【ChiCTR2300073329】补体蛋白C5单克隆抗体及异基因造血干细胞移植治疗PNH的前瞻性、开放、多中心临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300073329

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2023-07-07

临床申请受理号

靶点

适应症

经典型PNH及合并骨髓衰竭性疾病的PNH

试验通俗题目

补体蛋白C5单克隆抗体及异基因造血干细胞移植治疗PNH的前瞻性、开放、多中心临床研究

试验专业题目

补体蛋白C5单克隆抗体及异基因造血干细胞移植治疗PNH的前瞻性、开放、多中心临床研究

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临床试验信息

试验目的

观察真实世界中，应用C5单抗及异基因造血干细胞移植治疗PNH的有效性及安全性，为经典型PNH及合并骨髓衰竭性疾病的PNH治疗提供规范化流程，从而降低治疗相关并发症，改善患者预后

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

上市后药物

随机化

无

盲法

N/A

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

15;45;10

实际入组人数

第一例入组时间

2023-08-01

试验终止时间

2026-08-01

是否属于一致性

入选标准

C5单抗组入组标准： 1.年龄≥14岁的成年男性或者女性，非14岁以上，则根据患者的年龄和不同研究中心和国家标准，签署适用的知情同意书； 2.入组研究的患者均为明确诊断PNH患者，依据国际工作组PNH临床分类标准，符合经典型PNH或合并骨髓衰竭性疾病如MDS或AA的PNH； 3.筛选时存在溶血(LDH≥1.5ULN)，并具有以下任一症状：（1）Hb<7 g/dL或两次独立检测中Hb<10 g/dL，但合并心功能不全表现；（2）出现与PNH相关的血栓形成；（3）溶血相关并发症：肾功能不全和肺动脉高压；（4）腹痛和/或吞咽困难和/或勃起功能障碍；（5）妊娠，尤其是有妊娠并发症病史的患者； 4.受试者必须接种脑膜炎奈瑟球菌疫苗以降低脑膜炎球菌感染（脑膜炎奈瑟菌）的风险。如果受试者未接种疫苗，或者不在疫苗规定的保护期内，受试者必须在接受首次C5单抗前至少14天接种疫苗，接种之后未满14天的必须接受适当抗生素预防治疗，直到疫苗接种满14天 5.缺乏合适的供体，存在移植禁忌，无法行造血干细胞移植。或者不能承担移植相关风险，拒绝行造血干细胞移植，更倾向于药物治疗 6.愿意接受C5单抗治疗，且有可支付性； 7.患者有能力理解并愿意参加本研究，同时签署知情同意书（ICF表），愿意且遵守所有的研究访视和程序。异基因造血干细胞移植入组标准： 1.根据PNH国际工作组，明确诊断为经典型PNH或合并骨髓衰竭性疾病如MDS或AA的PNH； 2.年龄≥14岁且小于50岁（其他治疗无效且体能状态较好的患者年龄放宽至60岁），非14岁以上，则根据患者的年龄和不同研究中心和国家标准，签署适用的知情同意书； 3.不愿意接受C5单抗治疗，无法承担长期治疗费用； 4.无造血干细胞移植的禁忌症； 5.患者及其委托人有进行造血干细胞移植的愿望和要求； 6.有提供血造血干细胞的亲缘供体或替代供体； 7.对C5单抗药物治疗效果欠佳； 8.患者有能力理解并愿意参加本研究，同时签署知情同意书（ICF表），愿意且遵守所有的研究访视和程序。；

排除标准

C5单抗组排除标准： 1.筛选前有恶性肿瘤病史； 2.筛选时存在未控制的活动性感染； 3.合并严重基础疾病； 4.筛选时存在严重的脏器功能不全，包含严重心脏、肺、肾、内分泌、肝脏疾病（例如活动性肝炎）病史； 5.患者拒绝入组该研究； 6.研究者认为受试者不适合参与本研究的其他情况。异基因造血干细胞移植排除标准： 1.同时患有其他可能影响表达病情及知情同意书有效性或导致患者生存期在2年以内的严重生理或精神疾病； 2.有难以控制的慢性感染（包括细菌、真菌或病毒感染），如龋齿、中耳炎、鼻窦炎等，需在有效控制后进行； 3.有严重的脏器功能不全； 4.失代偿期肝功能不全、活动性肝炎； 5.严重的自身免疫性疾病史； 6.5年内曾罹患其它恶性肿瘤； 7.有生物制品（含抗生素）严重过敏史； 8.妊娠或哺乳期妇女。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

苏州大学附属第一医院弘慈血液病医院

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