【CTR20212681】Soticlestat联合治疗Lennox-Gastaut综合征儿童和成人受试者的研究

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基本信息

登记号

CTR20212681

试验状态

已完成

药物名称

TAK-935片

药物类型

化学药

规范名称

soticlestat片

首次公示信息日的期

2021-10-29

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

治疗2 岁及以上患者Lennox-Gastaut综合征的相关癫痫发作

试验通俗题目

Soticlestat联合治疗Lennox-Gastaut综合征儿童和成人受试者的研究

试验专业题目

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评价soticlestat联合治疗Lennox-Gastaut综合征(LGS)儿童和成人受试者的疗效、安全性和耐受性

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

200124

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

评估在整个治疗期间（加量 + 维持期），与安慰剂相比，在SOC基础上加用soticlestat作为联合治疗，降低粗大运动性跌倒(MMD)发作频率的疗效。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 34 ；国际: 234 ；

实际入组人数

国内: 40 ；国际: 270 ；

第一例入组时间

2022-03-24;2021-11-08

试验终止时间

2023-07-14

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书时年龄为2-35岁（含）的男性或女性。；2.有记录的LGS临床诊断，并有以下支持： – 发作通常始于1至8岁。 – 存在多种发作类型：包括跌倒发作（例如，强直-失张力发作）和其他发作类型，如不典型失神发作、强直-阵挛发作、肌阵挛发作和部分性发作；3.– 有异常脑电图(EEG)史（例如，慢棘慢波[< 2.5 Hz]、EEG背景减慢或失律、全面性阵发快活动）。 – 符合LGS的发育迟缓或智力残障。；4.根据历史信息，受试者在筛选前3个月内每月发生≥8次MMD发作，在4-6周前瞻性基线期间每28天发生≥8次MMD发作。MMD发作包括： – 偏侧阵挛或局灶性阵挛。 – 局灶至双侧强直阵挛发作。；5.– 全面性强直-阵挛发作 – 双侧阵挛发作。 – 局灶发作伴粗大运动症状（过度运动发作，或累及主要身体部位如下肢或躯干），导致跌倒或可能跌倒。 – 强直发作累及身体主要部位，包括下肢或躯干，导致跌倒或可能跌倒。 – 失张力性发作累及身体主要部位，包括下肢或躯干，导致跌倒或可能跌倒。 – 癫痫持续状态。；6.筛选访视（访视1）时体重≥10 kg。根据历史信息，试用了至少2种ASMs但未能控制发作，且目前正在接受抗癫痫治疗（例如ASMs、迷走神经刺激、生酮饮食/改良阿特金斯饮食）或其他被视为SOC的治疗选择。；7.筛选访视（访视1）前正在接受0-3种ASMs且剂量至少稳定4周；长期（每日）用于治疗癫痫发作的苯二氮卓类药物也被视为ASMs。ASMs给药方案必须在整个研究期间保持不变。有生育能力的女性受试者（定义为首次月经初潮后）的妊娠试验结果必须为阴性，并同意在研究期间和研究药物末次给药后30天内使用有效的避孕措施。；

排除标准

1.目前入组涉及研究产品，或药物、器械的非批准使用的临床研究（本研究中使用的试验产品除外），或同时入组任何其他类型的被判定为与本研究在科学或医学上不相容的医学研究。注：将在咨询医学监查员或申办方后确定相容性。；2.在筛选（访视1）前30天（或研究药物的5个半衰期，以较长者为准）内参加过涉及另一种研究药物的临床研究。在既往临床研究中接受过soticlestat治疗。；3.已知对soticlestat制剂的任何成分过敏。在筛选（访视1）前3个月内因癫痫持续状态住院并气管插管2次或2次以上。癫痫持续状态定义为持续发作超过5分钟，或反复发作之间未恢复至基线。；4.不稳定的、具有临床意义的神经系统（正在研究的疾病除外）、精神疾病、心血管、眼科、肺、肝、肾、代谢、胃肠道、泌尿、免疫、造血、内分泌疾病、恶性肿瘤（包括进展性肿瘤）或其他可能影响参加研究的能力或可能混淆研究结果的异常。研究者负责评估是否具有临床意义；但是，可以咨询医学监查员。；5.根据《精神障碍诊断和统计手册》第5版，在筛选访视（访视1）前2年内有任何酒精、阿片类或其他药物使用障碍史。筛选时（访视1）或随机化（访视2）前存在异常且具有临床意义的ECG异常，包括使用Fridericia校正方法的QT间期(QTcF)>450ms，并通过重复ECG人工测量QTcF确认。具有临床意义的ECG异常应与医学监查员讨论。；6.筛选（访视1）时临床实验室检查结果异常，提示可能损害受试者健康的具有临床意义的基础疾病。如果受试者的血清丙氨酸转氨酶和/或天冬氨酸转氨酶水平 > 2.5倍正常值上限(ULN)，应咨询医学监查员。目前妊娠或哺乳，或计划在研究药物末次给药后30天内妊娠。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100034

联系人通讯地址