靶向蛋白质降解 是治疗有害蛋白质引起的疾病的一种很有前景的策略，例如 PROTAC （蛋白靶向降解嵌合体） 以及 LYTAC （溶酶体靶向降解嵌合体） ，前者通过 泛素-蛋白酶体系统诱导靶蛋白的泛素化以实现靶蛋白降解，后者依赖于 溶酶体靶向受体 （LTR） 的识别，主动将靶蛋白转运到溶酶体内进行降解。 然而，当前的蛋靶向蛋白质降解技术都有期局限性，它们通常需要复杂的化学修饰，这使得生产制造具有挑战性，并将它们的靶标适用性限制在了一个较窄的内。 2024年9月25日，蛋白质设计先驱 DavidBaker 教授团队 （ 黄步威 博士为第一作者） 与2022年诺贝尔化学奖得主 Carolyn Bertozzi 教授团队合作，在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为： Designed endocytosis-inducing proteins degrade targets and amplify signals 的研究论文 。

美国食品和药物管理局（FDA）拒绝了Vanda制药公司的胃病候选药物，但这并没有影响英国Cycle制药公司收购这家总部位于华盛顿特区的公司的热情。 周一，Vanda透露，该公司已经拒绝了Cycle提出的每股8美元，总计4.88亿美元的收购要约。 这是四个月来Vanda第二次拒绝了这家专攻罕见疾病的Cycle公司的收购要约。

在非小细胞肺癌中，间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因重排一直备受瞩目。 一方面，患者都不可避免地面临耐药性问题，需要更有效的新疗法；另一方面，药企对初治患者疗效提升的追求从未停止。 放眼全球，ALK抑制剂的竞争仍在持续迈向新的高度。

La Merie Publishing提供定制报告服务，针对生物制药行业客户需求进行科学和医学文献评估。英国生物技术公司IsomAb Ltd宣布其研发的针对周围动脉疾病（PAD）的抗体ISM-001进入临床前研究阶段，并与Pfizer Ignite达成战略合作，加速IND注册研究。ISM-001是一种新型抗体，旨在中和VEGF-A165b，阻止新血管生成，减轻慢性肢体威胁性缺血（CLTI）。全球有超过2.3亿人患有PAD，主要风险因素包括2型糖尿病、肥胖、高血压和高胆固醇。CLTI患者由于缺乏初级保健和有效治疗，面临截肢高风险。IsomAb Ltd CEO Jackie Turnbull表示，与Pfizer Ignite的合作将支持ISM-001的研发，期待其成为PAD患者的革命性治疗。Pfizer Ignite全球高级副总裁Kathy Fernando表示，Pfizer将利用其在血管疾病研究和临床试验方面的经验支持IsomAb。

10月15日，浙江博锐生物制药有限公司（以下简称“博锐生物）宣布，公司自主研发的靶向肿瘤坏死因子-α（TNF-α）的人鼠嵌合型单克隆抗体——注射用英夫利西单抗安佰特 ® 新增适应症补充申请正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗儿童溃疡性结肠炎。 注射用英夫利西单抗安佰特 ® 继2021年9月正式获批上市后，获批的适应症包括类风湿关节炎、成人及6岁以上儿童克罗恩病、瘘管型克罗恩病、强直性脊柱炎、银屑病、成人溃疡性结肠炎。 儿童溃疡性结肠炎是该产品获批的第7个适应症，有望惠及更广泛的溃疡性结肠炎患者。

今年以来，恒瑞医药创新药研发进展不断：2款1类新药首次获批上市，2款1类新药获批新适应症，3款1类新药首次提交NDA，40余款1类新药获批临床等。 目前公司有24款新药在国内获批上市，2024上半年创新药收入达66.12亿元；191款新药（162款1类新药）处于申请临床及以上阶段，其中35款已报产或步入III期临床，上市可期；近年来公司海外BD动作不断，至今已实现11项创新药海外授权，17个创新药的临床试验顺利推进中 。 创新药收入占“半壁江山”！

近日，国家药监局官网显示，南京正大天晴制药的4类仿制药来特莫韦注射液获批生产并视同过评，此前该产品仅原研厂家默沙东在售。 米内网数据显示，2024上半年中国公立医疗机构终端来特莫韦注射液的销售额增速超过732% 。 来特莫韦是一种新型巨细胞病毒末端酶抑制剂，与传统的DNA聚合酶抑制剂相比，来特莫韦对巨细胞病毒的选择性更高，作用强度也有显著提高。

米内网数据显示，2024年1-8月 中国实体药店 零售规模（药品+非药）达3990亿元，同比下降1.8%。 8月中化药TOP20品类中，市场对中成药的需求仍较低迷，免疫抑制剂、抗肿瘤药等高价药需求增加。 2024年1-8月中国实体药店的累计零售规模为3990亿元，较去年同期下滑了1.8%，降幅持续收窄。

