REGENXBIO公司宣布，其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）的潜在最佳基因疗法RGX-202的多中心、开放标签试验已进入关键阶段，并已为其第一位患者进行了给药。公司还宣布了来自该研究I/II期部分的新颖疗效和安全性数据，包括首次功能数据。数据显示，RGX-202在所有五位参与者中均显示出积极影响疾病轨迹的证据，患者在北星步行评估（NSAA）和计时功能测试中表现出稳定或改善的功能。此外，RGX-202在安全性和耐受性方面表现良好，截至2024年11月1日，未发生严重不良事件（SAEs）和特殊关注不良事件（AESIs）。基于积极的II期会议和与FDA的积极讨论，REGENXBIO正在迅速推进RGX-202向2026年的生物制品许可申请（BLA）提交，并计划使用加速批准途径。

替尔泊肽（tirzepatide）是一种长效的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1）双重受体激动剂 ，既往研究已证实，其可有效降低12%~21%的体重，已在美国和中国获批，用于治疗2型糖尿病以及肥胖和超重，但对于心血管结局的影响相关临床数据仍较少。 正在进行的2024年美国心脏协会（AHA）年会最新科学进展（Late Breaking Science，LBS）专场公布了 SUMMIT试验最新研究结果，表明 替尔泊肽可有效降低 HFpEF患者 心血管死因或心衰恶化的复合风险，并改善肥胖问题和整体健康状况。 SUMMIT试验是一项国际、双盲、随机、安慰剂对照试验，研究纳入体重指数（BMI）≥30 kg/m 2 的HFpEF患者（射血分数≥50%）731例。

吉利德科学（Gilead Sciences）近日公布其每半年注射一次的 艾滋病毒 衣壳抑制剂lenacapavir用于预防 艾滋病毒（HIV）感染 的第二项关键3期试验PURPOSE 2的全部结果。 分析显示， 接受lenacapavir的受试者中，高达99.9%未感染艾滋病毒，且其预防 艾滋病毒感染 的效果，优于现有每日一次口服疗法。 全球每年新增约130万艾滋病毒感染病例。

氨基观察-创新药组原创出品。 我国创新药市场进步迅速。 减重版司美格鲁肽登陆国内市场。

Karyopharm Therapeutics Inc.宣布，其研发的抗癌新药selinexor（XPOVIO）的数据摘要已被选在2024年12月7日至10日在加州圣地亚哥举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上进行展示。该药物是一款首创的口服出口蛋白1（XPO1）抑制剂，已被美国批准用于治疗多发性骨髓瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤等癌症。Karyopharm首席医疗官Reshma Rangwala表示，这些数据展示了公司及其合作伙伴在多发性骨髓瘤和骨髓纤维化研究方面的承诺。Selinexor还在多个中期和后期临床试验中用于治疗包括子宫内膜癌和骨髓纤维化在内的多种癌症。

法国早期访问计划中，四名患有获得性或先天性下丘脑性肥胖的儿科患者在使用setmelanotide治疗后三个月内实现了显著的体重减轻。Rhythm制药公司计划进行一项新的子研究，以评估setmelanotide在先天性下丘脑性肥胖患者中的疗效。该研究基于法国的早期访问计划，旨在探索setmelanotide对这些患者的潜在疗效。此外，Rhythm还宣布了一项新的34周子研究，旨在评估setmelanotide在4岁及以上的先天性下丘脑性肥胖患者中的疗效。

Revisto，一家专注于医药营销材料医疗、法律和监管（MLR）审查流程的AI解决方案提供商，宣布获得400万美元的种子轮融资，由LiveOak Ventures领投，Eli Lilly and Company、Tau Ventures和Arkin Digital Health参投。此轮融资使Revisto的总融资额达到600万美元，公司旨在改变医药和生命科学行业在营销合规方面的繁琐且财务负担重的方法。Revisto的MLR专用AI技术，基于数TB的专有医药数据开发，解决了生命科学公司面临的时间消耗和手动审查周期问题，使公司能够快速将促销材料推向市场，同时确保合规性和与供应商及患者的信誉。Revisto的解决方案降低了MLR审查流程的时间和成本，该流程一直是医药营销运营的瓶颈。Revisto的CEO Ferry Tamtoro表示，这笔资金将用于扩大团队和加速产品开发，目标是增加引擎的检测和推荐深度与广度，为客户运营增加价值。Revisto预计通过简化MLR审查流程，每年可为生命科学公司节省1500万美元或更多。Revisto的AI驱动审查解决方案利用客户品牌特定数据和实时FDA 21 CFR法规和指南，解决

