2026年1月23日，瑞博生物（06938.HK）宣布，公司自主研发的靶向ApoC3的siRNA药物RBD5044，于2026年1月22日获得国家药品监督管理局（NMPA）Ⅱ期临床试验默示许可。
RBD5044是一款基于RiboGalSTARTM肝靶向技术平台开发的用于治疗高甘油三酯血症的小核酸药物，也是全球第二个进入临床开发的靶向ApoC3的siRNA。目前已有的Ⅰ期临床试验结果显示，单次给药即可实现载脂蛋白C3（ApoC3）高达84%的显著抑制，并伴随甘油三酯（TG）水平降低达70%，且在为期6个月的随访中，受试者TG水平仍稳定维持在基线值50%以下，此外受试者血脂得到全面改善。同时RBD5044还表现出良好的耐受性，在最高剂量下也未观察到剂量依赖性的不良反应或肝酶升高现象。安全性和有效性临床数据显示，RBD5044具有成为同类最优疗法（Best-in-Class）的潜力。
2024年10月，RBD5044获欧洲药品管理局（EMA）Ⅱ期临床试验许可，相关试验正在瑞典的混合型血脂异常患者中开展。依托国家药品监督管理局《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》的政策支持，RBD5044成功纳入“30工作日审评审批”快速通道并顺利获批。瑞博生物将加快推进RBD5044在中国的Ⅱ期临床研究，力争早日为高甘油三酯血症（HTG）患者带来更精准、长效、安全的小核酸治疗手段。
来源：瑞博小核酸
2026-06-08
13页
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论
暂无评论