少。

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2026-06-18

Grace Therapeutics I
FDA监管态度转变，生物技术公司受益

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FDA监管态度转变，生物技术公司受益

近期，美国食品药品监督管理局（FDA）在监管态度上出现转变，对生物技术公司的监管路径变得更加灵活。uniQure、Disc Medicine、Sanofi、Replimune等多家公司均受益于这一变化。例如，uniQure的亨廷顿病基因疗法基于三年数据提交的监管文件被FDA接受，而此前该机构曾拒绝。此外，FDA食品首席官员Kyle Diamantas担任代理专员后，FDA在监管路径上似乎更加灵活。然而，FDA目前缺乏稳定的领导，而Diamantas的代理专员任期有限，这给行业带来了一定的不确定性。

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2026-06-18
Envoy Medical首席执行官将在虚拟生命科学投资者论坛和Biotech Webull网络研讨会中发表演讲

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Envoy Medical首席执行官将在虚拟生命科学投资者论坛和Biotech Webull网络研讨会中发表演讲

Envoy Medical公司，一家专注于提供创新听力解决方案的听力健康公司，宣布其首席执行官Brent Lucas将于2026年6月25日在虚拟生命科学投资者论坛和Biotech Webull网络研讨会中发表演讲。Envoy Medical自2010年以来一直在美国商业上提供其独特的完全植入式听力解决方案，包括Esteem®主动中耳植入和Acclaim®耳蜗植入。Acclaim CI是一种新型的完全植入式听力设备，旨在解决由听神经性听力损失引起的严重至极重度听力问题，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性设备指定。Esteem FI-AMEI是唯一获得FDA批准的完全植入式听力设备，专为患有中度至重度感音性听力损失的成年人设计，允许24/7使用耳的自然解剖结构进行听力。

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2026-06-18

Envoy Medical Inc
Kiora制药公司在癫痫研究中展示KIO-300的新进展

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Kiora制药公司在癫痫研究中展示KIO-300的新进展

Kiora制药公司近日宣布，其新型离子通道调节器平台的一部分——KIO-300，在体外颞叶癫痫（TLE）模型中显著抑制了与癫痫相关的电生理活动。这一发现于2026年6月18日至19日在弗吉尼亚州利斯堡举行的癫痫基金会管道会议上以海报形式展出。KIO-300在实验中显示出对海马CA1切片中癫痫样活动的持续抑制，治疗降低了自发癫痫样事件的发生频率，并且在治疗后42分钟开始显示出统计学上显著的抑制作用。这些发现支持了公司离子通道调节器平台在眼科以外的广泛治疗潜力，并提出了在眼部以外的其他治疗应用中探索的潜在机会。

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2026-06-18

Kiora Pharmaceutical
MAIA生物技术公司宣布在Winship癌症研究所启动THIO-101临床试验

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MAIA生物技术公司宣布在Winship癌症研究所启动THIO-101临床试验

美国临床阶段生物制药公司MAIA生物技术公司宣布，其第三家美国临床试验站点——Winship癌症研究所已启动并开始招募患者。该研究所是乔治亚州唯一一家国家癌症研究所指定的综合癌症中心，也是全国癌症创新和发现的前沿。该临床试验旨在研究MAIA的领先研究性端粒靶向药物ateganosine作为非小细胞肺癌的第三线治疗。试验由Ticiana Leal博士领导，她专注于涉及化疗和免疫疗法药物的肺癌临床试验。THIO-101是一项正在进行的第二阶段开放标签试验，评估ateganosine在非小细胞肺癌患者中的抗肿瘤活性，这些患者对检查点抑制剂和化疗有耐药性。该试验的A部分和B部分已经显示出强大的早期疗效，一些患者的生存期超过两年。

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2026-06-18

MAIA Biotechnology I Emory University
Phio Pharmaceuticals将在生命科学投资者论坛上介绍其INTASYL®siRNA平台

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Phio Pharmaceuticals将在生命科学投资者论坛上介绍其INTASYL®siRNA平台

Phio Pharmaceuticals Corp.（纳斯达克：PHIO）是一家处于临床阶段的siRNA生物制药公司，专注于利用其专有的INTASYL®基因沉默技术来开发治疗癌症的药物。公司宣布，其首席执行官兼董事会主席Robert Bitterman将在生命科学投资者论坛上介绍公司的INTASYL®siRNA平台，包括其领先的临床候选药物PH-762，用于治疗皮肤癌。PH-762是一种针对PD-1基因的INTASYL化合物，该基因与多种皮肤癌形式有关。该药物的Phase 1b临床试验评估了PH-762治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和梅克尔细胞癌的效果。此外，Robert Bitterman将在2026年6月24日至25日进行一对一会议。Phio Pharmaceuticals将参加虚拟投资者论坛，讨论为什么他们相信INTASYL在免疫肿瘤学中代表了一种差异化且具有前景的方法。

