【ChiCTR2600121415】基于频率跟随反应的DFNB9耳聋基因治疗听觉功能恢复评估与预测研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600121415

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-30

临床申请受理号

靶点

适应症

DFNB9耳聋

试验通俗题目

基于频率跟随反应的DFNB9耳聋基因治疗听觉功能恢复评估与预测研究

试验专业题目

基于频率跟随反应的DFNB9耳聋基因治疗听觉功能恢复评估与预测研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的： 1. 比较接受OTOF基因治疗的受试者FFR随时间的变化趋势，并与年龄匹配的正常听力对照组进行比较，评估基因治疗后患者听觉系统对声音，尤其言语关键成分处理能力的改善效果。 2. 探讨OTOF基因治疗后受试者FFR的各项参数（如信噪比、F0准确度等）与传统听力学评估结果（如ABR、ASSR、行为学测听）以及言语能力等之间的相关性。评估FFR作为监测OTOF基因治疗后听觉功能恢复的客观指标的优劣、可行性与潜力。次要目的： 1. 初步探索不同年龄段（例如(0.5~3]、(3~6]、(6~18]、＞18岁）正常听力人群FFR的基线特征，为基因治疗以及其他听力损失治疗效果评估提供参照。 2. 探索FFR特征对听力恢复水平和言语能力结局的预测能力，以期为个体化治疗效果预测提供依据。

试验分类

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试验类型

连续入组

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-04-01

试验终止时间

2031-04-01

是否属于一致性

入选标准

1.基因治疗组：接受基因治疗的先天性耳聋患者；正常听力组：无听力损失家族史，双耳听力0.25, 0.5,1,2,4,8kHz各频率的行为学测听听阈均小于25 dB HL，且平均听阈<20 dB HL；不能配合行为学测听者需客观听力指标达正常水平（如Click-ABR<=30dB nHL）；单侧聋组：已诊断为单侧聋，健侧耳行为学测听＜20dB HL或Click-ABR≤30dB nHL（测试时遮蔽患耳）。 2.年龄>=6 个月，性别不限； 3.受试者/其监护人须在试验前对本研究知情同意，自愿签署书面的知情同意书； 4.受试者/其监护人对本试验有正确的认识，对获益有适当的期许.；

排除标准

1.存在其他可能干扰研究终点解释的耳科疾病，例如3个月内CT/MRI扫描发现存在严重的中-内耳发育异常或畸形、前庭-蜗神经异常、急-慢性中耳炎、梅尼埃病、测试时有鼓膜穿孔等； 2.存在其他严重的先天性疾病； 3.存在严重的全身性疾病或疾病急性发作，例如肺结核、活动性乙型或丙型肝炎感染、活动性带状疱疹感染、胰腺炎、肾功能不全等； 4.测试者频繁不能配合检查或不能维持短时安静状态，例如镇静药物过敏、镇静失败者；患有阻塞性呼吸暂停低通气综合征、频繁打鼾者；患有多动障碍或神经/精神障碍等； 5.研究者认为受试者不适合参加本临床研究的任何其他情况.；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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