【CTR20191891】在Dup15q综合征或CDKL5缺乏症患者中的TAK-935多中心、开放标签、初步研究

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基本信息

登记号

CTR20191891

试验状态

主动暂停（由于后勤/运营的原因，eCRF供应商不同意我司使用他们的系统。）

药物名称

TAK-935片

药物类型

化学药

规范名称

soticlestat片

首次公示信息日的期

2021-07-29

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

15q重复综合征或CDKL5缺乏症

试验通俗题目

在Dup15q综合征或CDKL5缺乏症患者中的TAK-935多中心、开放标签、初步研究

试验专业题目

一项在15q重复综合征或CDKL5缺乏症患者中的TAK-935（OV935）多中心、开放性2队列研究（ARCADE 研究）

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100027

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临床试验信息

试验目的

本研究的主要目的是：研究在维持期TAK-935对15q重复综合征或CDKL5缺乏症患者运动性癫痫发作频率的影响。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 5 ；国际: 30 ；

实际入组人数

国内: 0 ；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.患者确诊患有15q重复综合征（等臂双着丝粒）或CDKL5缺乏症，有以下证据支持：15q重复综合征（等臂双着丝粒）：在染色体15q11.2-q13.1内检测到至少2个额外母系来源的Prader-Willi/Angelman关键区域（PWACR）拷贝；CDKL5缺乏症：CDKL5中致病性或可能致病性变体，或CDKL5的激酶结构域中有经证实是新发的意义不确定的变体（VUS）。除非父母双方均进行检测且结果显示不携带VUS，否则不得入选VUS患者。不得入选携带激酶结构域外VUS的患者。有CDKL5变体嵌合患者有入选资格。；2.患者或患者的监护父母或监护人愿意并能够阅读、理解和签署知情同意书并赞同（如适用）；3.知情同意时年龄≥2岁且≤35岁的男性和女性患者；4.根据研究者评估，在筛选前3个月内平均每个月有≥3次运动性发作的病史，及患者在4周前瞻性基线期有至少3次运动性发作；5.筛选访视（访视1）时体重≥10 kg；6.正在服用稳定剂量的1-6种AED，截至筛选访视（访视1）前已用药4周；长期使用（每日）治疗癫痫发作的苯二氮卓类也认为是AED。；7.大麻酚产品的使用必须在筛选前稳定4周；8.如果使用VNS，必须在筛选访视（访视1）前至少3个月植入VNS，且设置稳定超过1个月；整个研究期间VNS参数必须保持恒定（VNS不计为一种AED）；9.如果正在接受生酮饮食，生酮饮食必须在筛选访视（访视1）前至少3个月就已开始，在筛选访视（访视1）前饮食应已稳定4周；并在整个研究期间继续该饮食（生酮饮食不计为AED）；10.至少2种AED的试验未能实现无癫痫发作；11.患者或患者的法定代表（父母或法定监护人）愿意在整个研究期间保持稳定的AED、（医用）大麻、大麻二酚产品、VNS和生酮饮食方案。；12.研究者和父母/看护者认为患者能够进行所有适当的评估和服用研究药物。；13.有生育能力（定义为月经初潮）的性活跃女性患者必须同意在研究期间以及末次剂量研究药物给药后30天内使用一种高度有效的避孕方法。高效避孕方法如下：a.抑制排卵相关的复方（含雌激素和孕激素）激素避孕药:口服，阴道内，透皮贴剂；b.抑制排卵相关的单纯孕激素避孕药：口服，注射，埋植；c.宫内节育器;d.宫内激素释放系统;e.双侧输卵管阻塞;f.伴侣输精管切除;g.性禁欲. 性活跃的男性患者（青春期后，因双侧睾丸切除而永久绝育者除外）必须同意在研究期间以及末次剂量研究药物给药后至少30天内使用男性避孕（避孕套）。另外，筛选和治疗期内以及末次剂量研究药物给药后至少90天内男性患者不得捐献精子。；

排除标准

1.在筛选访视前3个月内，患者被送入医疗机构并插管治疗癫痫持续状态2次或以上；2.有被证实的白内障史的患者（未经手术治疗）；3.不稳定的、有临床意义的神经（研究的疾病除外）、精神、心血管、眼、肺、肝、肾、代谢、胃肠、泌尿、免疫、造血或内分泌疾病或其它异常，可能会影响参与研究的能力或可能混淆研究结果。研究者负责评估临床意义；但是，可能有必要咨询医学监查员。；4.在筛选访视（访视1）前2年内，按照精神疾病诊断统计手册第5版（DSM-V），有酒精、阿片类或其它药物使用障碍的病史；5.过去1年内自杀未遂，有明显自杀风险（研究者认为有，或者被定义为筛选时C-SSRS中自杀意念问题4或问题5的回答为‘是’），或者根据研究者的判断有自杀表现。；6.筛选时出现异常和有临床意义的ECG异常；筛选访视时，经Fridericia方法校正的QT间期（QTcF）> 450ms（男性）或＞470ms（女性），经一项重复检测证实；7.筛选访视时临床实验室检查结果异常，提示有临床意义的基础疾病，可能会危及患者的健康（如果患者的丙氨酸氨基转移酶[ALT]和/或天冬氨酸氨基转移酶[AST] 长时间 >2.5 ×正常上限[ULN]，应咨询医学监查员）；8.当前正在接受一种研究药物或在上个月（或研究药物的5个半衰期内，以较长者为准）参与过涉及另一种研究药物的临床研究；9.在先前的一项临床研究中或作为治疗药物接受过TAK-935；10.是参与本研究实施的研究中心雇员的直系亲属或有从属关系（例如子女、兄弟姐妹）；11.已知对TAK-935制剂的任何成分过敏；12.目前已怀孕或正在哺乳，或计划在最后一剂研究药物给药后30天内怀孕。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100034

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