【ChiCTR2500102536】氯法拉滨（Clofarabine）挽救治疗儿童难治/复发朗格罕细胞组织细胞增生症的多中心临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500102536

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-05-15

临床申请受理号

靶点

适应症

朗格罕细胞组织细胞增生症

试验通俗题目

氯法拉滨（Clofarabine）挽救治疗儿童难治/复发朗格罕细胞组织细胞增生症的多中心临床研究

试验专业题目

氯法拉滨（Clofarabine）挽救治疗儿童难治/复发朗格罕细胞组织细胞增生症的多中心临床研究

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100032

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临床试验信息

试验目的

评估氯法拉滨治疗难治/复发朗格罕细胞组织细胞增生症（Langerhans cell histiocytosis，LCH）患儿的临床疗效及安全性

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

上市后药物

随机化

不涉及

盲法

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-03-04

试验终止时间

2029-03-04

是否属于一致性

入选标准

1.年龄在18岁以下，性别不限； 2. 确诊为 LCH，存在多系统受累、单系统多灶骨、单系统中枢危险部位单灶骨受累、单系统中枢受累； 3. 至少满足难治LCH或复发LCH的诊断标准之一。难治LCH定义为存在以下情况之一者：a.既往系统治疗无效，即经一线系统治疗至少2周、二线治疗或靶向治疗至少1个月后评估危险器官无好转，或整体评估为疾病进展。b.合并中枢神经系统（包括垂体）受累经治疗后评估中枢无好转。复发LCH定义为经过一线、二线或靶向治疗后评估疾病无活动，或进入维持治疗3月以上后重新出现疾病活动的症状和体征。 4. 签署知情同意书。；

排除标准

1. 存在其他明确的恶性肿瘤或风湿免疫性疾病； 2. 无法耐受化疗者，无法耐受化疗定义为以下几种情况之一：严重肝功能损害（肝酶升高≥5倍正常值上限，且胆红素升高≥1.5 倍正常值上限）；化疗相关的颅内高压；化疗后骨髓抑制合并无法控制的严重感染。可待充分对症支持及抗感染治疗后由研究者重新进行评估是否入组； 3. 伴有严重器官功能障碍，包括 a.严重肝功能损害，定义为以下几种情况之一：基于年龄血清总胆红素≥1.5×正常值上限，天冬氨酸转氨酶、丙氨酸转氨酶、碱性磷酸酶（AKP）≥2.5×正常值上限；b.严重的肾功能障碍:肌酐清除率<15ml/min/1.73m^2；c. 心功能障碍，定义为以下几种情况之一：12导联体表心电图至少存在3次QTcF>0.47 秒；美国纽约心脏病学会分级≥2级的充血性心力衰竭；具有临床意义的心律失常，包括但不限于完全性左束支传导异常，II 度房室传导阻滞；临床有意义的冠心病、心肌病，严重瓣膜病；超声心动图检查显示左室射血分数（LVEF）＜50%； 4. 对治疗方案中的药物有严重过敏反应者； 5. 在试验和／或随访阶段无法依从的患者； 6. 研究者认为不适合参加本研究的情形。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100032

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