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2026-06-18

Phio Pharmaceuticals
PharmaBlock Sciences发布全新战略定位，推动下一代绿色智能化学疗法发展

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PharmaBlock Sciences发布全新战略定位，推动下一代绿色智能化学疗法发展

PharmaBlock Sciences（以下简称PharmaBlock）在CPHI China 2026上正式发布其全新战略定位，即“以绿色和智能化学赋能下一代疗法”。PharmaBlock从分子构建块业务转型为集成的CRDMO平台，展示了其在智能设计、绿色制造和综合赋能方面的最新平台能力。PharmaBlock强调，通过整合智能研发、绿色工艺、数字化应用和区域化全球交付，其“绿色和智能化学引擎”旨在提高早期发现效率，并通过连续流动、酶催化、数字化工艺开发和绿色运营等手段，提升制造的安全性、合规性、效率、成本竞争力和可持续性。PharmaBlock还推出了“区域化服务”模式，通过在中国、美国和欧洲的协调运营，更接近客户并提高供应链的韧性。

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2026-06-18

南京药石科技股份有限公司
大健康领域：罕见病治疗与细胞基因疗法探讨

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大健康领域：罕见病治疗与细胞基因疗法探讨

本期《Denatured》节目邀请到了INmuneBio Inc.的首席科学官兼联合创始人Mark Lowdell和Abeona Therapeutics的首席执行官兼董事Vishwas Seshadri作为嘉宾。节目探讨了隐性营养不良性大疱性表皮松解症作为细胞和基因治疗模型的案例，以及这种罕见疾病对未来高级治疗规模化推广的启示。主持人Jennifer C. Smith-Parker是BioSpace洞察力部门的总监。嘉宾的观点不代表其所在组织的立场。

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2026-06-18
CAMPfield Therapeutics获得1.8亿美元融资，推进PDE4抑制剂prifemilast的研发

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CAMPfield Therapeutics获得1.8亿美元融资，推进PDE4抑制剂prifemilast的研发

CAMPfield Therapeutics宣布获得1.8亿美元A轮融资，用于推进其PDE4抑制剂prifemilast的临床研究。该药物由Newsoara Biopharma授权，CAMPfield拥有除大中华区外的全球开发和商业化权利。prifemilast在超过700名临床试验参与者中表现出良好的耐受性，并已在斑块状银屑病中显示出疗效。CAMPfield计划开展全球2b期临床试验和克罗恩病的2期研究。公司创始人包括Moma Therapeutics的CEO Asit Parikh、Celgene/Bristol Myers Squibb的前胃肠病学部门负责人Keith Usiskin和AbbVie的前COO Mark Stenhouse等业界领袖。

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2026-06-18

cAMPfield Therapeuti 恒翼生物医药（上海）股份有限公司
torl生物制药在esmo妇科癌症大会上公布Ixo-V联合贝伐珠单抗治疗复发卵巢癌的初步安全性和有效性数据

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torl生物制药在esmo妇科癌症大会上公布Ixo-V联合贝伐珠单抗治疗复发卵巢癌的初步安全性和有效性数据

torl生物制药公司宣布，在2026年欧洲医学肿瘤学会（esmo）妇科癌症大会上，公布了Ixo-V（ixotatug vedotin，或TORL-1-23）联合贝伐珠单抗治疗复发卵巢癌的初步1期安全性及有效性数据。数据显示，Ixo-V与贝伐珠单抗的联合使用可能为铂耐药和铂敏感的Claudin 6阳性（CLDN6+）卵巢癌患者提供新的治疗选择。该研究初步结果显示，该联合治疗方案具有良好的耐受性，且未出现临床意义的出血、眼部事件、肠穿孔或血栓栓塞事件。在29名接受治疗的患者中，客观缓解率（ORR）为32.1%，疾病控制率（DCR）为92.9%。torl生物制药公司正在推进CATALINA-2研究，这是一项全球性的随机、开放标签的2期研究，旨在评估Ixo-V在CLDN6+铂耐药卵巢癌患者中的疗效。

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2026-06-18

TORL Biotherapeutics
Kalohexis任命Xuan Hui博士为首席战略官

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Kalohexis任命Xuan Hui博士为首席战略官

Kalohexis公司，一家专注于利用黑素皮质素系统治疗代谢疾病，如肥胖和癌症恶病质的临床阶段生物技术公司，宣布任命Xuan Hui博士为公司首席战略官。Hui博士此前在美银证券担任小市值和中市值生物技术股票研究助理，拥有在生物技术领域的股权研究经验，涵盖肿瘤学、免疫学和炎症以及罕见病，包括罕见遗传性肥胖。Hui博士的学术背景包括癌症流行病学和机器学习，她将领导Kalohexis的 corporate strategy 和 business development。Kalohexis公司致力于通过靶向MC3R和MC4R受体，为身体建立新的代谢设定点，以治疗肥胖和癌症恶病质。

