Jaguar Health公司宣布，其子公司Napo Pharmaceuticals正在进行一项针对罕见儿科疾病微绒毛内包涵体病（MVID）的crofelemer药物临床试验。初步结果表明，crofelemer能够显著减少MVID患者所需的肠外营养量，这一发现将在即将召开的北美儿科胃肠病学、肝病学和营养学会（NASPGHAN）年会上进行展示。Napo计划与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论crofelemer在MVID治疗中的临床开发计划，并探讨可能的加速审批途径。这一突破性进展为MVID患者提供了新的治疗选择，有望减少他们的肠外营养需求及其相关并发症。

Mitsubishi Tanabe Pharma America公司宣布，其产品RADICAVA ORS（edaravone）在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）方面的回顾性分析结果已发表在《Muscle and Nerve》杂志上。该分析比较了接受RADICAVA ORS治疗的ALS患者与接受PRO-ACT临床试验历史安慰剂对照的患者，结果显示RADICAVA ORS治疗可减缓身体功能衰退，并改善生存结果。主要分析基于临床研究MT-1186-A02/A04的数据，评估了78名接受RADICAVA ORS治疗的患者与78名来自PRO-ACT数据库的历史安慰剂对照患者的长期生存和功能结果。分析显示，与PRO-ACT安慰剂组相比，RADICAVA ORS组患者的死亡风险降低了84%，平均生存时间延长了7.3个月。此外，与安慰剂组相比，RADICAVA ORS治疗组的ALS功能评分下降速度较慢，表明在维持身体功能方面可能具有潜在益处。

Novo Nordisk公司宣布，Ozempic®（semaglutide注射剂）获得批准，成为首个且唯一一种针对2型糖尿病成人患者每周一次治疗，旨在改善血糖控制并降低持续估算肾小球滤过率（eGFR）下降、终末期肾病和心血管死亡风险。这一批准基于FLOW临床试验的结果，该试验表明，在标准治疗的基础上添加semaglutide可降低肾脏疾病进展和因心血管疾病或肾功能丧失而死亡的风险。Ozempic®已通过Health Canada的审批，用于治疗2型糖尿病并伴有慢性肾脏病的成人患者。

Novocure公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Tumor Treating Fields（TTFields）疗法治疗局部晚期胰腺癌的上市前批准（PMA）申请，该申请基于PANOVA-3临床试验的结果。PANOVA-3试验评估了TTFields疗法与吉西他滨和纳米紫杉醇（GnP）联合作为不可切除的局部晚期胰腺腺癌成人患者的一线治疗，与单独使用GnP相比，试验达到了其主要终点，即在TTFields和GnP治疗的患者中，中位总生存期显著且具有临床意义地提高。PANOVA-3数据在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示，并被选入“最佳ASCO”项目，同时发表在《临床肿瘤学杂志》上。Novocure预计将在2026年下半年获得批准决定。

Iantrek公司宣布完成4200万美元C轮融资，用于AlloFlo™ Uveo手术解决方案的商业化推广和管线拓展。AlloFlo™ Uveo是一种针对葡萄膜巩膜通路的新型手术解决方案，旨在解决青光眼治疗中的未满足需求。该融资由U.S. Venture Partners（USVP）领投，aMoon Fund及现有投资者共同参与。Iantrek公司致力于通过生物干预手术平台，为青光眼患者提供新的治疗选择。临床研究表明，AlloFlo™ Uveo在降低眼内压方面具有显著疗效，且安全性良好。公司产品线还包括AlloSert™ Uveo、CanaloFlo™和C.Rex™，旨在提高手术精度和自然通路访问。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除其对RP-A501治疗Danon疾病的临床试验的暂停。该药物是一款针对罕见遗传疾病的基因疗法。FDA批准了重新启动试验，并调整了剂量。此外，公司还将与研究人员合作，实施更符合Phase 1研究的免疫调节方案。目前，该试验已治疗了六名Danon疾病患者，并预计将治疗更多患者。RP-A501是一款针对Danon疾病的基因疗法，有望恢复或稳定患者的心脏功能。

今晚分享一个近日很重要的业界文件，可以收藏或转朋友圈备查。 8 月 15 日，国家医保局发布关于印发《 医疗保障按病种付费管理暂行办法 》（文件附后）的通知，要求各省市医保局认证落实，确保工作取得实效。 《医疗保障按病种付费管理暂行办法》说明，本办法适用于医保部门以按病种付费方式与医疗机构结算住院医疗费用的管理。

8 月 15 日，国家医保局官网发布了《 关于印发医疗保障按病种付费管理暂行办法的通知 》政策解读。 党中央、国务院高度重视医保支付方式改革工作，党的二十届三中全会对深化医保支付方式改革再部署再强调。 2025年政府工作报告进一步要求“深化医保支付方式改革，促进分级诊疗”。

