奥布替尼联合大剂量地塞米松治疗初治原发免疫性血小板减少症成人患者的随机对照研究

基本信息

登记号

ChiCTR2600120287

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-11

临床申请受理号

靶点

适应症

原发性免疫性血小板减少症

试验通俗题目

奥布替尼联合大剂量地塞米松治疗初治原发免疫性血小板减少症成人患者的随机对照研究

试验专业题目

奥布替尼联合大剂量地塞米松治疗初治原发免疫性血小板减少症成人患者的随机对照研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价奥布替尼联合大剂量地塞米松方案用于初治ITP成人患者的疗效及安全性。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

其它

随机化

由统计师产生包含受试者随机号和分组信息的随机表

盲法

对评估者隐藏分组

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-03-01

试验终止时间

2030-06-30

是否属于一致性

入选标准

1.年龄在18-80岁（含临界值），性别不限。 2.符合ITP诊断标准：根据 2019 年美国血液病学会临床和/或2020 年成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南，符合ITP的诊断。 3.符合2）前提下，同时满足： a．筛查访视期间和/或随机前，两次血小板计数的平均值小于 30×10^9/L（其间至少间隔 1 天），且无任何 1 次血小板计数大于 35×10^9/L，且不伴有重要脏器的活动性出血。 b. 既往外周血涂片结果应支持 ITP 的诊断，未有表明其他血小板减少症病因的证据（如假性血小板减少症、骨髓纤维化、遗传性血小板减少等）。除ITP 外任何可能引起血小板减少症的疾病。 4.既往未曾接受过任意一种可能对ITP治疗有效的药物或手术干预。如受试者曾接受糖皮质激素给药，但持续时间小于5天且每日糖皮质激素剂量<1mg/kg的等效剂量的泼尼松，可视为初治； 5.对于有生育能力的女性，愿意从研究药物开始到最后一剂研究药物后90天内使用高效避孕方法；所有男性受试者本人及其女性伴侣在受试期间及末次给药后90天内需使用高效避孕措施。 6.根据美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分标准为 0-2 的患者。 7.患者充分理解并能遵从研究方案的要求并自愿签署知情同意书。；

