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【ChiCTR2600125327】外泌体视网膜下腔注射治疗 Stargardt's病单例临床试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2600125327

试验状态

结束

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-05-25

临床申请受理号

靶点

适应症

stargardt's病

试验通俗题目

外泌体视网膜下腔注射治疗 Stargardt's病单例临床试验

试验专业题目

外泌体视网膜下腔注射治疗 Stargardt's病单例临床试验

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1. 初步评估1例Stargardt患者接受外泌体视网膜下腔注射的安全性和耐受性 2. 初步观察外泌体视网膜下腔注射对患者视功能的影响 3. 探讨外泌体视网膜下腔注射后患者视网膜形态和功能的变化，为优化治疗方案提供参考。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

博雅干细胞科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-09-01

试验终止时间

2026-10-14

是否属于一致性

入选标准

1. 临床和辅助检查确诊为Stargardt病； 2. 年龄18-65岁，性别不限； 3. 研究眼为较低视力眼，且最佳矫正视力(BCVA)＜0.1； 4. 受试者同意并能够配合完成预定的访视、治疗和实验室检查等试验程序，并签署知情同意书。 1. 临床和辅助检查确诊为Stargardt病；2. 年龄18-65岁，性别不限；3. 研究眼为较低视力眼，且最佳矫正视力(BCVA)＜0.1；4. 受试者同意并能够配合完成预定的访视、治疗和实验室检查等试验程序，并签署知情同意书。；

排除标准

1.任意眼存在活动性或近期(给药前1个月)发生内眼、眼外或眼周感染(包括但不局限于结膜炎、角膜炎、巩膜炎或眼内炎),或者有葡萄膜炎/葡萄膜炎病史; 2.任意眼有弱视; 3.影响研究结果的其他干扰性眼病(例如:青光眼、角膜或严重的晶状体混浊); 4.给药前12周内有任何玻璃体出血史; 5.其它的视网膜变性疾病,如视网膜血管阻塞;糖尿病性视网膜病变伴或不伴黄斑水肿;其他疾病引起的任何其他视网膜病变,如(但不限于)高血压、创伤或获得性炎症性疾病(葡萄膜炎血清学改变)等; 6.存在任何系统性或眼部疾病,可导致或有可能导致视力丧失; 7. 药理学散瞳禁忌症(如闭角型青光眼史); 8.仅存在一只功能眼,即使该眼的条件满足入组条件。 9.既往/合并治疗及过敏史 10.研究眼入组前6个月内曾行眼部手术(不含三个月以上的白内障手术、双眼皮成形术、翼状胬肉切除术),视网膜或黄斑部病变的激光治疗史; 11.目前有未愈合伤口(伤口程度>三期)、中重度溃疡、骨折史; 12.有全身皮质类固醇短暂免疫抑制的禁忌症(包括不受控制的高血压、糖尿病、肺结核、肾损害、骨质疏松症、胃溃疡、严重情感障碍)或免疫功能低下; 13.研究眼在给药前3个月内曾结膜下/玻璃体腔内使用过皮质类固醇治疗(包括3个月内曾接受过球结膜下/玻璃体腔内长效置入剂),或在给药前1个月内眼部曾使用过皮质类固醇或非甾体类抗炎药治疗; 14.给药前双眼或单眼接受过其他基因治疗药物; 15.给药前3个月内参加过任何药物(若试验用药物半衰期长,其5 个半衰期时间>3个月者,则为5个半衰期)(维生素和矿物质除外)或器械临床试验,并且使用过试验药物或接受过器械治疗; 16.筛选前7天内正在使用>=15mg/日强的松(或等效的激素类药物),近期或者目前使用吸入性类固醇者不排除; 17.已知对研究治疗的任何成分过敏,或对研究期间使用的任何麻醉药、抗菌制剂或皮质类固醇或非甾体抗炎药有过敏反应。 18.拒绝从签署知情同意书(ICF); 19.根据研究者的判断,有证据表明存在禁止使用试验用药物或可能影响研究结果判读或增加受试者风险的疾病或状况,例如用药前6个月内发生脑梗或心肌梗死、经降压药物治疗后未控制的高血压(收缩压>=160 mmHg或舒张压>=100 mmHg等); 20.丙氨酸氨基转移酶(alanine aminotransferase,ALT)或天门冬氨酸氨基转移酶(aspartate aminotransferase,AST)高于实验室正常上限值(upper limit of normal value,ULN)的2倍或血肌酐高于ULN的2倍且经研究者判定为异常有临床意义者,胆红素高于实验室正常值上限的1.5倍; 21.凝血功能异常(凝血酶原时间>=正常值上限3秒、且活化部分凝血活酶时间>=正常值上限10秒)、且需要进行抗凝治疗(如华法林或肝素)的受试者; 22.需要长期抗血小板治疗(阿司匹林,剂量>300mg/日;氯吡格雷,剂量>75 mg/日)的受试者; 23.给药前3个月内有活动性弥漫性血管内凝血和明显出血倾向者等; 24.有证据表明存在明显不受控制的伴随疾病,如心血管系统疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病、泌尿系统疾病、消化系统疾病和内分泌疾病等; 25.给药前存在活动性全身感染,或有严重感染复发史; 26.已知患有活动性或疑似自身免疫性疾病,需要全身免疫抑制治疗; 27.以下任一检测结果阳性 : 人类免疫缺陷病毒 ( Human Immunodeficiency Virus,HIV)抗体、丙型肝炎病毒(HCV) 抗体、梅毒螺旋体抗体、乙型肝炎表面抗原(HBsAg)、HBVDNA; 28.服用对视网膜毒性的药物,如抗疟类药物(氯喹、羟氯喹)、抗心律不齐药物(胺碘酮、地高辛)、抗抑郁药物(硫利达嗪、氯丙嗪)、抗高血压药物(噻嗪类利尿剂)、抗结核药物(乙胺丁醇)、磷酸二酯酶抑制剂(西地那非、伐地那非、他达拉非)、非甾体抗炎药(吲哚美辛)、异维甲酸、戊聚糖多硫酸钠、他莫昔芬;或任何有视网膜毒性药物,停药时间不满5 个药物半衰期者; 29.诊断恶性肿瘤; 30.研究者认为不适合本研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院

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