Emmecell公司宣布其非手术性角膜水肿细胞疗法EO2002在美国多中心1期扩展研究的初步结果，该研究显示在视力改善和角膜健康方面取得了显著成效，同时表现出良好的安全性。接受150,000个内皮细胞的受试者在六个月后平均最佳矫正视力（BCVA）提高了11个字母，其中38%的患者视力至少提高了15个字母。所有剂量水平（150,000、500,000和1,000,000个细胞）的参与者BCVA均有所改善，中央角膜厚度（CCT）有所降低。Emmecell计划在即将到来的医学会议上展示详细结果，并期待将EO2002推进至关键3期试验。

SBC Medical Group Holdings Incorporation宣布以全现金交易收购新加坡的美容医疗公司Aesthetic Healthcare Holdings Pte. Ltd.，此举是公司国际化战略的第一步，旨在通过收购扩大业务，重点发展美国和亚洲市场。AHH在新加坡拥有多个品牌和21家门店，此次收购将加强SBC在亚洲的客户基础。SBC计划利用AHH在亚洲市场的品牌影响力，促进与亚洲各国的战略合作伙伴关系。随着亚洲市场对美容医疗需求的快速增长，SBC希望通过此次收购，进一步扩大其在亚洲的业务，并成为该地区美容医疗行业的领导者。

Acurx Pharmaceuticals宣布其新型小分子抗生素ibezapolstat即将进入国际三期临床试验，用于治疗艰难梭菌感染（CDI）。公司参加了Peggy Lillis基金会首届科学研讨会，讨论了CDI的流行病学、细菌生理学、感染风险因素以及新的治疗方式。专家们表示，ibezapolstat在临床试验中显示出对有益细菌的促进作用，同时不促进有害细菌的生长，有助于降低CDI复发率。Acurx已与FDA达成协议，将推进ibezapolstat的国际三期临床试验，并计划在欧洲联盟、英国、日本和加拿大提交临床试验申请。

NewGenIvf Group Limited与加州机构投资者White Lion Capital达成了一份100亿美元的股权信贷协议，该协议具有500亿美元的扩张潜力。根据协议，NewGen将在36个月内有权（但非义务）向White Lion出售最高达10亿美元的普通股，并在重大并购活动后增加至30亿美元，最终可达50亿美元。此协议旨在支持NewGen在亚洲的扩张计划，并为其提供长期资本支持，以推动可持续增长和股东价值。

团队研究开发了一种具有肿瘤靶向特性的细菌纳米马达 Bif Bi-R。 负载 R848 的铋基纳米粒子（Bi-R NPs）通过多巴胺粘附与厌氧双歧杆菌结合。 Bif NPs）特异性地输送到肿瘤区域，以激活抗肿瘤免疫疗法。

开门二十多年后， 一家大型民营专科医院走上了破产的结局。 据京东资产交易平台显示，宿迁儿童医院已进入破产拍卖程序，旗下不动产、构筑物等财物将打包在2024年11月27日进行第一次拍卖， 起拍价近4.8亿元，目前尚未有人报名拍卖。 宿迁儿童医院成立于2005年，直到去年10月才刚被确认成为二级儿童医院。

11月18日，每日经济新闻报道，近日有消息称强生中国多产品线裁员，赔偿方案有“N+1”“N+2”“N+3”不等。 截至目前，强生中国尚未就裁员作出公开回应。 强生中国本轮裁员，可能与外科集采压力、公司战略调整等因素有关。

近日，中国生物制药1类新药TQH3906胶囊（TYK2抑制剂）用于治疗炎症性肠病（IBD）获得国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可。 炎症性肠病（IBD）是一种以慢性、复发性肠道炎症为特征的疾病，最常发生于青壮年期，包括溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）两种亚型，确切病因尚不清楚。 中国生物制药研发的1类新药TQH3906胶囊是一种靶向TYK2变构抑制剂，通过与TYK2的JH2假激酶域结合，实现抑制关键信号通路，进而有望达到控制疾病的目的。

最近的生物医药行业常常一点就着，每当一个新机制得到临床验证，蛰伏许久的药企们纷纷冒头，BD交易接二连三。 去年是ADC，今年是TCE（T cell engager）双抗。 反而是小而美的biotech同润生物、恩沐生物以高额首付款和MNC达成授权交易，一步到位。

A-319为一款短效的高活性CD3/CD19双抗，血液瘤中半衰期为4-8小时。 此次临床用于治疗系统性红斑狼疮，给药方案为第一周的1、3、5天24小时内静脉注射0.05ug/kg/天，第2-4周的1、3、5天6小时内静脉注射0.3ug/kg/天。 6例患者入组，其中001、002、004、005、006为狼疮肾炎，安全性方面，没有观察到CRS、ICANS毒性，只观察到1-2级发热。