Idorsia公司宣布，其新型双重内皮素受体拮抗剂TRYVIO™（aprocitentan）已被纳入美国心脏病学会（ACC）和美国心脏协会（AHA）联合委员会发布的系统性高血压管理新指南。TRYVIO是首个针对内皮素通路的高血压治疗药物，被推荐用于难以控制的高血压患者，包括难治性高血压。该指南强调高血压是全球主要健康问题，是早期发病率和死亡率的首要可改变风险因素。TRYVIO的批准和纳入新指南体现了Idorsia致力于发现和开发创新药物以改善患者预后的承诺。该药物于2024年10月在美国上市，用于与其它抗高血压药物联合治疗高血压，降低血压。

Convoke公司宣布获得860万美元种子轮融资，由Kleiner Perkins和Dimension Capital领投，ACME、Comma Capital、Liquid2、Not Boring Capital、Audacious、Lux Capital等多家机构及天使投资者参与。Convoke旨在通过AI技术帮助生物医药公司加速从研发到上市的过程，减少研发周期，提高效率。其平台将原始数据转化为可交付成果，助力药物研发决策。Convoke已帮助众多客户实现内部工作自动化，节省大量时间和成本，加速药物上市。

由中华医学会、中华医学会肝病学分会主办的第六次肝癌学术会议于8月15日-17日在哈尔滨市举行。 本次会议汇聚全国近800名肝病领域顶尖专家，围绕肝癌防治前沿进展，聚焦肝癌防控新策略与肝病全程管理。 热景生物作为肝病诊断领域的创新企业，为贯彻落实国家创新驱动发展战略，服务于人类健康的价值诊断理念，在会上系统展示了公司国人肝健康工程：从肝炎到肝癌全流程管理的系列检测技术，成为焦点之一 。

抗VEGF赛道竞争正迎来最激烈的升级时刻。 抗VEGF眼科药物赛场，战况再次升级。 诺华的雷珠单抗作为全球首个眼科抗VEGF药物，曾创下年销超40亿美元的巅峰战绩，至今仍是市场重要玩家；罗氏的法瑞西单抗则以VEGF-A/Ang2双靶点优势异军突起，2024年销售额达44亿美元，上市三年复合增长率68%，正剑指市场第一。

在生物技术领域，研发失败和企业重组是常见的挑战。 Opthea，一家专注于眼科疾病治疗的澳大利亚生物技术公司，最近就经历了一系列重大变故。 2025年8月19日，据外媒报道，澳大利亚生物技术公司Opthea近日又宣布大幅裁员，裁员比例高达85%，并且CEO等高管也已离职。

8 月 19 日（路透社消息），澳大利亚生物科技巨头 CSL （ CSL.AX ）发布重磅消息，宣布将拆分疫苗部门，并裁员约 3000 人。 受此消息影响，该公司股价在当日下午下跌 15% ，正朝着其史上最差交易日迈进，同时还拖累澳大利亚大盘指数（ .AXJO ）下跌 0.7% 。 CSL 的主要利润来源于销售用于治疗罕见疾病的血浆疗法。

2025 年 8 月 20 日，上海盟科药业股份有限公司（简称 “ 盟科药业 ” ）发布公告，宣布公司副总经理职务发生人事变动，赵东明先生因工作调整辞任该职务，徐有印先生被聘任为新任副总经理。 盟科药业董事会近日收到副总经理赵东明先生的书面辞任报告。 因工作调整，赵东明先生申请辞去公司副总经理职务。

8月19日，纽约，用于邻近 药物（ proximity drug ） 发现的生成式人工智能领导者VantAI和RIPTAC（受监管的诱导近距离靶向嵌合体）疗法的先驱Halda Therapeutics宣布了一项总潜在价值超过10亿美元的战略研究合作，包括多个靶点的前期和里程碑式付款。 这一具有里程碑意义的联盟结合了两个类别定义平台，以加速癌症和免疫学适应症选择性邻近疗法的发现和开发。 7600万美元融资，Craig Crews教授新公司开发RIPTAC疗法 ； 1.26亿美元B轮融资，开发RIPTAC疗法 ）。

Xspray Pharma向美国食品药品监督管理局提交了其产品候选人XS003（尼洛替尼）的新药申请，用于治疗慢性髓性白血病。该申请基于与参考产品Tasigna®的生物等效性研究成功。XS003表现出该类尼洛替尼中最低的食品相互作用，并提高了剂量线性，使医生在调整剂量时具有更高的可预测性，从而实现更一致的暴露并可能降低副作用风险。由于XS003的改进的食品相互作用特性，参考产品所谓的黑框警告中包含的三小时禁食警告可能不适用于XS003，这可能简化治疗并提高依从性。XS003是尼洛替尼（Tasigna®）的改进配方，采用公司专有的HyNap™技术开发。Xspray Pharma的CEO Per Andersson表示，公司致力于开发具有稳定吸收、低变异性、最小食品相互作用的下一代蛋白激酶抑制剂产品组合。XS003的数据表明，即使剂量仅为参考产品的一半，也与参考产品具有生物等效性，并确认了剂量线性的明显改善。XS003在进食时的影响仅略有增加，而参考产品则受到显著影响。Xspray Pharma预计FDA将在60天内开始审查，预计监管决定将在大约八个月后做出。