ChiCTR2500106694
正在进行
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2025-07-28
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多年少起病；夜盲症；视野缩小；视力逐渐下降；色觉异常；光敏感；视网膜色素沉着；黄斑变性
血浆抗腺相关病毒中和抗体筛查研究
不同人群血清中抗腺相关病毒中和抗体阳性率筛查研究
本研究为观察性、自然病程的实验室分析研究。旨在了解： ① 无全身性重大疾病的普通参与者（作为对照） ② RP患者（遗传性眼病组） 血清内抗AAV 中和抗体滴度，为潜在受益人群筛选合适的 AAV递送载体，并为优化AAV基因治疗载体开发和递送策略提供基础信息。
横断面
其它
无
无
遗传性视网膜色素变性的自然病程及基因治疗多中心研究
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120
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2024-12-31
2025-12-31
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1.无全身性重大疾病的普通参与者：18-60岁；连续入组至满足样本量;受试者及其法定监护人愿意并能够按照要求参与研究计划内的额外实验室检查;本人签字并注明日期的知情同意书和认同书，用来作为证据表明受试者已获知所有研究相关情况;血常规、肝功能、肾功能、血糖，胸部平片、腹部B 超等入院检查无病理性异常;血压、脉搏、体温等生命体征正常。 2.遗传性眼病组：18-60岁；连续入组至满足样本量;受试者及其法定监护人愿意并能够按照要求参与研究计划内的额外实验室检查;本人签字并注明日期的知情同意书和认同书，用来作为证据表明受试者已获知所有研究相关情况;血常规、肝功能、肾功能、血糖，胸部平片、腹部B 超等入院检查无病理性异常;血压、脉搏、体温等生命体征正常；确诊视网膜色素变性。；
请登录查看1.近一年使用糖皮质激素、全身免疫抑制剂；近六个月内有重大手术或创伤史；既往接触过任何基因治疗；确诊过系统性全身疾病；血样采集时存在与 AAV感染存在潜在关联疾病，如咽喉炎、肺炎等；存在血源性病原体感染，如 HBV、HCV、HIV 等。；
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