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2026-04-27
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杜氏/贝氏肌营养不良
伐莫洛龙治疗杜氏肌营养不良症患儿的观察性研究
伐莫洛龙治疗杜氏肌营养不良症患儿的观察性研究
本研究旨在通过系统收集伐莫洛龙治疗中国DMD患儿的真实世界数据，评估其长期疗效与安全性，明确伐莫洛龙在不同年龄、疾病阶段及基因型中国DMD患儿中的疗效差异，探索个体化用药策略，分析对生长发育、骨骼健康的远期影响，弥补随机对照试验证据局限，为制定符合中国人群特征的个体化治疗策略提供循证依据。
队列研究
上市后药物
无
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四川大学华西第二医院科研项目基金KL134
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15;30
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2026-05-01
2029-12-31
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同时满足以下所有条件的研究参与者方可纳入本研究： 1.年龄4~18岁的男性研究参与者； 2.经基因检测确诊为杜氏肌营养不良症（DMD），明确基因变异类型； 3.伐莫洛龙治疗组：既往有规律泼尼松服用史，已转换为伐莫洛龙治疗或计划转换为伐莫洛龙治疗，愿意配合完成规定随访周期； 4.泼尼松对照组：未使用过伐莫洛龙，规律使用泼尼松治疗≥6个月，愿意配合完成规定随访周期； 5.研究参与者法定监护人知情同意，并签署知情同意书。 同时满足以下所有条件的研究参与者方可纳入本研究：1.年龄4~18岁的男性研究参与者；2.经基因检测确诊为杜氏肌营养不良症（DMD），明确基因变异类型；3.伐莫洛龙治疗组：既往有规律泼尼松服用史，已转换为伐莫洛龙治疗或计划转换为伐莫洛龙治疗，愿意配合完成规定随访周期；4.泼尼松对照组：未使用过伐莫洛龙，规律使用泼尼松治疗≥6个月，愿意配合完成规定随访周期；5.研究参与者法定监护人知情同意，并签署知情同意书。；
请登录查看符合以下任何一项的研究参与者将被排除出本研究： 1.合并其他遗传性肌肉疾病、神经系统疾病（如脊髓性肌萎缩症、脑瘫等）； 2.存在严重的心、肝、肾、肺等重要脏器功能衰竭； 3.合并恶性肿瘤、严重感染、凝血功能障碍等其他严重疾病； 4.对伐莫洛龙、泼尼松或其他研究相关检测试剂过敏； 5.正在参与其他临床试验； 6.法定监护人无法配合完成随访或拒绝签署知情同意书。；
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