RBD5044 是一款基于 RiboGalSTAR TM 肝靶向技术平台开发的小核酸药物,也是全球第二个进入临床开发的靶向 ApoC3 的 siRNA。 其已于 2024 年获欧洲药品管理局 (EMA) 批准 Ⅱ 期临床,相关试验正在瑞典的混合型血脂异常患者中开展。 目前已有的 Ⅰ 期临床试验结果显示,单次给药即可实现 ApoC3 高达 84% 的显著抑制,并伴随甘油三酯 (TG) 水平降低达 70% 。
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