破解无药可治丨优替德隆治疗乳腺癌脑转移美国关键临床研究首例患者用药

美国旧金山，2025年12月15日，Biostar Pharma, Inc.，北京华昊中天生物医药股份有限公司（股票代码：2563.HK）的美国全资子公司，今日宣布，其核心产品优替德隆注射液（UTD1）重要海外临床管线之一，UTD1联合卡培他滨治疗HER2阴性乳腺癌脑转移（BCBM）美国关键注册临床研究（NCT06764940）实现首例患者给药。

该研究采用两阶段设计，共拟入组约120例受试者，主要研究终点为中枢神经系统客观缓解率（CNS-ORR）。由MD安德森癌症中心（MD Anderson Cancer Center）、约翰·霍普金斯癌症中心（John Hopkins Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center）、希望之城癌症中心（City of Hope-Duarte）、西北大学癌症中心（Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center Northwestern University）、科罗拉多大学医院（University Of Colorado Hospital）、奥古斯塔大学（Augusta University）、加利福尼亚大学洛杉矶分校（University of California Los Angeles）等全美近20家头部研究中心共同参与。

优替德隆独特的理化性质以及对P-糖蛋白介导的外排不敏感等优势，使其拥有穿透血脑屏障（BBB）、防治实体瘤脑转移的能力，与同为微管稳定剂的紫杉类药物形成鲜明对比。2025年ASCO大会口头报告的一项优替德隆联合贝伐珠单抗和化疗治疗HER2阴性BCBM临床II期研究[1]共入组34例患者，结果显示CNS-ORR为67.6%，中枢神经系统临床获益率（CNS-CBR）为88.2%，中位中枢神经系统无进展生存期（CNS-PFS）为15个月；另一项发表于2025年JAMA Oncology杂志的优替德隆联合贝伐珠单抗治疗HER2阴性BCBM临床II期研究[2]共纳入47例患者，结果显示CNS-ORR为42.6%，中位CNS-PFS为10.6个月，中位总生存期为15.1个月。两项研究中治疗相关不良事件（TRAE）大多为1-2级，且可控可逆。优替德隆也被美国FDA授予治疗乳腺癌脑转移的孤儿药资格。

晚期乳腺癌患者约20-50%会发生脑部转移[3]。由于BBB的存在，许多乳腺癌治疗药物在颅内很难达到有效的浓度，使得BCBM患者普遍预后较差，尤其HER2阴性BCBM患者预后更差，中位无进展生存期仅2-6个月。然而，HER2阴性BCBM尚缺乏明确有效的药物治疗方案，全球范围无任何药物被批准用于HER2阴性BCBM，存在明显且迫切的未被满足的临床需求。优替德隆有望改变现状，为这类患者带来新的治疗手段和生存希望。