【ChiCTR2600122429】主动肺容量募集技术应用于DMD早期肺容量下降的前瞻性疗效研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600122429

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-04-14

临床申请受理号

靶点

适应症

杜氏肌营养不良症

试验通俗题目

主动肺容量募集技术应用于DMD早期肺容量下降的前瞻性疗效研究

试验专业题目

主动肺容量募集技术应用于DMD早期肺容量下降的前瞻性疗效研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

远程康复已成为神经肌肉疾病管理的前沿方向。舌咽呼吸作为无器械依赖的主动吸气技术，具备家庭应用潜力。本研究旨在探讨远程家庭舌咽呼吸训练模式在延缓进行性肌营养不良(DMD)患儿呼吸功能进行性恶化中的临床价值，为优化家庭呼吸康复方案提供循证依据。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

采用简单随机化法，通过计算机生成随机数字序列，按 1:1 比例分配至干预组与对照组，随机序列由独立统计人员生成并密封于不透光信封中，研究参与者入组时由研究助理拆封分配。

盲法

本研究为单盲（评估者盲）设计：盲法对象为研究结果评估人员。评估人员在对受试者进行呼吸功能评估、量表填写及临床指标检测等全过程中，均不知晓受试者的具体分组信息（干预组 / 对照组）；仅统计分析人员在数据分析阶段掌握分组信息，以避免评估者主观偏倚对研究结果的影响；受试者及实施干预的研究人员不设盲。

试验项目经费来源

四川大学华西第二医院基金（基金号 KL134）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-04-15

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.年龄8~18岁，经基因检测和 / 或肌肉活检确诊为杜氏肌营养不良（DMD）的男性患儿； 2.具备与年龄匹配的认知理解能力，可主动配合肺功能测试并完成舌咽呼吸等主动肺容量募集技术； 3.肺功能测试结果：用力肺活量（FVC）＜预计值的 80%； 4.研究参与者的法定监护人签署书面知情同意书；对于有理解能力的研究参与者（根据研究者判断，通常≥8岁），同时签署知情同意书。；

排除标准

1.存在智力障碍（智商＜70，经标准化智力评估量表确认）或精神心理疾病，无法理解并配合训练及评估流程； 2.存在严重心力衰竭（纽约心脏病协会心功能分级 Ⅲ-Ⅳ 级）、严重心律失常或未控制的肺部感染； 3.已行气管切开术或正在使用有创呼吸机辅助通气； 4.存在舌咽功能障碍（如吞咽困难 Ⅲ 级及以上、舌肌麻痹），无法完成舌咽呼吸动作； 5.同时参与其他针对 DMD 呼吸功能的干预性临床试验。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西第二医院

研究负责人电话

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