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一周双捷！两款罕见病疗法 III 期临床接连告捷，患者迎来全新治疗选择

罕见病信息网罕见病信息网
2025/10/31
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217
罕见病 BridgeBio Pharma Inc

BridgeBio Pharma 正以前所未有的势头在罕见病治疗领域实现新突破。 本周，该公司两款用于治疗低钙血症 1 型和肢带型肌营养不良 2I/R9 型的项目，均在 III 期临床试验中取得重大成功。 2025年10月29日，BridgeBio Pharma公司公布了其研究性药物 encaleret治疗常染色体显性遗传性低钙血症1型（ADH1）的全球III期临床试验CALIBRATE的积极顶线结果。

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