近日，第35届世界制药原料展览会CPHI Milan在意大利米兰展览中心圆满落幕。 北京民海生物科技有限公司携全球首款“双载体”13价肺炎球菌多糖结合疫苗、全球独家60微克乙肝疫苗、水痘减毒活疫苗等重磅产品，共同亮相此次行业盛会 ，向世界展示了康泰民海作为中国疫苗龙头企业的技术实力，和助力全球消除传染病威胁的责任担当。 展会上，康泰民海以完善的产品梯队、深厚的技术积淀、严格的质量体系、开放的合作战略，赢得了与会者的广泛关注， 共计吸引了150余名来自欧洲、中东、非洲、拉美、东南亚等多个地区国家的客户前来洽谈，并达成了多项合作意向 ，为公司未来国际业务拓展打开了新的局面，为更多优质国产疫苗走向海外奠定了坚实基础。

洛启生物与衍因科技近日宣布达成了战略合作，双方致力于融合各自在生物医药领域的先进技术及专业知识，并提升加速 纳米抗体创新药物 的研发进程 。 洛启生物是国内唯一具有 纳米抗体药物全流程开发 能力的公司，建立了一体化、系统化、全面化的专业开发平台。 公司的理念是成为全球领先的 专注呼吸、自免领域的纳米抗体创新药研发 企业，致力于为疾病患者带来更安全、更有效和更便捷的治疗药物。

仿制药过评产品纳入国采情况。 据统计，当前通过一致性评价的1.1万多条（含视同）数据中，约67%的产品为国采品种，尚未纳入国采的产品约占总数的33%。 注：国采品种为第一至九批化药品种，不含第六批胰岛素专项采购。

刚刚，恒瑞医药发布公告， 公司重新提交的 注射用卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼片用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗的生物制品许可申请获得FDA受理 。 根据《处方药用户付费法案（PDUFA）》， FDA对注射用卡瑞利珠单抗的目标审评日期为2025年3月23日。 今年5月，恒瑞医药收到FDA关于注射用卡瑞利珠单抗联合甲磺酸阿帕替尼片用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗的生物制品许可申请的完整回复信。

10月14日，长春高新发布公告，其子公司长春金赛药业有限责任公司的 GenSci122片项目已在FDA获得新药临床试验申请默示许可 。 月前，金赛药业已获得FDA出具的IND递交确认函，并于日前收到临床试验许可函。 GenSci122是由金赛药业自主研发的一种具有新型结构的小分子KIF18A抑制剂，是一种有效的选择性KIF18A抑制剂，具有显著区别于其他细胞周期和抗有丝分裂药物靶点的抗肿瘤特征。

10月14日，远大医药发布公告，本集团 用于治疗胃肠胰腺神经内分泌瘤的全球创新放射性核素偶联药物（ RDC ）ITM-11 的一项III期临床研究（ COMPETE桥接研究 ）的申请，近日已获得国家药监局正式受 理。 COMPETE桥接研究 是一项前瞻性、随机、对照、开放性、多中心III期临床研究，拟在中国入组超过60例患者，旨在评估ITM-11多肽受体放射性核素治疗（PRRT）对比标准治疗，在不可手术、进展性、高分化1级或2级、生长抑素受体阳性（SSTR+）的胃肠或胰腺神经内分泌瘤（GEP-NETs）患者中的有效性和安全性。 此次COMPETE桥接研究将有望进一步扩大ITM-11产品的适用人群，有望实现该产品对于胃肠胰腺神经内分泌瘤各阶段病程的全方位覆盖。

近日，三生制药 重组人血小板生成素（rhTPO）治疗儿童及青少年慢性原发性免疫性血小板减少症的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验结果在《 英国血液学杂志》（ British Journal of Hematology ）正式发表。 该研究评估了rhTPO在治疗儿童及青少年慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）中的疗效和安全性。 试验在国内10家研究中心进行，共纳入68名6~17岁被诊断为ITP且对皮质类固醇治疗耐药或复发的患儿。

科学家们利用视网膜类器官重现了人类感光细胞消失的过程，发现人类视网膜中的视觉细胞可能并不会在某些疾病中简单的死亡，而是预先被机械地挤出了视网膜！ 但如今，随着研究方法的升级，传统的认知也在被颠覆。 在他们的研究中，从 人类干细胞中生长出来的视网膜类器官 成为了主要助力，通过视网膜类器官他们得以追踪到被挤出去的视网膜感光细胞，这一在患者体内可能需要几年甚至几十年的过程， 类器官重现仅用了40天！

近日，关于干细胞干预骨关节炎的新闻频出，引发了广泛关注。 骨关节炎 ( osteoarthritis，OA)是一种软骨慢性退行性病变，老年人群属于高发人群，严重影响着患者的生活质量。 《中国骨关节炎诊疗指南》纳入间充质干细胞。