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2026-06-18

Endevica Bio University of Chicag Johns Hopkins Univer 首都医科大学
BioHarvest Sciences将在BIO国际大会上展示其植物合成技术

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BioHarvest Sciences将在BIO国际大会上展示其植物合成技术

BioHarvest Sciences Inc，一家在植物合成技术和可持续植物基分子开发领域领先的公司，宣布将在即将于2026年6月22日至25日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的BIO国际大会上进行展示。该公司将展示其专有的植物合成™平台，该平台能够以制药级精度、一致性和商业可扩展性生产植物来源的化合物，为药物发现、活性药物成分和下一代治疗开辟新的可能性。随着对更高效和可持续的复杂植物基分子开发方法的需求不断增长，BioHarvest正在积极与寻求差异化技术和战略合作机会的制药和生命科学组织进行接触。BIO国际大会是全球制药和生物技术领导者的重要会议，也是与潜在合作伙伴进行讨论的重要论坛。BioHarvest的董事长兼首席执行官Zaki Rakib表示，植物合成™有潜力成为整个医疗保健行业生产高价值植物来源化合物的基石技术。BIO国际大会为与潜在合作伙伴建立联系、加强业务发展管道以及推进可能为股东创造有意义长期价值的讨论提供了独特的机会。

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2026-06-18

Bioharvest Sciences
TrialAssure与Cancer Research UK合作，利用AI技术提升临床试验文档开发效率

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TrialAssure与Cancer Research UK合作，利用AI技术提升临床试验文档开发效率

领先的临床试验透明度、披露和数据共享技术提供商TrialAssure与Cancer Research UK的药物开发中心（CDD）宣布建立新的合作伙伴关系，旨在利用TrialAssure的LINK AI技术支持Cancer Research UK资助的研究的监管和临床试验文档的开发。此次合作旨在帮助Cancer Research UK的医疗写作团队提高效率、减少人工负担，并支持CDD新癌症治疗方法组合的持续增长。LINK AI被用于协助生成各种临床和监管文档类型的内容，而人类医疗写作专家则负责审查、完善和最终定稿。Cancer Research UK的CDD开始评估LINK AI在监管文档编写工作流程中的应用。该团队与TrialAssure合作，将现成的AI配置与内部模板和说明性文本对齐，并在结构化的人机交互过程中审查AI生成的草稿。在完成调查者手册的初步工作后，Cancer Research UK将扩大对LINK AI的评估范围，包括临床试验报告和患者叙述等文档的编写工作。

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2026-06-18

TrialAssure
渥太华医院生物制药中心更名为Boreal Biomanufacturing，致力于推动癌症和复杂疾病的新疗法

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渥太华医院生物制药中心更名为Boreal Biomanufacturing，致力于推动癌症和复杂疾病的新疗法

渥太华医院的生物制药制造中心（BMC）更名为Boreal Biomanufacturing，这一变化标志着其作为国家及全球生物制药卓越中心的扩张计划，并致力于推进癌症和复杂疾病的新疗法。Boreal作为一家非盈利的合同开发和制造组织（CDMO），在癌症治疗病毒和CAR-T疗法的开发上取得了突破，同时也在再生干细胞疗法和基因治疗病毒载体方面进行了创新。自2006年成立以来，Boreal已帮助多个生物技术初创公司成功推出先进治疗产品。Boreal将与多个国家网络合作，加速先进疗法的转化发展，并在2029年迁入渥太华大学的高级医学研究中心（AMRC），以支持更多的病毒载体和细胞疗法制造项目。

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2026-06-18

The Ottawa Hospital BioCanRx Stem Cell Network University of Ottawa Mitacs Inc
帕拉迪姆临床研究在加州雷丁开设专门迷幻药物研究套房

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帕拉迪姆临床研究在加州雷丁开设专门迷幻药物研究套房

帕拉迪姆临床研究组织于2026年6月18日在其扩展的加州雷丁临床研究地点宣布开设一个专门用于迷幻药物研究的套房。该专门的研究地点增强了公司在精神病学临床试验和研究调查性迷幻辅助疗法方面的能力。帕拉迪姆的临床研究支持包括重度抑郁症、难治性抑郁症、创伤后应激障碍、物质使用障碍和神经性厌食症在内的多种指征的研究。这些项目由认证的精神病学家领导，并由专门的临床团队支持，这些团队接受过在医疗、情感和整个研究参与过程中支持参与者的培训。雷丁的研究地点从研究参与者的可及性角度来看具有重要意义，因为沙斯塔县有大量的退伍军人人口。雷丁的扩展研究能力是为了增加主要城市地区以外的临床试验的可及性，使参与者无需长途跋涉即可考虑研究机会，特别是在医疗需求未得到满足的地区。