排除标准

1.疾病史 1）未经证实诊断的原发性ITP： a．自身免疫标志物的阳性：抗核抗体（>=1:80）、抗甲状腺球蛋白抗体、抗甲状腺过氧化物酶抗体、抗心磷脂抗体（>=40 GPL U/mL）、抗β2-糖蛋白抗体（>=40 IgG U/mL）、狼疮抗凝物（KCT比值、dRVVT比值>=正常上限的1.5倍）、直接抗球蛋白试验； b．存在多系免疫性血细胞减少，如 Evans 综合征、自身免疫性全血细胞减少症； c．存在遗传性血小板减少症或继发性 ITP可能诱因，如未经治疗的幽门螺杆菌感染、白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、系统性红斑狼疮、甲状腺疾病、肝硬化、HIV 感染、丙肝、抗磷脂抗体综合征、药物诱发（奎宁、肝素、抗微生物药物、抗惊厥药等）。 2.根据成人原发免疫性血小板减少症出血评分系统，因ICH或胃肠道等出血导致的出血症状评分>=5分。 3.有恶性肿瘤病史。在首次服药前经过适当治疗治愈且5年以上未复发者可纳入研究；已手术完全切除的非黑色素瘤原位皮肤癌（如基底细胞癌或鳞状细胞癌）或宫颈原位癌可纳入研究。 4.患有严重高血压或心血管（如 NYHA III/IV级充血性心力衰竭、房颤、心绞痛、心梗、进行过冠状动脉支架植入术、血管成形术、冠状动脉搭桥术）、消化、呼吸、肾脏、血液、中枢神经等系统疾病，存在明显不稳定、未得到有效治疗或可能导致住院治疗的内科疾病，存在可能影响依从方案或影响研究结果解读的重大且不受控的并存疾病（包括控制不佳糖尿病及相关病史），或精神疾病的受试者。 5.合并吉尔伯特综合症或慢性肝病；既往存在的任何严重肝脏疾病，包括但不限于酒精性肝炎和脂肪变性、重度脂肪肝、非酒精性脂肪肝、肝硬化、自身免疫性肝炎，或存在腹水、肝性脑病、凝血障碍、低蛋白血症、食管或胃静脉曲张等；基于研究者判断既往存在或潜在肝功能异常的风险因素。 6.筛选前6个月内有已知的炎性肠病、症状性憩室病病史，或有确诊的十二指肠、胃或食管溃疡病史；在筛选前6个月内出现临床症状性消化道出血（无任何消化道出血体征和症状的隐血试验阳性不视为“临床症状性”）和/或当前存在胃炎或食管炎和/或ITP之外的临床相关消化道出血的已知风险。 7.筛选前4周内出现深部器官动性出血（如为颅内出血，则要求至少与入组间隔6个月）。 8.筛选前6个月内患有动脉或静脉血栓栓塞史（如卒中、短暂性脑缺血性发作、深静脉血栓形成或肺栓塞）。 9.受试者有除ITP之外的其他凝血障碍病史，如弥散性血管内凝血、溶血性尿毒症综合征、血栓性血小板减少性紫癜等。 10.存在活动性且不受控的感染（包括病毒、细菌或真菌感染等），或在筛选前6周内曾发生需要住院或需要肠胃外抗感染药治疗的任何严重感染发作；或筛选前 14 天内或筛选期间接受过口服抗感染药治疗，或有复发性感染的病史（即在12个月内有3种或更多种相同类型的感染）；研究者认为已得到充分控制的阴道念珠菌病、甲真菌病、生殖器或口腔单纯疱疹病毒不会排除在外。 11.筛选前12周内有带状疱疹感染，或有播散性/复杂性带状疱疹病史（如多发性皮肤受累、眼部带状疱疹、中枢神经系统受累或疱疹后神经痛）。 12.有重要器官移植或造血干细胞/骨髓移植史。 13.受试者有糖尿病且血糖控制不佳。 14.合并可能存在使用本研究药物禁忌的其它任何疾病或异常情况，如代谢功能失常、体格检查异常发现或临床实验室异常发现。 15.受试者对本方案所述研究药物的任何成分存在已知的超敏反应。用药及手术史 1）首次用药前1周内使用抗血小板和/或抗凝药物。 2）筛选前30天内或5个半衰期内（以时间较长者为准）参加过另一项研究药物（和/或试验器械）研究，或目前正在参加另一项研究药物（和/或试验器械）研究。 3）末次使用强效 CYP3A 抑制剂或强效 CYP3A 诱导剂（含食物、西药、中药）距离首次试验用药时间不足2周（或不足5个半衰期，以时间较长者为准），或者计划参与本研究期间同时服用强效CYP3A 抑制作用或强效 CYP3A 诱导作用的药物或食物。 4）筛选3个月内进行过大手术（包括切脾治疗）或发生过重大的创伤性损伤（活检除外）或预期在研究治疗期间需要进行大手术； 5）筛选前的1个月内或在筛选期间，接种新冠疫苗、活病毒疫苗或减活病毒疫苗。实验室检查 1）筛选时部分凝血活酶时间>=1.5×正常值范围上限（ULN）或国际标准化比值（INR）>=1.5。 2）筛选时结核筛查试验（根据结核γ-干扰素释放试验）阳性、或活动性、或潜伏性、或未完成适当标准治疗的结核受试者。仅结核筛查实验阳性但非活性结核受试者不会被排除。有记录并在近5年内完成适当标准治疗的潜伏性结核感染受试者将不会被排除。当前患有活动性结核病的家庭接触者也将被排除。 3）已知有人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，或血清 HIV 抗原或抗体阴性。 4）甲肝（HAV）IgM 抗体、戊肝（HEV）IgM 抗体、HBV [乙肝表面抗原（HBsAg）]或HCV抗体的检测结果为阳性，或乙肝核心抗体（HBcAb）阳性的受试者经多聚酶链式反应（PCR）检测结果为 HBV-DNA 阳性。 5）校正的QT间期（QTc）>450 msec（男性）或>470 msec（女性）或束支传导阻滞 QTc>480 msec；或 12 导联心电图结果被认为具有临床意义。 6）组织器官功能异常，筛选时达到以下实验室检查指标： a．绝对中性粒细胞计数（ANC）<1.5×10^9/L，血红蛋白<90 g/L，淋巴细胞计数<0.8×10^9/L； b．肝功能异常：总胆红素>1.2×正常值上限（ULN），谷草转氨酶（AST）或谷丙转氨酶（ALT）>ULN； c．淀粉酶或脂肪酶>2×ULN； d. 根据慢性肾脏病流行病学合作研究（CKD-EPI）公式估算的肾小球滤过率<40 ml/min/1.73 m^2； e. 免疫球蛋白 IgG<6 g/L。其他 1）妊娠期和哺乳期女性。 2）无法进行采血，或者存在采血禁忌者。 3）研究者认为患者不太可能完成研究或遵守研究程序或要求的任何状况或情况。例如患者依从性欠佳、医患沟通不顺利、对研究方案及流程无法充分理解、不能接受风险或不良预后等情况，出于上述或类似情况研究者可考虑排除该患者；由两名研究者（含至少一名副主任医师及以上职称）共同判定后可确认不纳入该患者。；