Biospace

2026-06-18
Luxna Biotech与BioSpring扩展战略合作伙伴关系，加强寡核苷酸疗法研发

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Luxna Biotech与BioSpring扩展战略合作伙伴关系，加强寡核苷酸疗法研发

Luxna Biotech，一家基于其专有的Xeno Nucleic Acid（XNA）技术开发寡核苷酸疗法的生物技术公司，与BioSpring GmbH，一家专注于治疗性寡核苷酸的合同开发和制造组织（CDMO），宣布延长其战略合作伙伴关系。根据扩展协议，Luxna通过BioSpring的制造能力，使其GuNA™酰胺体寡核苷酸定制制造成为可能，将GuNA™添加到之前包括的AmNA™、scpBNA™和5′-CP™化学中。这一扩展进一步扩大了Luxna专有XNA化学的可用性，以支持生物技术和制药公司开发下一代寡核苷酸。GuNA™是Luxna XNA技术平台的一部分，旨在为反义寡核苷酸设计提供有益的特性，包括增强的核酸酶抗性、改进的碱基特异性杂交、向寡核苷酸链施加正电荷、降低免疫毒性和神经毒性。通过将GuNA™纳入BioSpring的XNA修饰寡核苷酸制造服务，两家公司正在扩大生物技术和制药客户对更广泛XNA化学的访问。这次合作反映了双方共同致力于推动寡核苷酸设计的创新，并为客户提供可靠的修饰寡核苷酸制造合作伙伴。

Biospace

2026-06-18

Luxna Biotech Co Ltd
MAIA生物技术在美国启动针对新型端粒靶向药物的二期扩展试验

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MAIA生物技术在美国启动针对新型端粒靶向药物的二期扩展试验

MAIA生物技术公司宣布，其在Winship癌症研究所进行的二期THIO-101扩展试验已启动并开始招募患者。该试验旨在评估MAIA公司领先的研究性端粒靶向药物ateganosine作为非小细胞肺癌的第三线治疗。Winship癌症研究所是乔治亚州唯一的美国国家癌症研究所指定的综合癌症中心，以其在癌症创新和发现方面的领先地位而闻名。该试验的目的是评估ateganosine在晚期非小细胞肺癌患者中的临床疗效，这些患者对现有的检查点抑制剂和化疗方案产生了耐药性。

Market Chameleon

2026-06-18

MAIA Biotechnology I
常山生物与辛辛那提儿童医院合作加速神经性戈谢病创新疗法

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常山生物与辛辛那提儿童医院合作加速神经性戈谢病创新疗法

常山生物与辛辛那提儿童医院宣布建立战略合作伙伴关系，通过独家许可权推进神经性戈谢病（2型和3型）的创新小分子疗法。该合作结合了辛辛那提儿童医院的转化研究专长和常山生物的RareScan功能基因组平台，旨在解决戈谢病药物开发的核心挑战：该疾病可由数百种不同的GBA1突变引起。通过整合辛辛那提儿童医院验证的预临床数据与RareScan快速评估数千个基因变体的能力，两家公司可以前瞻性地将治疗候选者与响应性患者基因型相匹配。常山生物正在筹集种子轮融资，通过生物标志物驱动的开发途径推进这一管线，目标为IND启动研究和首次人体试验。

Wedbush Securities

2026-06-18

Cincinnati Children'
Gandeeva与Zymeworks利用冷冻电镜加速抗体药物发现

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Gandeeva与Zymeworks利用冷冻电镜加速抗体药物发现

加拿大温哥华的生物技术公司Gandeeva Therapeutics和Zymeworks Inc.合作，利用冷冻电镜技术生成抗体药物发现的结构数据。Gandeeva的研究人员成功解析了一种小而灵活的抗原（20 kDa）与Zymeworks开发的抗体Fab片段结合的结构，以2.6埃的分辨率可视化了九个形成抗体结合表位的氨基酸。这一突破对于选择抗体先导和优化生物制剂提供了关键见解。Gandeeva的冷冻电镜平台通过高分辨率和高通量实验验证，为测试和验证通过免疫和计算设计获得的抗体提供了快速反馈。

美通社

2026-06-18

Gandeeva Therapeutic Zymeworks Inc